重组人生长激素（rhGH）自1985年上市以来，在治疗身材矮小的患儿中得到了广泛应用。除了促进线性增长外，生长激素还能改善身体组分和代谢、增加骨密度、提高生活质量等。然而，生长激素的临床应用需要严格掌握适应症、治疗和安全监测，以确保药物的合理、有效和安全使用。

本文参考了多项临床指南和专家共识，旨在规范化应用rhGH，特别是在儿童中。适应症包括生长激素缺乏症、特纳综合征、Noonan综合征、短肠综合征、慢性肾功能不全、Prader-Willi综合征、特发性矮小症、SHOX基因缺失和出生后无追赶生长的小于胎龄儿。对于生长速度减慢的儿童，需要考虑生长激素缺乏症的可能性，并进行相应的诊断和治疗。

生长激素激发试验是诊断生长激素缺乏症的重要依据，但其具有一定局限性，重复性差，不能作为金标准。试验诊断阈值是人为设定的，受多种因素的影响。目前，国内外普遍采用10ug/L的阈值。常用的激发药物包括胰岛素、左旋多巴、精氨酸、可乐定和胰高血糖素。单纯IGF-1的诊断价值较低，需要结合患者的临床表现、身高测量、骨龄和生长速度进行综合评估。

特发性矮小症是一个排除性诊断，需要排除其他已知原因导致的矮小。小于胎龄儿的定义存在争议，目前国内外普遍依据出生体重和(或)身长低于同胎龄正常参考值第10百分位。Prader-Willi综合征是一种罕见遗传性疾病，超过80%的患者可出现生长激素缺乏，血清IGF-1水平下降。生长激素治疗前需要进行GH-IGF-1轴评估，并注意禁忌症。

在治疗方面，生长激素缺乏症患者应及早诊断和治疗，以期在青春前期获得最大的身高增长。Turner综合征的起始治疗时间可以早至2岁时开始。对于特发性矮小症和小于胎龄儿，建议开始治疗年龄为5岁至青春期早期。Prader-Willi综合征的起治年龄目前尚未统一，但普遍认为在出现肥胖之前，即2岁左右开始生长激素治疗有益。