软组织肉瘤（STS）是一类起源于骨和软骨以外的结缔组织的恶性肿瘤。治疗原则强调以手术为主的多学科综合治疗，新辅助或辅助化疗可作为高危患者的治疗方式。化疗广泛应用于局部晚期、肿瘤远处转移、无手术或放疗指征、拒绝手术或放疗的软组织肉瘤的治疗。目前，阿霉素（ADM）和异环磷酰胺（IFO）单药的有效率在20%以上。对于上述两种药物治疗失败的患者，可根据其不同病理类型选择新型化疗药物或靶向治疗药物。例如，氮烯咪胺是治疗平滑肌肉瘤最有效的药物，有效率20%左右；脂质体阿霉素（PLD）对血管肉瘤的抗肿瘤作用较强，已成为AIDS-KS一线化疗用药；吉西他滨（GEM）联合多西他赛治疗平滑肌肉瘤的疗效较为肯定；紫杉醇（PTX）也可作为治疗血管肉瘤的一线用药；拓扑替康（TPT）是治疗转移性软组织肉瘤的代表药物；伊立替康（CPT-11）是另一个常用的拓扑异构酶Ⅰ抑制剂；替莫唑胺（TMZ）对平滑肌肉瘤有较高活性；培美曲塞（Pemetrexed）是蒽环类药物治疗失败后的又一选择；ET-743是一种从海鞘生物碱中提取的红色抗肿瘤药物，对多种恶性肿瘤均有抗肿瘤活性。分子靶向治疗方面，甲磺酸伊马替尼（imatinib mesylate）是恶性肿瘤分子靶向治疗最早也是最成功的范例；AP-23573是一种新型mTOR抑制剂；贝伐单抗（Bevacizumab）是世界上第一个批准上市的针对血管内皮生长因子（VEGF）的单克隆抗体；甲苯磺酸索拉非尼（Sorafenib）和苹果酸舒尼替尼（Sunitinib）是多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂；CP-751871是针对胰岛素样生长因子受体1（IGFR-1）的完全人源化单抗药物。