生长激素（GH）是由垂体前叶生长激素细胞产生的一种蛋白激素，对正常的生长发育起着至关重要的作用。GH不仅能增加身高，还能影响心脏、肾脏等器官的功能以及皮肤、内脏、骨骼、肌肉、性腺等的生长发育。GH对人体糖、脂肪及蛋白质三大代谢也具有显著影响。生长激素缺乏者可能会出现矮小、骨质疏松、肌肉发育不良、易患心血管疾病、性发育不良、易衰老等一系列异常表现。

1958年开始应用从人垂体中提取的GH治疗生长激素缺乏（GHD）患者，虽然疗效显著，但存在获取难、产量少、可能感染严重传染病等问题。1985年，利用基因重组技术制成的人生长激素（rhGH）正式上市，并广泛应用于临床，取得了较好的疗效和经验。rhGH已被批准用于治疗垂体GHD、先天性卵巢发育不全、慢性肾功能不全肾移植前、HIV感染相关性衰竭综合征、Prader-Willi综合征、小于胎龄儿、特发性矮小症等多种疾病。

近年来，研究表明rhGH在抗衰老、减肥治疗方面也取得了较突出的疗效。荷兰的一项研究还提示，rhGH对智力发育有一定促进作用。然而，由于GH是分子量约22KD的蛋白质，口服后会被分解，无法通过胃肠道吸收。因此，目前rhGH的使用方法与胰岛素类似，通过注射给药。

rhGH的疗效分析显示，对于GHD患者，年生长速度一般可达到8～14CM，极个别甚至可达到20CM/年左右，终身高可提高5～7CM/年。对于特发性矮小（ISS）、小于胎龄儿（SGA）等疾病，年生长速度一般为7～12CM，终身高可提高3～5CM。然而，rhGH的疗效不佳可能与多种因素有关，包括诊断错误、治疗依从性差、并存的其他疾病、甲状腺功能减低、注射技术问题、骨骺已闭合等。