基因疗法再生全身皮肤:突破性治疗交界型大疱性表皮松解症
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健康管理专家
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在一项具有里程碑意义的研究中,科学家们成功地使用基因疗法再生了一个7岁患儿的全身皮肤。该患儿被诊断出患有交界型大疱性表皮松解症(JEB),这是一种罕见的遗传性皮肤疾病,会导致皮肤和真皮很容易脱离,产生水疱和糜烂。
研究团队从患儿身上取出一块皮肤,分离出干细胞,并将正确的基因导入其中。然后,他们在体外培养出健康的皮片,并将其移植回患儿身上。经过21个月的跟踪,移植的皮肤仍然保持完整,表皮和真皮的交界处已经得到修正。
这种治疗方法可能会为其他中度泛发性JEB患者提供希望。然而,对于严重泛发性交界型和RDEB患者,体内粘膜也会受累,这种方法目前还无法解决呼吸道和消化道的问题。
这项研究的成功为基因疗法在皮肤疾病治疗中的应用开辟了新的道路。未来,科学家们可能会使用类似的方法来治疗其他基因缺陷引起的疾病。
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