软组织肉瘤（STS）是一种源于间叶组织和外胚层神经组织的恶性肿瘤，包括除淋巴造血组织外的非上皮组织。其主要特点为分布广泛、类型多样。根据世界卫生组织（WHO）的分类，STS具有60多种亚型，许多亚型易形成假包膜而被误认为良性。STS的血行转移多见，易转移至肺，不表现为原位肿瘤，偶有软组织良性肿瘤转为恶性肿瘤，恶性外周神经鞘瘤除外。由于其发病罕见、肿瘤异质性强、随机对照的临床研究少，STS的治疗一直是一个挑战。

传统治疗方法包括手术、放疗和化疗，治疗的目标为控制原发灶及预防肿瘤的转移。然而，30%～50%的患者会出现局部复发和（或）远处转移，最终导致死亡。基于此，靶向治疗作为新的治疗手段，成功地应用于多种类型肿瘤的治疗中，包括STS。抗肿瘤靶向药物通过干扰肿瘤发展及其生长所必需的特定蛋白而阻滞肿瘤细胞增殖，虽然在这些蛋白中也可能存在于正常组织，但在肿瘤中却多已变异或呈过度表达状态。靶向药物既可单药使用也可与化疗联合，除针对个别病种的个别药物外，短期疗效一般不及化疗，但临床受益率高，副作用也较化疗轻，耐受性好。

目前已有多种药物应用于STS的治疗，包括伊马替尼、贝伐单抗、索拉非尼、舒尼替尼、帕唑帕尼等。这些药物针对不同的靶点蛋白，例如伊马替尼可特异性抑制Bcr-Abl、KIT、FMS(receptorforcolonystimulatingfactor1)、ARG(ABL-relatedgene)、血小板源性生长因子受体α(PDGFRα)和PDGFRβ等基因；贝伐单抗可以特异性结合VEGF，阻碍其与内皮细胞表面的受体结合，抑制其生物学活性，减少新生血管形成；索拉非尼具有抑制肿瘤细胞复制及肿瘤血管生成的作用；舒尼替尼显示出了治疗多种软组织肿瘤的潜能；帕唑帕尼是特异性靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂。这些药物的临床试验结果表明，它们对STS的治疗具有不同程度的效果。

然而，STS亚型众多、分类复杂，探索各种STS发生发展中起关键作用的基因、寻求或采用新的靶向药物治疗也为STS的治疗带来新的契机。随着不同STS乃至不同亚型特异性的分子标志物的发现，针对不同亚型肿瘤给予不同方案的个体化治疗，必将是未来肿瘤治疗发展的趋势。