标题:Blood:二甲双胍可治疗镰刀型细胞病!
镰状细胞病(SCD)是一种遗传性血液疾病,由于血红蛋白基因异常,导致红细胞形态变形,引发疼痛、器官损伤等严重后果。目前,羟基脲是唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的SCD治疗药物,但效果有限。
近日,一项发表于《Blood》杂志的研究表明,二甲双胍或许可以成为治疗SCD的新选择。该研究揭示了FOXO3基因在γ-球蛋白合成中的调控作用,以及二甲双胍对γ-球蛋白合成的促进作用。
研究发现,FOXO3基因可以调控γ-球蛋白的合成,进而影响胎儿血红蛋白(HbF)的合成。而HbF的合成可以通过减少镰状血红蛋白(HbS)的浓度,抑制其聚合,从而改善SCD的病理生理。
在实验中,研究人员使用二甲双胍处理人类原代红系祖细胞,发现其可以部分增加胎儿血红蛋白的合成,并依赖于FOXO3的表达。此外,将二甲双胍与羟基脲联合使用,可以进一步增加HbF的合成,逆转羟基脲处理所引起的红系成熟阻滞。
这一研究结果为SCD的治疗提供了新的思路,二甲双胍有望成为治疗SCD的新药物。
此外,该研究还提示我们,通过深入研究基因调控机制,可以开发出更多针对SCD的治疗方法。
对于SCD患者来说,了解疾病知识、积极配合治疗、保持良好的生活习惯至关重要。
首先,患者需要了解SCD的症状、并发症等疾病知识,以便及时发现病情变化。
其次,患者需要积极配合医生的治疗方案,包括药物治疗、手术治疗等。
此外,患者还应注意日常保养,如保持良好的饮食、运动、睡眠等,以增强体质,提高生活质量。
最后,患者应定期到相关科室就诊,如血液科、疼痛科等,以便及时了解病情变化,调整治疗方案。
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