朗格汉斯细胞组织细胞增生症：治疗策略、风险分层和后续管理

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见的组织细胞疾病，主要特征为单个或多个溶骨性病变，伴随或不伴随其他器官系统受累。该疾病的治疗方法和管理策略因患者的年龄、病变部位和疾病的严重程度而异。下面将详细介绍LCH的治疗前评估、初始治疗、继续治疗、特殊人群的考虑、治疗后的监测和复发性或难治性疾病的处理。

在开始治疗前，进行全面的病史和体格检查，包括对中枢神经系统（CNS）和危险器官（如骨髓、肝或脾）的评估。实验室检查和放射影像学评估也很重要，以确定病变的范围和类型。对于所有患者，活检是确定LCH病理诊断的关键步骤。BRAF V600E突变检测可以提供有用的预后信息。

根据疾病的范围和是否有危险器官受累，LCH患者可以分为三类：单系统LCH、低危多系统LCH和危险器官受累的多系统LCH。单系统LCH患者通常没有全身性症状，病变局限于一个器官或系统。低危多系统LCH患者有两个或以上器官系统受累，但没有危险器官受累。危险器官受累的多系统LCH患者需要更强化的治疗，因为他们的预后较差。

对于多系统LCH患者，初始治疗通常包括长春碱和泼尼松龙的联合化疗，持续6周。这种方法是根据前瞻性试验的结果，旨在使体征和症状完全消退。继续治疗是必不可少的，目的是降低复发的风险。对于没有危险器官受累的患者，继续治疗12个月；对于有危险器官受累的患者，继续治疗也为12个月，但需要加用巯嘌呤。

特殊人群，如CNS受累的患者、有塌陷风险的骨病变患者和成人患者，需要个体化的治疗方法。CNS受累的患者可能需要可穿过血脑屏障的化疗、切除、放疗或这些疗法的联合应用。有塌陷风险的骨病变患者可能需要放疗或骨科干预措施。成人患者的治疗方法可能与儿童患者不同，需要根据具体情况进行调整。

完成治疗后，定期随访患者以监测复发和晚期影响的出现。复发性或难治性LCH的治疗方法包括克拉屈滨、氯法拉滨、双膦酸盐和造血干细胞移植等。然而，这些方法的有效性和安全性仍需要更多的研究来证实。