2018版新型抗肿瘤药物临床应用：原则与实践

为规范新型抗肿瘤药物的临床应用，提高肿瘤的合理用药水平，保障医疗质量和安全，维护肿瘤患者的健康权益，制定了本指南。新型抗肿瘤药物包括小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物。合理使用这些药物是提高疗效、降低不良反应发生率和合理利用卫生资源的关键。临床应用需考虑药物可及性和患者治疗价值两大要素。

一、确诊后使用：只有经病理或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。单纯依据临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征。对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如胰腺癌，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。

二、基因检测后使用：现代抗肿瘤药物的显著特征是出现一批针对分子异常特征的药物——即靶向药物。最具代表性的药物是针对表皮生长因子信号通路异常的酪氨酸激酶抑制剂。根据是否需要检测生物标志物，常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物可以分为两大类。具体的检测生物标记物详见各章节。对于有明确靶点的药物，须遵循基因检测后方可使用的原则。检测所用的仪器设备、诊断试剂和检测方法应当经过国家药品监督管理部门批准，特别是经过伴随诊断验证的方法。不得在未做相关检查的情况下盲目用药。

三、严格遵循适应证用药：抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。相关药品的生产厂商，在拥有新的高级别循证医学证据的情况下，应当主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新相应药品说明书，保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药。特别是有条件快速批准上市的药品，更应当保证药品说明书的时效性。

四、体现患者治疗价值：现代临床肿瘤学高度重视恶性肿瘤患者的治疗价值。其核心思想是，在相同治疗成本前提下，使患者获得更长的生存时间和更好的生活质量。在抗肿瘤药物临床应用中，应当充分考虑抗肿瘤药物的效价比，优先选择有药物经济学评价和效价比高的药品。根据适应证、可及性和肿瘤治疗价值，将抗肿瘤药物分成两级：普通使用级和限制使用级。

五、特殊情况下的药物合理使用：随着癌症治疗临床实践的快速发展，目前上市的抗肿瘤药物尚不能完全满足肿瘤患者的用药需求，药品说明书也往往滞后于临床实践，一些具有高级别循证医学证据的用法未能及时在药品说明书中明确规定。在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理。特殊情况下抗肿瘤药物的使用应当仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并且应当做好用药监测和跟踪观察。

六、重视药物相关性不良反应：抗肿瘤药物的相关性毒副作用发生率较高，也容易产生罕见的毒副作用，因此抗肿瘤药物不良反应报告尤为重要。医疗机构应当建立药品不良反应、药品损害事件监测报告制度，并按照国家有关规定向相关部门报告。医疗机构应当将抗肿瘤药物不良反应报告纳入医疗质量考核体系，定期分析和报告抗肿瘤药物不良反应的动态和趋势。临床医师应当密切随访患者的用药相关毒性，并及时上报不良反应。

七、管理和监测：抗肿瘤药物临床应用管理的宗旨，是通过科学化、规范化、常态化的管理，促进抗肿瘤药物合理使用，达到安全、有效、经济治疗肿瘤疾病的目的。各级医疗机构应当建立抗肿瘤药物临床应用管理体系，制定符合本机构实际情况的管理制度，明确医疗机构负责人和各职能部门、临床科室负责人在抗肿瘤药物临床应用管理中的责任，并将其纳入医院评审评价、科室管理和医疗质量评估的考核指标，确保抗肿瘤药物临床应用管理得到有效实施。同时，应当实行分级管理，建立抗肿瘤药物临床应用监测系统，定期对抗肿瘤药物临床应用基本情况进行监测，包括使用率、不良反应报告率、品种、剂型、规格、使用量、使用金额等指标。并且，应当加强各级人员的抗肿瘤药物临床应用和管理培训，评估抗肿瘤药物使用合理性，反馈与干预不合理使用情况，定期进行督导检查。