FDA批准厄达替尼治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌

2024年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了厄达替尼（Balversa、Janssen Biotech）用于具有易感FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者的治疗，适用人群为在至少既往一线全身治疗期间或之后进展的患者。需要注意的是，不推荐将厄达替尼用于治疗符合条件且既往未接受过PD1或PD-L1抑制剂治疗的患者。

这项批准是基于BLC3001研究队列1的结果，该研究是一项随机、开放标签试验，共纳入266名携带选定的FGFR3改变的mUC患者。这些患者既往接受过1-2次全身治疗，包括PD1或PD-L1抑制剂。研究结果显示，与化疗相比，厄达替尼在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面均有统计学意义的改善。

厄达替尼的推荐剂量为8mg，口服，每日一次。在14至21天时，根据耐受性（包括高磷血症）可以增加剂量至9mg，每日一次。治疗应持续到疾病进展或出现不可接受的毒性。

最常见的不良反应包括磷酸盐升高、指甲异常、腹泻、口腔炎等。需要密切监测患者的不良反应情况，并及时采取相应的措施。