美专家研究发现脐带血可用于治疗罕见遗传病

赫勒综合症是一种罕见的遗传疾病，其发病率在新生儿中约为十万分之一。这种疾病的主要病因是患者体内缺乏“阿尔法－Ｌ－艾杜糖醛酸酶”，导致粘多糖在体内积聚过多，进而造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等部位逐渐受损，最终导致患者早早死亡。

虽然骨髓移植一直被认为是治疗赫勒综合症的最佳手段，但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员发现，在实际治疗过程中，一半以上的患者难以找到完全匹配的骨髓，且骨髓移植并非总能在患者体内顺利生长。

库尔茨伯格等人进一步研究发现，新生儿脐带血中包含的干细胞不仅可以为赫勒综合症患者提供体内所缺乏的酶，而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟，因此，捐献的干细胞不需要与患者完全匹配也能用于治疗。此外，脐带血干细胞更容易转化成其他细胞类型，修复患者已受损器官的成功几率相对更大。

库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间，利用脐带血对20名赫勒综合症患者进行了治疗，结果其中有17人存活了下来，存活时间最长的已有7年，存活率达到85%。与之相比，接受骨髓移植的患者存活率一般在63%到72%之间。研究还显示，在修复患者器官损伤方面，脐带血的效果似乎也优于骨髓移植疗法。

这项研究为赫勒综合症患者带来了新的希望，也为脐带血的临床应用提供了新的思路。

除了赫勒综合症，脐带血在治疗其他遗传性疾病、血液疾病等方面也显示出巨大的潜力。随着科学技术的不断发展，脐带血的应用前景将更加广阔。

总之，这项研究为我们带来了新的启示，让我们看到了脐带血在治疗罕见遗传病方面的巨大潜力。相信在不久的将来，脐带血将为更多患者带来希望。