他们是“罕见”的英雄，他们值得骄傲

 

“Rare is many, Rare is strong, Rare is Proud”

罕见，不代表孤单；罕见，并非弱小

他们是“罕见”的英雄，他们值得骄傲

今天是第14个国际罕见病日，祝福每一位坚强的、美丽的、勇敢的罕见病患者

We are proud of you！

 

 

送你一朵小红花，

开在你心底最深的泥沙，

奖励你能感受，每个命运的绽放。

 

特立氟胺TOWER研究的中国人群亚组显示，特立氟胺14mg可降低ARR达到71.2%[1]，在中国的RWE数据中，回顾性研究2018-2020年武汉地区使用特立氟胺的病人，且病程大于6个月，其ARR下降幅度达75%以上[2]。

 

希望是最美丽的小红花，一朵送给你（MS患者），一朵送给他（神经免疫领域医生）。

 

不要放弃爱与希望，

蓝天白云，定会如期而至，

世界罕见病日，送你一朵小红花。

 

 

MS患者服用特立氟胺后满意度如何？

 

Teri-PRO研究告诉你。 Teri-PRO研究[3]是一项前瞻性、全球多中心真实世界研究，采用药物治疗满意度调查问卷评估口服特立氟胺48周的RMS患者的治疗满意度。研究显示，从其他DMT药物（β-干扰素、富马酸二甲酯、芬戈莫德、醋酸格拉替雷）转为特立氟胺治疗，可以改善各个年龄层RMS患者的治疗满意度，这种改善最早在第4周出现，并至少持续至治疗的48周。

 

此外，一项真实世界的队列研究[4]发现特立氟胺可抑制EBV病毒（疱疹病毒的一种），这将进一步助力特立氟胺在MS患者中的安全使用，并且有助于揭示EBV在MS患者中可能的致病机制。

 

 

85%的MS患者以临床孤立综合征（CIS）起病[5-6]，MS是CIS患者最常见的发展结局，所以在CIS时期就给予DMT治疗将有效降低疾病进展，使得MS患者拥有更早治疗的机会。

 

2020年8月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准特立氟胺用于CIS的治疗。特立氟胺的适应症已拓展为复发型多发性硬化，包括CIS）、复发缓解型MS（RRMS）、有复发的继发进展型MS（SPMS）[7]。

 

特立氟胺将惠及更多的MS患者，MS治疗，且看集美风采。

 

 

中国MS患者首部调研-2019版《中国多发性硬化患者生存质量报告》发布，有助于了解多发性硬化患者的生存现状，为推进标准治疗，提高患者生存质量，完善保障政策提供了很好的依据[8]。

 

2021年2月28日，第14个国际罕见病日来临之际，中国医疗保健国际交流促进会、中国罕见病联盟携手赛诺菲重磅推出《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021版中国多发性硬化患者生存质量报告》，继续推动我国MS诊疗模式发展，造福MS患者。

 

行业高光，MS之光

 

 

误诊、漏诊是MS极为常见的诊疗“缺陷”，调查显示，在我国，48.3%MS的患者不能立即确诊、37.8%延迟确诊的MS患者被误诊、78%延迟确诊的MS患者确诊时间≥1年[9]。

 

赛诺菲携手医联，广州中山大学附属第三医院、北京大学医药管理国际研究中心、北京健康促进会，共同创建了临床领域首例个MS早筛的AI模型，通过自动化高通量地识别高风险患者，使他们及时完成转诊，从而缩短MS临床诊断时间并改善漏诊状况[10]。

 

MS患者需要AI，更需要爱

 

 

2019年5月30日，北京健易保科技有限公司联手中华联合人寿保险股份有限公司、跨国制药企业赛诺菲共同推出了国内首个多发性硬化患者专属疾病保障项目——“捷力保”多发性硬化患者保障计划（以下简称“捷力保”）。

 

捷力保项目理赔的范围是“患者在遵医嘱持续使用3个月特立氟胺（奥巴捷®️）治疗的情况下，并在等待期90天后发生急性复发住院，可申请保障金”。

 

截至目前显示持续用药超过一年的MS入组患者仅有不到5%的患者申请理赔，这意味着使用特立氟胺的患者坚持标准用药，年复发率将大幅下降。

 

 

特立氟胺为获得权威认证的DMT一线治疗药物，上市三年来惠及诸多MS患者，极力推动中国神经系统罕见病治疗领域发展。

 

更为可喜的是，赛诺菲以约37亿美元收购美国生物制药公司Principia Biopharma以加强赛诺菲在自体免疫和过敏性疾病等领域的研究能力。

 

通过该项收购，赛诺菲将获得Principia Biopharma所开发的，治疗多发性硬化和其他中枢神经系统疾病的BTK抑制剂SAR442168等药物所有权。2020年2月进行的II期临床研究中，已证明该药物对多发性硬化症患者有显著疗效[11]。如今正在加速开展四项针对复发型和进展型MS的III期临床研究[12]，纳入人群中中国患者比例较高，这波后浪，惊喜无限。

 

前浪晓勇，后浪可期，聚焦神经系统罕见病，我们是认真的。

 

 

生活中，你也许遇到过这样的人，他们不能吃正常人的食物，因为他们患有苯丙酮尿症，饮食中苯丙氨酸的堆积可能导致中毒；也许你会认识这样一个人，他们身体僵直、甚至瘫痪无法行走，因为他们患有多发性硬化（MS）；可能你还在书上看到过这样的人，他们拥有白头发、白眉毛、白皮肤，因为他们患有白化病。

 

他们是罕见病患者。全球已知的罕见病大约有8000余种，其中约60%-80%的罕见病累及神经系统[13]， MS就是一种神经系统罕见病。在我国，目前有8万多MS患者，其临床症状主要表现在：疲乏无力、僵直、肢体瘫痪等。

 

罕见的人生，不必光芒万丈，但可以温暖有光。

 

今天是世界罕见病日，让我们一起对罕见病患者说一声，加油，奥力给！

 

参考文献：

1. Wei Qiu,et al.Chinese Medical Journal.2018;23(131):2776-2784
2. PU-2315 从统计学看多发性硬化患者的临床特征及特立氟胺的疗效分析
3. Treatment Satisfaction Across Age Groups in Patients Who Switched to Teriflunomide: Analysis of the Real-world Teri-PRO Study. 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS meeting, MSVirtual2020, September 11–13, 2020.
4. Effect of Teriflunomide on Epstein-Barr Virus Shedding in Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis Patients: Outcomes From a Real-world Cohort Study. 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS meeting, MSVirtual2020, September 11–13, 2020.
5. David H Miller, et al. Lancet Neurology, 2012, 11(2):157-169.
6. Wallace J Brownlee, et al. J Clin Neurosci. 2014 Dec;21(12):2065-71.
7. 特立氟胺中国说明书. 2020版
8. 《多发性硬化患者生存报告（2018）》
9. 2018年中国多发性硬化患者调查报告
10. https://www.medlinker.com/news/155
11. https://www.sohu.com/a/413553653_791909
12. https://www.globenewswire.com/news-release/2020/02/06/1980729/0/en/Sanofi-Sanofi-brain-penetrant-BTK-inhibitor-meets-primary-endpoint-of-Phase-2-trial-in-relapsing-multiple-sclerosis.html
13. https://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/dengyanchun_4156318671.htm

 

审批码：MAT- CN-2102211

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