克罗恩病的不同治疗目标（五）

6．患者报告结局

 

(patient-reported outcomes, PRO)：

 

 

 

PRO是指患者直接对自我身体健康状况和治疗情况的评价。与CDAI和HBI不同，目前PRO并没有作为治疗目标在临床上广泛使用，其原因主要在于个人评判的差异性和临床医师对患者的随访不够，导致PRO的可信度欠佳。尽管如此，由于慢性病的防治很大程度上取决于患者自身，且IBD患者的身心健康问题近年来受到广泛重视，PRO作为一种体现患者自身对疾病的认识，有望在未来成为治疗目标。

 

 

 

生产力常用工作效率和活动受损量表（work productivity and activity impairment questionnaire, WPAI）来进行评估。WPAI被证明与疾病活动程度具有良好的相关性。虽然残疾在CD中较为常见，但直到2012年才由Peyrin-Biroulet等提出应当使用专门的量表去评估，目前WPAI仅在部分欧洲国家使用。

 

 

 

在过去20年间，已有多个量表被用于评估PRO，但都缺乏统一性。一旦有关于评定PRO的共识形成，PRO则有望成为患者治疗的主要目标或次要目标。

 

 

 

达标治疗的临床实践

 

 

 

Bougen等对67例CD患者以内镜下缓解为治疗目标进行了为期62周的随访观察。患者在治疗期间接受了2～4次的内镜评估，并在2011至2012年接受了随访，以黏膜愈合和内镜改善作为观察终点。62周的随访数据显示，50%的患者有黏膜愈合，61.1%的患者有内镜下改善。在24和52周时，黏膜愈合率分别为12.7%和45%。与黏膜愈合相关的因素包括2次内镜检查时间间隔200分，以及前1周使用泼尼松。研究的主要终点是治疗48周后黏膜愈合和无深层溃疡。最终结果显示，严格控制组患者48周主要终点达标率高于一般临床控制组（46% vs. 30%, P＝0.01）; 86%的严格控制组患者和82%的一般控制组患者出现临床相关不良事件，无死亡病例；严格控制组最常见的不良事件为恶心、鼻咽炎和头痛，一般控制组患者常见的不良事件为疾病加重、关节痛和鼻咽炎。CALM研究证实了制定合适的治疗目标、及时调整治疗方案可使CD患者获得更好的临床和内镜结果。未来的研究应评估该策略对肠道损伤、手术、住院和致残等长期结果的影响。

 

 

 

结论

 

 

 

鉴于上文提到的不同目标，国际炎症性肠病研究组织制定了STRIDE计划。基于证据和专家共识过程，基本确定了用于治疗和评估的IBD的潜在治疗目标，以制定临床管理策略。CD的治疗目标为临床缓解、PRO缓解和内镜缓解，后者定义为结肠镜检查可见溃疡的消退，无法用结肠镜检查的患者横断面影像学检查提示病情缓解。生物标志物缓解(在正常参考值范围内的CRP和FC)和组织学缓解是辅助靶标。随着人们对疾病的了解，治疗目标会调整，需要进一步研究评估基于已实现或未实现治疗目标的疾病临床过程和最终预后，同时兼顾治疗相关的成本和不良反应。