2019年2月28日，我国正式批准渤健公司生产的诺西那生钠注射液（商品名：SPINRAZA）用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）。5q型SMA是最常见的SMA类型，约占所有SMA患者的95%。诺西那生钠注射液成为我国首个获批的SMA治疗药物，为患有这种罕见病的患者带来了新的希望。

诺西那生钠注射液获批是基于一项名为NURTURE的临床研究结果。该研究纳入了超过300名SMA患者，其中包含婴儿期发病和迟发型SMA患者。研究结果显示，诺西那生钠注射液在治疗SMA症状前婴儿时具有显著疗效，可以持续改善患者的运动功能，使其与正常婴儿的发育水平相一致。

SMA是一种进行性的神经肌肉疾病，主要表现为肌肉无力和萎缩。这种疾病通常在婴儿期发病，严重者会导致呼吸衰竭和死亡。诺西那生钠注射液的上市，为SMA患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的预后。

诺西那生钠注射液的成功上市，离不开我国政府对罕见病领域的重视。2018年，SMA被列入我国第一批罕见病目录。同年，国家药品监督管理局宣布对创新药物实施优先审评审批程序。这些举措为罕见病治疗药物的上市提供了有力支持。

作为我国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠注射液的上市，标志着我国罕见病治疗领域迈出了重要一步。未来，我们期待更多罕见病治疗药物的研发和上市，为罕见病患者带来更多希望。