近年来,随着医疗技术的不断发展,罕见病的种类和患者数量不断增加。罕见病,顾名思义,是指发病率较低、病因复杂的疾病,如血友病、苯丙酮症、结节性硬化症等。这些疾病的治疗往往面临诸多挑战,而“孤儿药”的研发和推广更是重中之重。
全国政协委员、科伦药业董事长刘革新在2015医药界两会代表座谈会上指出,我国罕见病患者治疗药物基本依赖进口,缺乏保障政策,这直接导致罕见病患者难以获得有效救治。他建议,应加快罕见病立法,推动孤儿药研发,为罕见病患者带来希望。
刘革新指出,目前全球罕见病种类已达6000-8000种,而我国上市的孤儿药仅有130多种,远远不能满足罕见病患者的治疗需求。此外,罕见病药物价格昂贵,家庭难以承担,医保报销比例也较低,使得罕见病患者面临巨大的经济压力。
针对我国罕见病治疗的现状,刘革新提出以下几点建议:
1. 明确罕见病的定义,建立孤儿药认定制度,为孤儿药研发提供政策支持。
2. 多方联动,制定科研激励政策和产业政策,引导孤儿药研发。
3. 简化孤儿药审评审批程序,加快孤儿药上市进度。
4. 市场独占与税费减免,为孤儿药研发提供经济支持。
5. 建立完善罕见病制度,将孤儿药纳入医保目录,减轻患者负担。

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