刘革新委员：加快罕见病立法 推动孤儿药研发

近年来，随着医疗技术的不断发展，罕见病的种类和患者数量不断增加。罕见病，顾名思义，是指发病率较低、病因复杂的疾病，如血友病、苯丙酮症、结节性硬化症等。这些疾病的治疗往往面临诸多挑战，而“孤儿药”的研发和推广更是重中之重。

全国政协委员、科伦药业董事长刘革新在2015医药界两会代表座谈会上指出，我国罕见病患者治疗药物基本依赖进口，缺乏保障政策，这直接导致罕见病患者难以获得有效救治。他建议，应加快罕见病立法，推动孤儿药研发，为罕见病患者带来希望。

刘革新指出，目前全球罕见病种类已达6000-8000种，而我国上市的孤儿药仅有130多种，远远不能满足罕见病患者的治疗需求。此外，罕见病药物价格昂贵，家庭难以承担，医保报销比例也较低，使得罕见病患者面临巨大的经济压力。

针对我国罕见病治疗的现状，刘革新提出以下几点建议：

1. 明确罕见病的定义，建立孤儿药认定制度，为孤儿药研发提供政策支持。

2. 多方联动，制定科研激励政策和产业政策，引导孤儿药研发。

3. 简化孤儿药审评审批程序，加快孤儿药上市进度。

4. 市场独占与税费减免，为孤儿药研发提供经济支持。

5. 建立完善罕见病制度，将孤儿药纳入医保目录，减轻患者负担。