罕见病,这一被称为‘孤儿病’的群体,因为发病率低、患病人数少,一直备受关注。据统计,全球已知的罕见病种类超过7000种,但仅有约6%的罕见病有药可治。近年来,随着国家对罕见病群体的重视程度不断提高,一系列政策举措纷纷出台,旨在为罕见病患者带来福音。
在第二届中国国际进口博览会上,罕见病治疗领域的先行者和领导者赛诺菲带来了三款创新药物,分别为法布雷病治疗药物Fabrazyme、B型血友病治疗药物Alprolix和黏多糖贮积症Ⅰ型治疗药物Aldurazyme。这些药物的引入,为我国罕见病患者带来了新的治疗选择。
法布雷病是一种溶酶体贮积病,患者常常出现剧烈的疼痛,严重影响生活质量。Fabrazyme作为首个治疗法布雷病的药物,已在美国等国家和地区获得批准,为患者带来了希望。B型血友病是一种遗传性出血性疾病,Alprolix作为长效重组凝血因子疗法,能够有效预防或减少患者出血,为血友病患者带来了新的治疗手段。黏多糖贮积症Ⅰ型是一种遗传性代谢障碍疾病,Aldurazyme作为首个治疗药物,能够改善患者的症状,提高生活质量。
然而,目前我国罕见病药物的研发和引进仍面临诸多挑战。一方面,罕见病药物的研发成本高、周期长,导致药物价格昂贵;另一方面,我国罕见病患者数量众多,但药物可及性较低。因此,专家呼吁,应加快引入海外罕见病新药,满足患者的用药需求。
为保障罕见病患者的用药权益,我国政府已出台一系列政策措施。例如,对罕见病药品实施特殊审批、优先审评、加快上市等政策,并设立罕见病保障专项基金,为患者提供经济援助。未来,随着政策的不断完善,我国罕见病患者将获得更好的治疗和保障。
此外,社会各界也积极参与罕见病防治工作。例如,上海市罕见病防治基金会、浙江省医学会罕见病分会等机构,致力于罕见病科普、患者关爱和药物研发等工作,为罕见病患者带来希望。
赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾表示,赛诺菲将继续深耕罕见病领域,以创新引领罕见病研发与诊疗,为我国罕见病患者提供更多优质的药物和解决方案。