近年来,我国在细胞免疫治疗领域取得了令人瞩目的成果,其中异体CAR-T治疗白血病的研究尤为引人注目。2019年8月24日,由贝赛尔特(北京)生物技术有限公司举办的“爱在蓝天下.白血病患儿佳佳治愈 3 周年”庆贺活动在中关村生命科学园隆重举行,标志着我国在异体CAR-T治疗领域已走在国际前列。
活动上,健康活泼的佳佳(化名)与在场人员热情互动,让人感受到生命的活力。佳佳是第一位接受HLA-半相合异体CAR-T治疗的急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童,至今已治愈3年,成为我国第一例异体CAR-T治疗白血病无癌生存最久的案例。
三年前,佳佳被确诊为急性淋巴细胞性白血病(ALL),经历了化疗、骨髓移植等治疗后再次复发。在绝望之际,得知许中伟教授团队正在进行CAR-T临床试验研究,佳佳立即来京求治。许教授与黄晓军教授团队经过多次探讨,决定采用HLA-半相合异体CAR-T治疗方案。2016年8月,佳佳接受了一次性细胞免疫治疗,4周后白血病细胞消失,骨髓达到完全缓解状态。
3年来,佳佳定期复查,期间未进行其他抗白血病治疗,检查结果显示白血病细胞持续消失,达到临床治愈。此次庆贺活动,佳佳的经治医生程翼飞主任表示:“这标志着佳佳的白血病获得临床治愈。”
HLA-半相合异体CAR-T细胞治疗技术,是从健康供者体内采集血液分离出免疫T细胞,利用基因工程技术进行改造,使T细胞成为能识别并杀灭肿瘤的CAR-T细胞,通过扩增培养输回到患者体内,达到治疗的效果。许中伟教授表示,非基因编辑的方法更为安全,将成为异体CAR-T细胞制备的重要手段。
许中伟教授是国际上早期从事CAR-T研发的科学家之一,也是华人科学家中从事CAR-T研究的开拓者。2005年,许教授受Carl June教授邀请,担任UPenn CAR-T研发项目负责人,为美国白血病患儿Emily Whitehead的成功治疗,及FDA第一个批准的CAR-T药物成功研发上市做出了特殊贡献。
目前,许教授带领的团队已成功治疗多例复发性难治性急性淋巴细胞白血病患者,完全缓解率已达90%以上,其中包括罕见的白血病心肌转移患者,临床效果显著。
随着异体CAR-T“北京方案”在临床上获得认可,我国在异体CAR-T治疗领域已走到了国际前列,这标志着细胞免疫治疗的“中国化”之路已经开启。未来,我们将努力将异体CAR-T“北京方案”推广到全世界,造福更多患者。

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