Vertex囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝

囊性纤维化（CF）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肺部和消化系统。英国约有2750名囊性纤维化患者携带F508del突变，这是导致CF最常见的原因。Vertex公司开发的Orkambi药物针对这一突变，能有效改善患者症状，但英国NICE却以价格过高为由拒绝将其纳入医保。

Orkambi是由两种药物组合而成的，分别是Kalydeco和lumacaftor。这两种药物可以增强CFTR蛋白的功能，从而改善患者的症状。多项临床试验证明，Orkambi能够显著提高患者的肺功能和生活质量。

然而，Orkambi的价格非常高，一年的治疗费用高达10.4万英镑。这使得英国NICE认为，将Orkambi纳入医保将给国家财政带来巨大的负担。NICE认为，尽管Orkambi能够改善患者的症状，但其成本效益比并不高。

囊性纤维化患者的治疗不仅需要药物，还需要进行康复训练和日常保养。患者需要定期进行肺功能检查，保持良好的饮食习惯，避免感染等。这些措施可以帮助患者更好地控制病情，提高生活质量。

目前，我国对囊性纤维化的治疗也在不断进步。越来越多的药物和治疗手段被用于治疗囊性纤维化患者。然而，高昂的治疗费用仍然是患者面临的一大难题。希望未来能有更多政策支持，让更多囊性纤维化患者受益。