治疗周期性瘫痪新药获得FDA批准

近年来，一种名为周期性麻痹的罕见神经肌肉疾病引起了广泛关注。这种疾病在美国大约有5000名患者。虽然该病并不会致命，也不会明显缩短寿命，但周期性的运动机能丧失给患者的生活带来了极大的困扰。

美国食品和药物管理局（FDA）近期批准了一种名为Keveyis的新药上市，用于治疗周期性麻痹。该药由Taro Pharmaceuticals公司研发，主要成分是二氯苯二磺胺。Keveyis的批准上市为患者带来了新的治疗选择，也为周期性麻痹的治疗带来了新的希望。

周期性麻痹是一种遗传性疾病，主要与离子通道异常有关。当离子通道不能正常工作时，可能导致肌肉无法正常收缩，从而引发周期性麻痹。钠、钙、钾和氯化物的调节对肌肉的控制至关重要。异常的离子浓度可能诱发疾病。

早在45年前，罗切斯特大学医学中心的神经学系教授Robert “Berch” Griggs就发现乙酰唑胺对周期性麻痹有一定的治疗效果。2003年，美国国立卫生研究院组织科学家们开展了全国性研究网络，专注于罕见的神经性疾病，如周期性麻痹等。2000年，Griggs教授和他的同事发现二氯苯二磺胺可以有效减少周期性麻痹的发作并保持患者的肌肉结实。

2004年，一项更大规模的研究证实了二氯苯二磺胺对周期性麻痹的治疗效果。这项研究涉及65例患者，结果显示该药物可以有效减少周期性麻痹的发作频率和程度。

值得一提的是，二氯苯二磺胺原本用于治疗青光眼，但由于其效果显著，Taro Pharmaceuticals公司购买了默克公司的药品许可证，使其可用于周期性麻痹的治疗。Keveyis的批准上市不仅为患者带来了新的治疗选择，也提高了人们对周期性麻痹的认识和理解。