面子工程确有必要？美国加速药物审批引质疑

尽管现代医学取得了长足的进步，但许多疾病如癌症等仍缺乏有效的治愈方法。为了缓解患者的痛苦和加速新药的研发进程，美国食品药品监督管理局（FDA）推出了一系列加速审批政策，如快速通道、优先评审、加速审批以及“突破性药物”等。这些政策曾创造了从申报到批准上市仅需4天的奇迹。

然而，今年夏天，美国政府又提交了“21世纪治愈法案”（21st Century Cures Act），旨在进一步推动药物审批加速。然而，在这一片繁荣的背后，一些最新研究认为加速审批可能使一些无效甚至有害的药物进入市场。

以神经退行性疾病为例，研究表明基于生物标记物的药物疗效并不可靠。许多在临床早期研究中表现出良好疗效的药物，最终仍被证明无效。而基于生物标记物的加速审批恰恰是此前白宫提出的药物审批加速法案的重要内容。

类似的担忧还存在于其他疾病的加速审批中。例如，肿瘤药物的加速审批使得管理人员可以根据肿瘤停止生长的证据来完成审批；骨质疏松药物可以根据患者骨密度是否上升来进行审批。然而，这些指标并不意味着患者的病情得到根本好转，专注于这些替代指标的审批可能最终并无益于药物的创新开发。

最近发表在Nature Reviews Drug Discovery的一项研究称，中枢神经系统药物的早期研究并不可靠。研究人员统计了1990年-2012年间药物的研发情况，结果发现在临床后期研究中，多发性硬化症、抑郁症等神经系统药物的成功率远低于其他类型的药物。因此，研究人员担心基于早期临床研究的快速审批最终可能会导致“劳民伤财”的结果。

无独有偶，另一项发表在British Medical Journal的研究对比了三种阿尔兹海默症药物疗法。这三种药物都在临床早期研究中表现出了很好的疗效。然而，在随后的临床晚期研究中，其中一种药物semagacestat被认为有导致患者患上皮肤癌的风险，另外两种药物则被认为在大规模的临床研究中并没有显着疗效，这无疑为FDA的快速审批政策敲响了警钟。

不过，FDA也曾表示，无论上述法案是否通过，FDA最重要的职责——审批安全有效药物上市的任务绝对不会动摇。

一般而言，一种药物要走上临床必须经过三期临床研究。临床一期研究主要考察药物的安全性和剂量；临床二期研究则考察药物的药效和可能存在的副作用；至于耗时最长、规模最大以及最为昂贵的临床三期研究则考察药物的安全性和药效。

药品监管部门不仅要做“患者安全的守门人”，更要做“生物医药产业发展的促进者”。在生物谷小编看来，加速审批大大提高了医药开发者的积极性。有利于更多优秀药物迅速进入临床，帮助有需要的患者。但是政策绝不能作为临床研发的指导，只有依据合理、科学的审批思路才能够最大限度利用飞速发展的医药技术。