新型药物组合为肺部囊性纤维化患者带来福利

肺部囊性纤维化（Cystic Fibrosis，简称CF）是一种常见的遗传性疾病，患者体内CFTR基因突变导致粘液分泌过多，引发慢性肺部感染和胰腺功能障碍。近年来，科学家们不断探索新的治疗方法，以期改善患者的生活质量。

近期，一项发表在国际知名医学期刊《新英格兰医学杂志》上的研究显示，一种新型药物组合——lumacaftor和ivacaftor，有望为肺部囊性纤维化患者带来福音。这项研究招募了1108名12岁及以上的患者，经过长达6个月的治疗，结果显示，与安慰剂组相比，该药物组合显著改善了患者的呼吸功能和肺部感染状况。

研究者Susanna McColley教授表示，这种新型药物组合疗法在美国有望使1.5万名患者受益。全球范围内，约有7.5万名患者患有囊性纤维化。囊性纤维化患者中，约有一半携带有F508del基因突变，这是最常见的突变类型。

ivacaftor是一种2012年美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药，可以改善携带罕见遗传突变的囊性纤维化患者的健康状况。而lumacaftor则是由Vertex制药公司开发的新型药物。两种药物联合使用，其疗效远大于单一药物。

研究者指出，目前他们正在调整每个患者的剂量，并寻找药物联合使用可能带来的副作用。未来，他们将继续研究两种药物的联合作用机制，以期开发出更有效的个体化靶向疗法。