学界呼吁罕见病用药入医保 捍卫病人生命权

　　罕见病，如同隐匿在黑暗中的幽灵，困扰着无数家庭。19岁的邓怡芳，就曾是罕见病患者中的一员。患有戈谢病的她，每月医药费用高达20万，让全家人陷入绝望。

　　2013年2月28日，第六个国际罕见病日，瓷娃娃罕见病关爱中心和北京医学会遗传学分会等机构联合举办“2013第二届中国罕见疾病高峰论坛”，呼吁中国尽快出台相关政策，支持罕见病药物研发、审批，并将罕见病用药纳入医保，以保障罕见病人的生命健康权。

　　什么是罕见病？世界卫生组织将其定义为患病人数占总人口的0.065%～0.1%之间的疾病。目前，全球已确认近7000种罕见病，其中80%为遗传性疾病。我国罕见病患者估计超过一千万。

　　罕见病，犹如“孤儿病”，患者往往面临着确诊难、治疗难、费用高的困境。据统计，目前已知的罕见病中，仅有不到5%的病种有治疗方案。戈谢病便是其中之一，这种由基因突变引起的遗传病，治疗药物价格昂贵，让患者家庭不堪重负。

　　罕见病药物研发难度大、成本高，进入我国市场面临重重难题。一方面，临床试验要求严格，另一方面，审批流程漫长。此外，罕见病药物价格昂贵，医保覆盖面有限，让患者家庭负担沉重。

　　近年来，我国在罕见病科研方面取得一定进展，但与发达国家相比，仍有较大差距。为推动罕见病事业发展，我国需要加大对罕见病科研的投入，并完善相关政策措施，为罕见病患者提供更多关爱。

　　罕见病患者，犹如黑暗中的孤独战士。让我们共同关注罕见病，为他们点亮希望之光。