FDA批准纯合子型家族性高胆固醇血症新药上市

纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高，容易导致动脉粥样硬化和心血管疾病。这种疾病给患者带来了巨大的健康风险，需要及时进行干预。

近年来，随着医疗技术的不断发展，治疗HoFH的方法也日益丰富。2013年1月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Kynamro（mipomersen sodium）的新药上市，为HoFH患者带来了新的希望。

Kynamro是一种以人类apo B-100信使核糖核酸为靶点的反义寡核苷酸，能够降低血液中的LDL-C、载脂蛋白B（Apo B）、总胆固醇（TC）和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）水平。它通过抑制apo B-100的表达，从而减少LDL及其代谢前体极低密度脂蛋白的产生，达到降低血液中胆固醇水平的目的。

Kynamro的代谢不影响常用处方药物代谢所涉及的细胞色素P450通路，因此与其他药物发生相互作用的可能性很小。此外，Kynamro治疗HoFH患者的临床试验结果显示，该药物能够有效降低LDL-C水平，并降低所有测定的致动脉粥样硬化颗粒终点。

在使用Kynamro治疗过程中，患者需要定期进行肝功能检查，以确保药物的安全性。Kynamro的用法为200 mg皮下注射，每周1次。对于HoFH患者来说，Kynamro是一种安全有效的治疗选择。

除了药物治疗，HoFH患者还需要注意日常保养，如合理膳食、适量运动、戒烟限酒等，以降低心血管疾病的风险。

总之，Kynamro的上市为HoFH患者带来了新的治疗选择，为他们带来了新的希望。对于HoFH患者来说，及时诊断、规范治疗和日常保养是关键，以降低心血管疾病的风险。