孩子能够茁壮成长是每个家长的殷切希望。如果孩子有 O 型腿的话，走起路来那是真的难看，这也是家长们不希望看到的。想要孩子能够拥有笔直的双腿，那我们得先了解一下 O 型腿是怎么回事。
O 型腿是什么原因造成的呢？
在临床上形成 O 型腿的原因一般有这两种情况：
- 后天不良习惯。长期保持不良的腿部姿势或者生活习惯，导致腿部肌肉平衡时长，有一定可能会引起关节移位，发生膝内翻。比如日本女性长期盘腿而坐，大部分女性都表现出 O 型腿，这就是与不良的生活习惯有关。
- 缺钙。如果孩子在青春期生长发育最快的时候，出现营养失衡、严重缺钙，就会导致股骨和胫骨的强度不够，在身体自身的重量的影响下发生弯曲，最终导致 O 型腿。
如果孩子的腿看起来有点弯，会不会就是 O 型腿呢？
大多数的家长对此都会产生疑问。其实很多孩子的腿在 6 岁以前都会存在一些弧度，而且看上去都有和内八字很相似，但随着孩子的成长，慢慢地恢复到正常。有些特殊的情况下，有可能在 8~9 岁之前孩子的腿也不会变直。与正常情况相比 O 型腿和内八字只是存在着些许偏差，在不影响正常生活的情况下是不需要进行特殊治疗的。如果发现孩子有“O”型腿或内八字的情况，可以积极引导孩子正确的坐姿，在一定程度上是可以改善孩子的腿型和走路姿势的，不影响美观和正常的生活。
通常情况下，在 10 岁的时候孩子的腿部轮廓才会变直，但是，如果孩子出现严重畸形或在青春期突然出现畸形，这就需要及时进行治疗。如果简单的可以通过支架、矫正鞋以及特殊锻炼来矫正孩子的畸形，要告诉父母们的是，这是没有用的，这样做还有可能给孩子带来不必要的心理压力，并阻碍孩子的生长发育。
值得注意的是，O 型腿和内八字也有可能是因为疾病而导致的。如肿瘤、胫骨内髁骨软骨病（一种膝盖和胫骨的发育性疾病）、佝偻病（由维生素缺乏导致）关节炎、膝盖处骨骺损伤、感染、都可以引起腿部弯曲，家长们要留心一下孩子的表现。
如果存在这些异常症状，则表明孩子可能是患上了某些疾病。
- 弯曲严重
- 只有一侧受损在孩子 2 岁后，弯曲恶化
- 孩子在 7 岁之后，依然存在内八字的情况，且无法改变。
- 孩子的身高平均每年增长不超过 5cm，明显比同龄人要矮一个头。
如发现孩子有“O”型腿或内八字的情况，可以积极引导孩子正确的坐姿。
什么时候是矫正 O 型腿的最佳时间？
部分家长发现自己的孩子有 O 型腿，单纯地认为这就是因为睡姿或是遗传等其他的因素引起的，并不放在心上。还有一部分家长就觉得应该要从孩子小的时候就开始矫正，如果太晚矫正就会定型了，难以改变。
到底，什么时候才是 O 型腿矫正最佳时间呢？
准确来说，婴幼儿的时期才是矫正 O 型腿的最佳时期，在这个时候，宝宝的骨骼的可塑性强，还可以通过人为的干预去影响骨骼的形状。如果有 O 型腿的宝宝在这个时候去矫正，往往会得到最好的效果。
但是并不是除了婴幼儿时期，其他的时间不能进行矫正，其实也是可以的，但是往往效果并不没有在婴幼儿时期矫正的效果好，而且往往会需要很长的时间去进行矫正，所以，如果孩子出现 O 型腿，要早发现、早干预，让孩子恢复到正常的腿型。
膝内翻又称弓形腿，俗称“罗圈腿”，表现为患者双下肢自然伸直或站立时，两脚跟能相碰，而两膝不能靠拢，为较常见的下肢畸形，好发于儿童及青少年。
膝内翻一般常见于 1~2 岁的婴幼儿，且男性的发病率比女性高。此外，地区差异性对发病率的影响较大，一般而言，寒冷地区高于温热地区。
罗圈腿矫正要根据其程度来决定方法，具体说明如下：
- 较轻罗圈腿可以通过矫形鞋垫增加外侧高度，把负重重心向外移，逐渐得到一定矫正；
- 通过束缚带进行将膝关节向内侧束缚，然后做些屈伸活动，减少膝关节内侧肌腱、韧带组织挛缩，可以逐渐改善罗圈腿程度。但是这种治疗过程比较漫长，需要坚持才可以；
- 严重罗圈腿建议到医院进行一系列评估，如果比较严重的膝关节内翻，建议进行矫正手术。矫正后可以减少膝关节内侧磨损，避免早期发生膝关节严重骨性关节炎。有些罗圈腿患者逐渐加重以后，可能出现严重骨性关节炎，最后不得不更换膝关节。
O型腿应该很常见，不仅影响美观，而且还会影响步行，特别是爱美的女性，会感觉很自卑，那么我们有什么办法使变直呢，现在就为大家作解答。
我们有空的时候都可以蜷缩双腿用力夹紧双膝，每天3到5次，每次持续15分钟左右。时间长了对矫正腿型有一定的效果，还有瘦腿的效果；平时我们可以双脚分开和肩同宽，双足稍向内紧缩，膝关节紧挨下反复做下蹲和起立的动作，20次一组，每天做4-6组。坚持一断时间，也是可以看到效果的。还有要调整步行步态，还可以用缠绷带矫正法 ：可以准备有弹性的橡皮带或者绷带或者布类带子，整个膝关节还有附近缠绕双腿来帮助膝关节靠近。 可以坐在椅子上，将两腿并拢后在均匀地捆绑橡皮带。 如果用的的捆绑物没有弹性的橡皮带。在捆之前，要在膝关节及足跟内侧垫上一条毛巾，避免太紧摩擦损伤引起疼痛。我们第一次捆绑的时候不要绑太紧。 捆绑后可以站起来，抬头挺胸，保持站立30分钟。如果站立时会感到疼痛或者脚很麻，就是因为捆绑得太紧导致，要拆开重新捆绑一次，松一点。如果同时上述方法治疗半年没有一点效果，那要去医院拍片看看是不是骨头变形了，如是是只能通过手术来解决，比如截骨术等。
综上所述，O型腿通过上述治疗一般可以部分或者可以基本矫正，需要时间比较长，我们需要耐心坚持。
一般 0 型腿现在已不罕见，是因为睡姿、抱姿、饮食、遗传等因素引起的。当我们发现孩子出现 o 型腿的时候，很多家长非常担心，打算从孩子小的时候要应该开始矫正，避免等孩子长大之后骨骼定型了，就比较难纠正 o 型腿了。那么，儿童 o 型腿矫正最佳时机是什么时候呢，很多宝妈都想知道，现在就为大家做讲解。仅作参考。
o 型腿矫正最佳时间
矫正 O 型腿的最佳时机一般是婴幼儿的时期，因为在这段时候，孩子的骨骼还是没有完全成型的，我们可以通过后天的矫正去矫正骨骼的形状，所以，O 型腿的如果在这个时候得到很好的矫正，一般可以正常的。但是并不是说除了婴幼儿时期，其他时间纠正不行，当然也是可以的，但是矫正的效果一般没有婴幼儿时期纠正的效果好，而且通过进行矫正时间也相当延长了一点，所以我们应该知道发现孩子就出现了 O 型腿，要尽早调整。不要以为 O 型腿只是影响美观，O 型腿还会影响步行，宝宝 O 型腿的危害有哪些呢，第一肯定是外观不好看，很多孩子长大了会被嘲笑，逐渐出现自卑心理。随着时间的推移，引起受力不同，还可能引起膝关节行走时疼痛，引发继发性关节炎等。根据这些危害，我们更加应该知道需要早期继续干预纠正 0 型腿。
综上所述，0 型腿的矫正一般越早越好，及早发现及诊治，一般可以纠正的。
不少朋友为了减肥，尝试了许多方法，但是效果都不是很好。在这些人当中，有一部分人是因为方法选择不当而导致减肥失败，而还有一部分人则是因为没有坚持下来所以才失败。今天我要跟大家聊的就是许多人常用的减肥方法——“跳绳”。事实上关于跳绳有很多人都存在一些认识误区，下面我就来为大家一一解答这些问题。
误区1：跳绳使腿变粗
首先我们来看一看第1个误区，那就是很多人认为跳绳会使腿变粗。那么，这个观点究竟是不是正确的呢？答案自然是否定的，跳绳并不会使腿变粗。而绝大部分人之所以腿会变粗，是因为在跳绳之后并没有及时进行拉伸，导致腿部形成肌肉。
由此可见，掌握正确的跳绳减肥法至关重要。首先，在跳绳之前，我们需要进行热身，这样能够帮助我们更快进入运动状态。其次，跳绳结束之后，我们还需要做一些简单的拉伸运动，这样不仅不会让腿变粗，还会使你的腿变得越来越纤细。
误区2：跳绳无法减肥
除了第1种观点以外，还有一部分人认为跳绳无法达到减肥的效果。因为这类人认为跳绳只不过是休闲娱乐活动，并没有达到较强的运动程度。其实，这种想法也是错误的，跳绳虽然是一种简单的活动，但是它仍然属于运动项目。
想要通过跳绳达到减肥的效果，需要跳到出汗为止才能够有所成效。除此以外，跳绳是一种全身运动，不仅能够帮你瘦腿，而且还可以瘦腹部和手臂。由此可见，跳绳能够帮助减肥，这一点是毋庸置疑的事实。
误区3：跳绳个数越多越好
那么，跳绳的个数是不是越多越好呢？有不少人至今都认为，只要我跳的个数够多，我就一定减得比别人更快。其实，这种说法也不算完全正确，虽然跳绳的个数在一定程度上能够反应运动强度，但是如果运动强度过大，有可能会对身体造成副作用。
而且，每个人的减肥基数都不一样，大家需要根据自己的实际情况量体裁衣。一般来说在减肥初期，我们选择了跳绳个数会比中后期更少一些，所以大家可以根据自己想要达到的减肥目标制定减肥计划，千万不要看见别人每天跳了5000个，自己也要跟着跳5000个。
根据上面的内容来看，我们不难发现，跳绳并不会让我们的腿越变越粗。大部分人之所以会出现跳绳，导致腿变粗的现象，往往是因为他们没有及时进行拉伸活动。因此大家在运动之后，一定要学会及时进行拉伸，这样才能够使身材变得更好。
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在婴幼儿或者儿童生长发育过程当中，出现有下肢骨骼变形的情况，也是时有发生的，出现有下肢膝内翻或者膝外翻的情况，比较常见一些所谓的膝内翻，就是有罗圈腿的情况，在医学上可以称作为o型腿的表现，在儿童生长发育过程当中有可能会出现这样的情况。针对这样的表现还是需要及时的进行干预治疗，否则有可能会影响以后的运动功能或者整体的外观发育。
出现孩子有罗圈腿表现的情况，一般需要考虑有维生素d缺乏性佝偻病的情况。主要就是在婴幼儿时期没有及时的补充维生素d，而导致出现有维生素d的缺乏，而导致出现有骨骼的变形。另外如果孩子的体重比较大，而且过早的练习战力，也有可能会导致出现下肢骨骼的变形，可以出现有类似的情况。
针对孩子有罗圈腿的表现，需要及时的进行纠正和治疗，否则影响以后的运动功能和美观程度。一般情况下需要及时的给孩子补钙补充维生素d，防止这样的情况进一步的加重，同时也需要注意看一下下肢的受力情况，看是否受力的力线比较正确。如果有脚步受力不均匀的情况，需要考虑及时的应用矫正鞋垫来进行纠正，比较常见的问题就是有足外翻的情况。有的孩子如果症状比较明显，还需要考虑应用o型腿矫正器来进行治疗。根据孩子年龄的大小给予相应的治疗措施，避免耽误时间，否则随着年龄的增长，骨骼进一步的发育，纠正起来可能会比较困难一些。
过去三十年，生育力保存成为癌症管理的重要问题。近年来，一些学会发布了相关指南，但在妇科恶性肿瘤生育力保存治疗的某些方面需要进一步扩展。欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）、欧洲人类生殖与胚胎学会（ESHRE）和欧洲妇科内镜学会（ESGE）合作制定了本指南，聚焦于宫颈癌、卵巢癌和卵巢交界性肿瘤患者生育力保存策略及随访的关键方面。
生育力保存手术定义及涵盖范围
指南中的生育力保存手术基于子宫和至少一侧卵巢的一部分的保留，以实现（自然）妊娠。不包括卵巢移位、促性腺激素释放激素激动剂等保护性腺和维持卵巢内分泌功能的程序，以及子宫移植和代孕。肿瘤组织学亚型和分期依据 WHO 肿瘤分类和国际妇产科联合会（FIGO）分期系统定义。
总体建议
在考虑生育力保存治疗和寻求妊娠之前，建议由对患者及配偶病史有深入了解的生殖专家进行咨询（证据水平 V，推荐等级 A）。生育力保存手术的目的是使患者能够利用自身子宫以及自己或捐赠的卵子进行自然受孕或辅助受孕（V，A）。生育力保存手术和治疗计划应由妇科肿瘤学家和生殖医学专家紧密合作的团队执行（V，A）。如果诊断和相关治疗可能影响生育力，建议对所有患者进行病理专家审查（V，A）。应提供初始手术的详细描述（如使用的器械、上腹部情况等；V，A）。
宫颈癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
评估肿瘤学标准的强制性影像学检查是盆腔 MRI（首选，由专业妇科放射科医生评估）或专家超声检查。还可能需要 CT 或 PET - CT 检查排除远处转移疾病。宫颈锥切是早期宫颈癌分期的首选方法，可结合淋巴结分期。
对于不同分期和病理特征的宫颈癌，有相应的生育力保存治疗推荐或不推荐的情况，如对于符合特定条件的 IB1 期疾病不推荐根治性宫颈切除术，而对于 IB2 期疾病推荐使用腹部途径进行根治性宫颈切除术等。同时，对手术标本的病理要求有明确规定，如切缘阴性等。
生育力保存手术及治疗：对于适合生育力保存治疗的宫颈癌患者，可考虑卵巢刺激及取卵，但需根据患者是否接受放疗、有无卵巢受累等情况具体讨论，同时要注意避免在某些情况下（如阴道上部疾病广泛时）经阴道取卵可能导致的医源性癌症扩散风险。
随访：生育力保存管理后的随访频率与一般宫颈癌患者相同，但在保守手术后 HPV 检测阴性的情况下可适当降低频率。随访检查包括体格检查、细胞学和 HPV 检测、阴道镜检查、MRI 等，同时鼓励 HPV 疫苗接种。孕期需进行特殊监测，如对进行过大宫颈切除手术的患者建议行永久性宫颈环扎，补充孕激素预防早产等。产后若无疾病证据不推荐进行子宫切除等完成手术，除非随访不可行或存在持续高危的 HPV 阳性结果等情况。
卵巢癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
对于卵巢保存，不同组织类型和分期的肿瘤有不同的有利、不利和部分情况下可接受的肿瘤学选择标准。如卵巢交界性肿瘤所有分期、生殖细胞肿瘤所有分期等属于有利标准；而侵袭性上皮性卵巢肿瘤某些分期等属于不利标准。
生育力保存手术及治疗
若需双侧卵巢切除，在子宫内膜和浆膜评估正常的情况下可考虑保留子宫的手术。对于有卵巢癌高风险遗传倾向的患者，生育力保存咨询应包括遗传信息传递给后代的相关内容，卵巢刺激后卵子或胚胎冷冻保存是首选治疗方法，完成生育计划或在推荐时间进行盆腔预防性手术后应进行输卵管卵巢切除术。
对于卵巢肿瘤患者，根据肿瘤的组织学诊断、激素敏感性、癌症分期和肿瘤学预后等因素决定是否可进行卵巢刺激及取卵等生育力保存方法，同时介绍了不同类型卵巢肿瘤在不同治疗阶段（如初治、复发等）的生育力保存策略。
随访
生育力保存管理后的随访推荐每 3 - 4 个月一次，持续 2 年，之后每 6 个月一次，持续 3 - 5 年，然后每年一次，至少持续 10 年。随访包括体格检查、超声检查，特定时间进行盆腔和腹部 CT 或 MRI 检查，根据肿瘤组织类型决定是否测量肿瘤标志物。
孕期需进行超声检查，不推荐监测肿瘤标志物。产后对于卵巢交界性肿瘤患者不推荐常规完成手术，对于有上皮性卵巢肿瘤家族史的患者推荐常规完成手术，对于其他不同类型肿瘤根据具体情况考虑是否进行完成手术，并根据组织学亚型考虑是否给予激素替代疗法。
参考来源：Fertility-sparing treatment and follow-up in patients with cervical cancer, ovarian cancer, and borderline ovarian tumours: guidelines from ESGO, ESHRE, and ESGE.Morice, Philippe et al.The Lancet Oncology, Volume 0, Issue 0
177Lu - PSMA - 617 是一种用于治疗前列腺癌的放射性药物，可延长先前接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的影像学无进展生存期和总生存期。
本研究旨在评估 177Lu - PSMA - 617 在未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效。
结果
总体而言，在筛选的 585 例患者中，468 例符合所有入选标准，并于 2021 年 6 月 15 日至 2022 年 10 月 7 日期间被随机分配接受 177Lu - PSMA - 617（234 例 [50%] 患者）或 ARPI（234 例 [50%]）。
两组之间的基线特征大多相似；177Lu - PSMA - 617 的中位周期数为 6.0（IQR 4.0 - 6.0）。在分配到ARPI 组的患者中，134 例（57%）交叉接受 177Lu - PSMA - 617。在主要分析中（从随机分组到首次数据截止的中位时间为 7.26 个月 [IQR 3.38 - 10.55]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 9.30 个月（95% CI 6.77 - 不可估计），而更换 ARPI 组为 5.55 个月（4.04 - 5.95）（风险比 [HR] 0.41 [95% CI 0.29 - 0.56]；p < 0.0001）。
在第三次数据截止时的更新分析中（从随机分组到第三次数据截止的中位时间为 24.11 个月 [IQR 20.24 - 27.40]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 11.60 个月（95% CI 9.30 - 14.19），而更换 ARPI 组为 5.59 个月（4.21 - 5.95）（HR 0.49 [95% CI 0.39 - 0.61]）。
177Lu - PSMA - 617 组 3 - 5 级不良事件的发生率（227 例患者中 81 例 [36%] 至少发生一次事件；4 例 [2%] 为 5 级 [无治疗相关]）低于更换 ARPI 组（232 例患者中 112 例 [48%]；5 例 [2%] 为 5 级 [1 例治疗相关]）。
方法
在这项于欧洲和北美 74 个地点进行的 3 期随机对照试验中，对先前接受过一种 ARPI 治疗后进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性、未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，按 1:1 的比例随机分配到以下两组：开放标签的静脉注射 177Lu - PSMA - 617 组，剂量为 7.4 GBq（200 mCi）±10%，每 6 周一次，共 6 个周期；或更换 ARPI（改为阿比特龙或恩杂鲁胺，按照产品标签持续口服给药）。
在中心确认影像学进展后，允许从更换 ARPI 组交叉到 177Lu - PSMA - 617 组。主要终点是影像学无进展生存期，定义为从随机分组到影像学进展或死亡的时间，在意向性治疗人群中进行评估。安全性是次要终点。在本研究的首次报告中，主要展示了影像学无进展生存期的主要（首次数据截止）和更新（第三次数据截止）分析；所有其他数据基于第三次数据截止。
结论
与更换 ARPI 相比，177Lu - PSMA - 617 延长了影像学无进展生存期，且具有良好的安全性。对于先前接受过一种 ARPI 治疗后进展且正在考虑更换 ARPI 的 PSMA 阳性转移性去势抵抗性前列腺癌患者，177Lu - PSMA - 617 可能是一种有效的治疗选择。
参考来源：Morris MJ, Castellano D, Herrmann K, de Bono JS, Shore ND, Chi KN, Crosby M, Piulats JM, Fléchon A, Wei XX, Mahammedi H, Roubaud G, Študentová H, Nagarajah J, Mellado B, Montesa-Pino Á, Kpamegan E, Ghebremariam S, Kreisl TN, Wilke C, Lehnhoff K, Sartor O, Fizazi K; PSMAfore Investigators.177Lu-PSMA-617 versus a change of androgen receptor pathway inhibitor therapy for taxane-naive patients with progressive metastatic castration-resistant prostate cancer (PSMAfore): a phase 3, randomised, controlled trial. Lancet. 2024 Sep 28;404(10459):1227-1239. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01653-2. Epub 2024 Sep 15. PMID: 39293462.
在晚期黑色素瘤患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗或纳武利尤单抗单药治疗的总生存期比伊匹木单抗单药治疗更长。鉴于晚期黑色素瘤患者的生存期已超过 7.5 年，需要更长期的数据来解决新的临床相关问题。
结果
在至少 10 年的随访中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位总生存期为 71.9 个月，纳武利尤单抗组为 36.9 个月，伊匹木单抗组为 19.9 个月。与伊匹木单抗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的死亡风险比为 0.53（95% 置信区间 [CI]，0.44 - 0.65），纳武利尤单抗与伊匹木单抗相比为 0.63（95% CI，0.52 - 0.76）。纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位黑色素瘤特异性生存期超过 120 个月（未达到，试验结束时有 37% 的患者存活），纳武利尤单抗组为 49.4 个月，伊匹木单抗组为 21.9 个月。在 3 年时存活且无进展的患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的 10 年黑色素瘤特异性生存率为 96%，纳武利尤单抗组为 97%，伊匹木单抗组为 88%。
方法
我们将先前未经治疗的晚期黑色素瘤患者按 1:1:1 的比例随机分配到以下方案之一：纳武利尤单抗（每千克体重 1 毫克）联合伊匹木单抗（每千克 3 毫克），每 3 周一次，共 4 剂，随后纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次；纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次加安慰剂；或伊匹木单抗（每千克 3 毫克）每 3 周一次，共 4 剂加安慰剂。治疗持续到疾病进展、出现不可接受的毒性作用或患者撤回同意。随机分组根据 BRAF 突变状态、转移分期和程序性死亡配体 1 的表达进行分层。在此，我们报告该试验的 10 年最终结果，包括总生存期和黑色素瘤特异性生存期以及缓解的持久性。
结论
该试验的最终结果显示，在晚期黑色素瘤患者中，与伊匹木单抗单药治疗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗以及纳武利尤单抗单药治疗具有持续的生存获益。
参考文献：Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Rutkowski P, Cowey CL, Schadendorf D, Wagstaff J, Queirolo P, Dummer R, Butler MO, Hill AG, Postow MA, Gaudy-Marqueste C, Medina T, Lao CD, Walker J, Márquez-Rodas I, Haanen JBAG, Guidoboni M, Maio M, Schöffski P, Carlino MS, Sandhu S, Lebbé C, Ascierto PA, Long GV, Ritchings C, Nassar A, Askelson M, Benito MP, Wang W, Hodi FS, Larkin J; CheckMate 067 Investigators. Final, 10-Year Outcomes with Nivolumab plus Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2024 Sep 15. doi: 10.1056/NEJMoa2407417. Epub ahead of print. PMID: 39282897.
2024年9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞普替尼扩大适应证[1]，用于 2 岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 （MTC） 的成人和儿童患者。
甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，1959年被命名，MTC占甲状腺癌的5%-10%，是仅次于状癌和滤泡癌的第三大最常见的甲状腺癌。占所有甲状腺结节的0.4%-1.4%[2]。虽然这个肿瘤发生部位位于甲状腺，但不是来源于甲状腺细胞，来源于分泌降钙素 （CT） 的 C 细胞或滤泡旁细胞。MTC常见的临床表现是甲状腺结节，无其他特异性症状。但在疾病晚期/转移其，可能会出现持续性腹泻、皮肤潮红、声音嘶哑等表现。
塞普替尼这个药并非首次获批，既往适应证还包括RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌、其他RET融合阳性实体瘤[3]，其实2020年这个药已被批准用于甲状腺髓样癌，但当时对人群限定，仅能用于12岁以上患者，本次扩大适应证扩大为2岁以上，但需要根据体表面积给药。
本次获批是基于LIBRETTO-531试验，这是一项多中心随机Ⅲ期试验，研究目的评估该药物的有效性和安全性，对照组标准治疗，入组患者为RET突变的甲状腺髓样癌，且患者无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位[4]。
患者被随机分配（2:1）接受塞普替尼（160mg 每日两次）或 对照组，对照组所用药物为cabozantinib （140mg 每日一次）或vandetanib （300mg 每日一次）。
主要疗效结局指标是无进展生存期 （PFS），PFS 越长，表示疾病得到控制的时间越长，患者的病情进展越慢，治疗效果越好。
根据FDA公布的数据来看，塞普替尼组患者其中位 PFS 还没确定，而对照组中位PFS仅16.8 个月。从风险比和 p 值来看，塞普替尼的效果明显更好。安全性数据表明，塞普替尼组患者受到严重不良反应的时间比对照组患者要少，故塞普替尼在用药安全性方面也更有优势[1]。
最常见的不良反应 （≥25%） 是高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常 （≥5%） 是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶 （ALT） 升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶 （ALP） 升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸氨基转移酶 （AST） 升高。
参考文献：
1.FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer
2.Pelizzo MR, Mazza EI, Mian C, Merante Boschin I. Medullary thyroid carcinoma. Expert Rev Anticancer Ther. 2023 Jul-Dec;23(9):943-957. doi: 10.1080/14737140.2023.2247566. Epub 2023 Aug 30. PMID: 37646181.
3.Product information：RETEVMO- selpercatinib capsule，RETEVMO- selpercatinib tablet, coated.
4.A Study of Selpercatinib (LY3527723) in Participants With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer (LIBRETTO-531)
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