1、医生会通过询问病史、症状特征，以及相关的检查结果来进行诊断。本病的诊断依据主要有：
- （1）典型皮损。
- （2）对称性四肢近端肌群和颈部肌无力。
- （3）血清肌酶升高。
- （4）肌电图为肌源性损害。
- （5）肌肉活检符合肌炎病理改变。
2、确诊为皮肌炎需具有上述 3~4 项标准加上典型皮损，确诊为多发性肌炎需 4 项标准无皮损。
3、实验室检查：
- （1）血清肌酶：
- a： 95% 以上患者急性期有肌酸激酶（CK）、醛缩酶（ALD）、乳酸脱氢酶（LDH）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高，其中 CK 和 ALD 特异性较高，LDH 升高持续时间较长；肌酶升高可早于皮肌炎，有效治疗后逐渐下降。
- （2）肌红蛋白：
- a：血清肌红蛋白在皮肌炎患者中可迅速升高，可早于 CK 出现，有助于皮肌炎的早期诊断。明显升高者可损伤肾功能，需定期监测。
- （3）自身抗体检查阳性：
- a：约 90%的皮肌炎患者血清中可检测到自身抗体，包括抗核抗体、抗合成酶抗体（抗 Jo-1 抗体、抗 PL-7 抗体、抗 PL-12 抗体、抗 EJ 抗体、抗 KS 抗体）、抗 Mi-2 抗体，抗 SRP 抗体等。每一种抗合成酶抗体相关的临床表现不同。
- （4）肿瘤血清学检查：
- a：可以排查相关肿瘤。
（5）其他
- a：血沉加快、贫血、白细胞增多、C 反应蛋白阳性等。
4、影像学检查：
- （1）磁共振成像（MRI）：
- a：可以评估大范围的肌肉病变情况。
- （2）胸部 X 线：
- a：可以检查是否患有间质性肺炎、胸部肿瘤等。
- （3）其他：
5、病理检查：
- （1）皮肤或肌肉活检：
- a：医生会取一小块病变的皮肤或肌肉进行病理检查，有助于皮肌炎的诊断。肌肉活检同时可以发现肌肉是否有损伤或感染。肌肉侵犯是不均匀的，一次活检未证实，不能排除皮肌炎，需要多点取材。
6、特殊检查：
- （1）肌电图：
- a：通过将电极片贴附在皮肤或将电极插入疼痛和压痛明显的受累肌肉中，通过仪器的显示进行判断。表现为肌源性损害而非神经源性损害。
- （2）心电图：
- a：可以检查心脏是否受累。患者可表现为心律失常。
7、鉴别诊断：
- （1）系统性红斑狼疮：
- a：面颊部有蝶形红斑，对光敏感，肌肉症状较轻或无，实验室检查 ANA（抗核抗体）、抗 ds-DNA 抗体、抗 Sm 抗体阳性而血清肌酶正常。
- （2）系统性硬皮病：
- a：四肢末端、面部、上胸、上背等部位发生非炎症性硬化水肿，常伴有雷诺现象。在病变早期出现的运动受限因为皮肤及肌肉纤维化，并非肌实质变性。
- （3）神经源性肌病：
- a：如重症肌无力、进行性肌营养不良症。 重症肌无力 多表现为全身弥漫性肌无力，活动后症状更加明显，可出现眼睑下垂。肌活检无多发性肌炎的特征性改变。
- （4）进行性肌营养不良症：
1、皮肤损害：
（1）眼睑紫红色斑： 以 双上眼睑为中心的水肿 性紫红色斑片，可影响前额、头皮、面颊、胸前V形区，具有很高的诊断特异性。
（2）Gottron丘疹：为指关节、掌指关节伸侧（即手背的一边）的扁平紫红色丘疹，多对称分布，表面附着糠状鳞屑。皮损消退后可遗留皮肤萎缩、毛细血管扩张和色素减退。
（3）皮肤异色症：面部、颈部、上胸部在红斑鳞屑基础上逐渐出现褐色色素沉着、点状色素脱失、点状角化、轻度皮肤萎缩、毛细血管扩张等。个别患者在皮肤异色症的基础上皮损呈鲜红色、火红或棕红色，称为“恶性红斑”，高度提示伴有恶性肿瘤。
（4）甲周毛细血管扩张：甲周红斑。
（5）技工手：表现为手部出现非瘙痒性、角化过度性皮损，可伴有鳞屑、皲裂和色素沉着，外观类似手工劳动者结了茧的手。皮损沿拇指内侧和手指的外侧对称分布，食指和中指较明显，偶尔可扩展至手掌。
（6）其他：部分患者可有网状青斑、雷诺现象、坏死性血管炎、脱发、光敏感等。无明显自觉症状，也可有瘙痒甚至剧烈瘙痒，特别是背部和四肢外侧有红斑鳞屑者。部分儿童患者在皮肤、皮下组织、关节周围及病变肌肉处可发生钙质沉着症。
2、肌肉损害：
（1）常表现为对称性的肌无力、疼痛和压痛。
（2）最常侵犯的肌肉群是四肢近端肌群、肩胛带肌群、颈部和咽喉部肌群，出现相应的症状如举手、下蹲、上楼、抬头、吞咽困难和声音嘶哑。
（3）急性期受累肌肉可出现肿胀，严重者可卧床不起，自主运动完全丧失。
（4）病情严重时还可累及心肌，出现心悸、心律不齐甚至心力衰竭。
3、伴随症状：
（1）可伴不规律发热、消瘦、贫血、肝脾淋巴结肿大等。
（2）少数患者可出现关节肿胀、疼痛。
（3）部分儿童患者可出现广泛血管炎 ， 累及消化道致胃肠道穿孔或出血。
一、概述：
1、多发性肌炎（polymyositis）是一组由多种病因引起的广泛的骨骼肌炎性病变。
2、临床特点为急性、亚急性或慢性起病，对称性四肢近端和颈肌及咽肌无力，肌肉压痛，血清肌酸激酶增高和病理提示骨骼肌纤维坏变及淋巴细胞浸润，同时可伴有血沉增快及肌电图呈肌源性损害，用糖皮质激素治疗效果好等特点。
3、发病与细胞和体液免疫异常有关。
4、治疗首选激素治疗，开始宜足量。激素治疗不满意时可加用免疫抑制剂，病情严重、反复不愈者，可静脉注射免疫球蛋白。治疗期间定期复查血象、肝肾功能等。
这两种疾病都属于结缔组织病。
皮肌炎的特征：
- 对称性的近端肌无力
- 肌肉疼痛
- 血清的肌酶升高
- 肌电图为肌原性的损害
- 肌活检可以检测到肌炎的病理改变
- 特征性的皮肤损害
皮肤损害主要包括：
- 双上眼睑，或者眶周的暗紫红色的水肿性斑片
- 手指、肢端的伸侧，可以见到暗紫红色的丘疹，少许的脱屑
- 肩胛部的异色病样的改变
硬皮病的特征：
硬皮病临床上可以分为局限性和系统性硬皮病，比如有硬斑病，带状硬皮病，肢端硬皮病，弥漫性硬皮病和 crest 综合征，那么这些硬皮病的共同的特征就是可以出现皮肤的硬化、萎缩，在早期可以有水肿的现象，其他表现有雷诺现象、关节痛、不规则发热，还有肺的纤维化等。
辅助检查
实验室检查
1. 皮肌炎实验室改变往往血常规正常，肌酸激酶升高，转氨酶，乳酸脱氢酶升高，有血沉增快，γ球蛋白增高，补体下降等。
2. 自身抗体：抗核抗体（ANA）阳性最为常见。肌炎特异性自身抗体（MSAs）对肌炎特异性好，诊断敏感性不足，包括抗Mi-2抗体，抗SAE抗体，抗MDA5抗体，抗TIF1-γ抗体，抗NXP2抗体。并非所有皮肌炎患者均能检测到自身抗体。
3. 皮肤活检：病理多显示为表皮角化过度、基底细胞液化变性，真皮浅层水肿、真皮深层尤其毛细血管周围和皮肤附属器周围有轻度淋巴细胞浸润（界面性皮炎）。
影像学检查
合并肺间质病变者肺部HRCT表现见前述。
其他检查
肺功能检查是客观评价呼吸系统受累的重要方法，与胸部CT结合用以估计疾病的严重性和治疗反应。典型表现为限制性通气障碍，包括肺总量、功能残气量、残气量、1秒用力呼气量以及用力肺活量均减少，FEV1/FVC比值正常或升高，一氧化碳弥散下降，残气量下降。
周围神经病可分为多种不同的类型，有些周围神经病具有一定的自愈倾向。比如常见的面瘫，即面神经炎，现在认为是自限性疾病，但是这种疾病现在得了以后也不主张在家静养，或等着疾病慢慢恢复。
在临床上，这部分病人可以出现后遗症，错过治疗的最佳时间再治疗，则无法完全康复，因此还需要积极进行治疗。多数周围神经病变是由于感染或者中毒，或者营养代谢障碍等引起的神经损伤。通过积极治疗可以被治愈，但是其自己并不能引起自愈；有些外伤引起的周围神经病变，积极治疗甚至手术有助于神经损伤的恢复。如果不是积极治疗，这时也会留下严重的后遗症；有些疾病是因为肿瘤引起的，这种神经不仅不可自愈，而且还可以越来越严重，因此需要早期判断是否能进行手术或者药物干预，看是否能有所减轻。所以周围神经病变以后还需要进一步检查和诊断，积极观察病情的情况，早期治疗有助于疾病的恢复。
模特快速瘦肚子训练
1，疼痛，消融后一般会有轻度疼痛，特别是靠近肝包膜位置或膈肌位置的肿瘤，但是使用止痛药后一般可以耐受，疼痛一般持续1周，如果影响正常生活，建议来门诊就诊咨询。
2，发热，消融后当天部分患者会有轻度发热，一般在38度以下，考虑消融后坏死物质导致机体的应激反应，到如果持续发热要考虑肝脓肿，特别是之前做过胆道手术，胰腺手术或胆道积气的患者。
3，呕吐，消融当天有使用静脉麻药，过早进食会诱导恶心，呕吐，一般建议6小时后进食，到如果难以耐受空腹或有胃痛等症状，可以2个小时后先少量饮水，如没有呕吐等现象可以少量流质饮食。呕吐可以使用口服或静脉使用止吐药物。
4，头晕，一般考虑静脉麻药导致，一般麻药代谢后可缓解。但如果同时出现大汗淋漓，心慌，冒冷汗等症状需及时通知护士以防消融后大量出血。
5，胸闷，部分肝消融患者也会出现气胸等症状，如果出现后要尽早通知护士，行CT或胸部DR检查
6，其他常见症状包括高血压，肩部疼痛，剧烈腹痛等症状
2024年9月25日，美国食品药品监督管理局批准奥希替尼（阿斯利康制药生产）新适应证[1]，用于患有局部晚期、无法切除的（III 期）非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。这些患者需要满足在同步进行或者先后进行铂类放化疗期间以及之后，病情没有进一步进展，且检测出肿瘤具有EGFR外显子19缺失或者外显子 21 L858R 突变。
奥希替尼是一个肺癌常用药，除了这个新适应证，它还可以用于EGFR突变阳性NSCLC的辅助治疗、EGFR 突变阳性转移性 NSCLC的一线治疗、EGFR突变阳性局部晚期或转移性NSCLC的一线治疗、既往接受过治疗的 EGFR T790M 突变阳性转移性 NSCLC[2]。
奥希替尼这次获批是基于LAURA试验[3]，这是一项Ⅲ期双盲随机对照研究，旨在评估放化疗后奥希替尼对于Ⅲ期不可切除的 EGFR 突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性，其中包括最常见的EGFR突变（Ex19Del 和 L858R）。在该研究中，放化疗可以同步进行，也可以序贯进行。
对于放化疗后疾病未进展的患者，将在放化疗完成后6周内以 2:1 的比例随机分配接受奥希替尼或安慰剂进行治疗，且治疗会持续到满足疾病进展、出现不可接受的毒性或者其他停药标准为止。主要结果包括常见的无进展生存期 （PFS）、总生存期 （OS）。
根据FDA公布的有效性数据，与安慰剂相比，奥希替尼的PFS改善具有统计学意义，风险比为 0.16（95% CI：0.10， 0.24，p值 <0.001）。奥希替尼组的中位PFS为39.1个月 （95% CI：31.5），安慰剂组为 5.6个月 （95% CI： 3.7）[1]。
奥希替尼的客观缓解率为 57% （95% CI， 49%-66%），而安慰剂组为33% （95%CI， 22%-45%）。疾病控制率分别为89% （95% CI， 83%-94%） 和79% （95%CI， 68%-88%）。奥希替尼的中位缓解持续时间为36.9个月 （95%CI，30.1-NC），安慰剂为6.5个月 （95%CI，3.6-8.3）。
安全性方面，最常见的不良反应包括淋巴细胞减少、白细胞减少、间质性肺病/肺炎、血小板减少、中性粒细胞减少、皮疹、腹泻、指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、咳嗽等。
根据既往用药经验和说明书，用药期间应注意以下事项[2]：
1.注意可能发生的不良反应。如间质性肺炎、心肌病、角膜炎、皮肤血管炎和再生障碍性贫血等。
2.QT间期延长：接受奥希替尼治疗的患者可能出现心率校正QT间期延长。
3.根据动物研究的数据及其作用机制，孕妇服用奥希替尼可对胎儿造成伤害。建议具有生殖潜力的女性在奥希替尼治疗期间和最后一次给药后6周内使用有效的避孕措施。建议有生殖潜力女性伴侣的男性在最后一次给药后4个月内使用有效的避孕措施。
参考文献：
1.FDA approves osimertinib for locally advanced, unresectable (stage III) non-small cell lung cancer following chemoradiation therapy.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-osimertinib-locally-advanced-unresectable-stage-iii-non-small-cell-lung-cancer
2.Product information：TAGRISSO- osimertinib tablet, film coated.
3.A Global Study to Assess the Effects of Osimertinib Following Chemoradiation in Patients With Stage III Unresectable Non-small Cell Lung Cancer (LAURA) (LAURA).
2024年9月25日，北京大学邓宏魁研究组、天津市第一中心医院在《细胞》（Cell）杂志上发表一篇干细胞治疗的论文，论文在国际上首次报道了通过诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植来治疗1型糖尿病的案例。
期刊截图
这篇文章的参与者是一位25岁的女性，但她却已经有11年的1型糖尿病病史，患者体重75公斤，BMI27.3 kg/m²。患者2014年和2016年因隐源性肝硬化分别接受了两次肝移植。又在2017年由于血糖控制不稳定接受了全胰腺移植，但一年后因严重血栓并发症，移植的胰腺被移除。这样一位患者，干细胞是如何改善她的病情的？一起来看。
1.干细胞是怎么打进患者体内？
先从患者的腹部皮下脂肪中提取了约30ml的脂肪组织，在通过系列方法得到脂肪来源的间充质干细胞（ADSCs），然后再用化学诱导得到多能干细胞（CiPSCs），细胞培养和分化成胰岛样细胞（CiPSC-islets），冷冻保存后等待干细胞注射。
干细胞培养到注射
在患者全身麻醉下，在超声引导下，通过注射将CiPSC-胰岛细胞注射到患者腹直肌前鞘下，剂量为每公斤19,843个胰岛当量（IEQ），总计1,488,283 IEQ。这里的IEQ常用于描述胰岛细胞移植中所植入的细胞量，一个IEQ通常指的是一个具有正常分泌功能的胰岛β细胞的数量。
2.注射后改善了哪些指标？降糖效果和效率都给力
在移植后的两周内，患者每日所需的外源性胰岛素剂量开始从基线54±0.9单位/天减少。从患者在注射第75天达到了完全不需要胰岛素的状态。在此后的1年随访期间，患者一直保持着不需要胰岛素的状态。
患者注射干细胞后胰岛素用药剂量
再看患者血糖水平，在移植前3个月，患者空腹血糖（FBG）平均值为210 ± 59 mg/dL。移植后，空腹血糖逐渐降低，后续患维持在糖尿病诊断阈值以下（126 mg/dL）。
患者血糖控制情况
降糖效果较好，那么干细胞疗法降糖效率如何？血糖范围内的时间（TIR）代表在目标血糖范围内所花费的时间（通常为70-180mg/dL），美国糖尿病协会（ADA）推荐的1型糖尿病患者的TIR目标是70%。患者在移植后第2个月达到了87.18%的TIR，到第4个月增加到96.21%。
在停用胰岛素期间（第3个月），观察到低于目标范围（TBR）的时间有所增加，但这种情况在两周后逐渐缓解。在一年时，患者的TIR已经连续8个月超过98%，与基线TIR的43.18%相比有了显著提高。
患者TIR指标
3.干细胞注射安全吗？
研究者考虑到安全性，通过T2W-FS和T1W-FS图像观察，结果发现在1年的随访期间移植部位并没有畸胎瘤形成。且检测了一系列肿瘤标志物，如β人绒毛膜促性腺激素（b-HCG）、甲胎蛋白（AFP）和癌胚抗原（CEA）、糖类抗原125（CA125）、癌抗原15-3（CA15-3）和糖类抗原199（CA19-9）。结果发现指标都正常。
随访期间患者肿瘤标志物情况
在整个1年的随访期间，记录并列出所有不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）。治疗引发的AEs仅限于移植周围期间，如穿刺部位的疼痛、全身麻醉引起的恶心和呕吐。未观察到治疗引发的SAEs。在整个随访期间，患者因上呼吸道感染住院一次，5天后出院。在整个随访期间，未观察到严重低血糖事件的发生。
随访期间不良反应情况
另外，研究团队也提到了移植细胞的安全可控性，为了保证安全可控，研究团队创新性将胰岛移植到腹直肌前鞘下部位，相对于传统的胰岛移植策略，该移植方案创伤小、操作简便、移植物易于长期追踪观察，并且必要时可进行移除。本研究首次在临床上实现了通过超声和核磁手段对移植物的有效监测，极大地提高了干细胞临床治疗研究过程的安全性和可控性。
胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图
参考来源：
Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient.
展开更多
