宝宝缺铁性贫血的症状：
小儿面色变苍白（以唇、眼睑、指甲最明显），食欲不振，烦躁不安，活动后呼吸急促、脉搏加快，还可有肝、脾肿大，异食癖，婴儿大哭时可有呼吸暂停（背过气）；幼儿及学龄儿童可有多动，注意力不集中，理解力差，上课做小动作等。
还可致免疫功能降低而易患感染性疾病。轻症血红蛋白 9—11 克／百毫升，中度 6—9 克，重症 6 克以下，红细胞小，为小细胞性贫血。
宝宝缺铁性贫血吃什么？
1、脾虚气弱型表现为面色发白，唇舌色淡;疲乏无力，食欲不振，大便塘软，脉虚而软。常用方药有炙黄芪、党参、当归、炒白术、茯苓、陈皮等。
2、心血亏虚型表现为面色苍白，倦怠无力，皮肤干燥，心谎气短，睡眠不实，舌淡脉细。常用方药有当归、熟地、川芎、白芍、党参、丹参、酸枣仁、龙眼肉等。
3、气血两虚型表现为上述两型症状相兼。常用方药有黄芪、党参、白术、茯苓、当归、熟地、川芎、鸡血藤、阿胶、陈皮、炙甘草。
4、肝肾不足型多见贫血时间较长，影响患儿生长发育，其表情呆滞、智力低下，手足颤动，头晕目眩，双目干涩，舌淡脉弦细。常用药物有龟板、白芍、阿胶、制首乌、熟地，当归、怀牛膝、枸杞子，紫河车粉（吞服）。
饮食疗法是缺铁性贫血综合治疗的重要组成部分。对轻症患儿单用食疗即可治，对重症患儿采用食疗既可加速康复，又能减少药物治疗的副作用。且所选食物大多味美可口，便于食用，易为患儿接受。
常用含铁较多的食物有：动物肝脏、猪心、猪肚、瘦肉、黑豆、菠菜、油菜、芹菜、杏、桃、李、葡萄干、红枣、桔子、柚子、无花果等。其中桔子、广柑、酸枣、猕猴桃、蕃茄、红枣等干鲜水果中含丰富的维生素 C，可促进铁的吸收，故应经常食用。
如何预防缺铁性贫血
首先应做好婴儿喂养指导。母乳中铁虽不够，但其吸收较好。如不能用母乳喂养时，应选用强化铁配方奶喂养。或及早在食物中加铁，
婴儿出生 4 个月左右，不管是母乳喂养还是人工喂养都应该逐步添加蛋黄、肝泥、鱼泥、菜泥及铁强化食品。在给宝宝吃含铁食物的同时，最好也补充富含维生素 C、果胶的水果，提高铁的吸收率。
关于加用强化铁的饮食，足月儿从 4—6 个月开始（不晚于 6 个月），早产婴及低体重儿从 3 个月开始。最简单的方法即在奶方中或辅食中加硫酸亚铁。对母乳喂养儿每日加 1—2 次含铁谷类。
人工喂养儿在 6 个月以后，若喂不加铁的牛奶，总量不可超过 750ml，否则就挤掉了含铁饮食的入量。
做好健康检查工作，定期进行贫血普查，以便早期治疗轻症病儿。对于血红蛋白在 110g/L 的正常低限的婴儿，亦应给予铁剂。实验证明，其中部分婴儿应用铁剂后血红蛋白轻度上升，说明这类婴儿中亦有存在轻度缺铁现象的，必须及纠正。阿胶是我国传统的补血配方，乳酸亚铁是很好的二价补铁制剂，市场上很多补血产品将它们单独作为配方来用。
胎儿在妈妈肚子里的时候通过自身的肝脏合成出生后4-6个月需要的铁量，所以如果宝宝出生4-6个月后没有及时补充铁，有可能会因为缺铁导致贫血。
铁是血红细胞的原材料，血红蛋白是负责输送氧气的，所以当宝宝缺铁的时候大脑氧气会不足，从而导致大脑发育迟缓。
第二：已经贫血的调理方案
2）适当吃一些铁剂和含有铁的营养补充剂。
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今天接诊了一个 8 月龄的孩子，身高、体重均在中等偏上，长得又白又胖，建议家长查一下血常规，检查结果显示孩子血色素 98g/L，（血色素正常值≧110g/L）轻度贫血。询问家长孩子的喂养史：纯母乳喂养，未添加辅食。鉴于贫血的发病率很高，有必要向大家宣传一下如何预防缺铁性贫血。
我国 1 岁以内缺铁性贫血的发病率约为 20%，严重影响孩子的体格和智力发育，查找病因，有以下常见原因：
- 早产、双胎及妊娠期母亲贫血
- 未及时添加含铁食物。
- 不合理的饮食搭配及胃肠道疾病。
- 生长发育过快等。
其中最主要的原因是未及时添加含铁的食物。给大家推荐几种含铁多的食物，希望为孩子的添加辅食时有所帮助。
先给大家介绍一下辅食添加的原则：最新的辅食添加与以往不同，为了预防小儿缺铁性贫血，我们推荐孩子 6 月龄首先添加富含铁的米粉，孩子适应一周后，接着添加肉泥、肝泥、动物血泥等。等孩子适应了以后，再添加蔬菜泥和水果泥。
强调一点：蛋类含有高磷复合物，不能和肉类同食，若同食影响铁的吸收，需要单独喂食，分开食用有利于铁的吸收。
瘦肉富含铁，肉类和蛋类分开食用，同食影响铁的吸收。建议大家每餐一个主题，中餐以铁作为主题：瘦肉和鱼。铁和钙都是二价元素，钙多了影响铁的吸收。鸡蛋和肉分开食用有利于铁的吸收。
最后给大家介绍一下缺铁的危害：缺铁影响小儿神经精神行为、消化系统和免疫功能消化系统：表现为食欲不振、异食癖、舌乳头萎缩等神经系统：孩子注意力不集中，头晕，精神萎靡，智力低于同龄儿。免疫系统：孩子免疫力低下，容易感染，爱生病。
为了孩子的健康成长，建议家长定期健康体检，必要时做贫血的筛查，以便更早发现轻症缺铁的患儿。对于缺铁高危因素的患儿，建议每年检查血色素一次。孩子是祖国的未来，希望家长了解孩子的辅食添加顺序，合理喂食，减少缺铁性贫血的发生。苹果园社区儿保科石俊英
不少幼儿在成长发育过程中都会伴有贫血的状况发生，其中尤以缺铁性贫血最为严重，贫血会严重危害宝宝的身体健康以及减缓生长发育，必须及早防治，今天就给大家说说贫血都有哪些危害。
宝宝中度贫血是指血色素小于90g/L，此时宝宝的贫血比较重，一定要用药物治疗，而不能单靠饮食来纠正。
中度以上的贫血首先是要进行病因的诊断，只有对因治疗贫血才能得以纠正。儿童最常见的贫血是营养不良性贫血，而在营养不良性贫血中缺铁性贫血最为常见，需要查贫血三项进一步诊断。其次也可以存在叶酸缺乏或维生素是B12引起的贫血，也可以是混合性贫血。如果单纯的是缺铁性贫血，需要应用铁剂口服，是首选的治疗方案，铁剂常常口服时有一定的胃肠反应，包括恶心、呕吐、腹痛等，如果反应重可以饭后服用，同时要加用维生素C，促进铁的吸收。缺铁性贫血，当服用治疗量的铁剂之后，血色素会明显上升，当血色素上升到正常范围以后，还要继续补充6~8个月以补充铁的储存。同时要注意调整饮食，饮食中要注意含铁多的食物的添加。同时需要查缺铁的原因，如果是由于消化道等疾病引起的吸收不良，一定要针对病因进行治疗，防止铁剂继续丢失。
如果同时合并叶酸和维生素B12缺乏，需要给予叶酸及维生素B12治疗来纠正贫血，同样要注意饮食合理全面。
贫血的原因，除了营养不良性贫血之外，还有地中海贫血，遗传性球形红细胞增多症，蚕豆病等等，虽然比较罕见，但要注意鉴别和诊断。
1. 什么是贫血？什么是缺铁性贫血？
简单来说，6个月以上宝宝血红蛋白＜110g/L、6个月以下宝宝血红蛋白＜100g/L时，就属于贫血。而缺铁性贫血是其中最常见的一种类型，主要是由于体内铁缺乏，造成血红蛋白合成不足，从而引起贫血。
2. 哪些宝宝容易患缺铁性贫血？
早产儿和低出生体重儿
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足月儿出生时体内储备了充足的铁，这些铁含量足够他们用4-6个月了，而早产宝宝体内储存的铁可能只够用2个月左右的。
一周岁以内就开始喝牛奶的宝宝
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牛奶里面铁含量较低，还会妨碍人体对铁的吸收。宝宝喝了牛奶后，会减少对其他富含铁的食物的摄入，而导致铁摄入量降低。
满6个月后没有按时添加辅食的纯母乳宝宝
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母乳尽管铁吸收率高 但含铁量低。长期单纯母乳喂养而未及时添加富含铁的食物，是导致儿童缺铁性贫血的重要原因。
一岁以上挑食偏食的宝宝
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摄入的食物种类太单一，食物含铁量太少，也会导致缺铁性贫血。
有慢性基础疾病的宝宝
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体内任何部位的长期慢性失血均可导致缺铁，临床最常见的是各种原因所致消化道出血和青春期女孩月经增多。
3.宝宝缺铁性贫血都有哪些症状呢？
缺铁性贫血的宝宝通常有以下症状，如唇色苍白，面色苍黄，指甲苍白，严重的指甲中间还有凹陷，就像汤匙一样（反甲）。有时家长会发现孩子变得烦躁不安或者精神不振，不爱活动，食欲减退，没有胃口吃饭、注意力不集中、理解力降低、反应比较慢。如果到医院检查，可能会发现孩子出现肝、脾和淋巴结轻度肿大。严重者会出现生长发育迟缓。
4.如何预防宝宝缺铁性贫血呢？
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一般治疗：合理喂养，多吃富含铁的食物。
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病因治疗：尽可能查找导致缺铁的原因和基础疾病，并采取相应措施去除病因。如纠正挑食、偏食等不良饮食习惯，治疗慢性失血性疾病等。
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铁剂治疗：应采用亚铁制剂口服补铁，利于铁的吸收。一般按照元素铁计算补铁剂量，即每日补充元素铁2-6mg/kg，餐间服用，每日2-3次，可同时口服维生素C促进铁吸收。一般补铁2周后血红蛋白开始上升，4周后血红蛋白应上升20g/L以上。
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定期复查：一般每2-3周复查血常规一次，若未达到预期治疗效果需进行进一步检查。
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健康教育：指导合理喂养和饮食搭配。
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孕期预防：加强营养，摄入富铁食物。必要时补充铁剂及其他维生素和矿物质。
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早产儿和低出生体重儿：提倡母乳喂养。纯母乳喂养的宝宝应从2-4周龄在医师的指导下开始补铁，直至一周岁。不能母乳喂养的宝宝应采用铁强化配方奶。1岁以内不宜采用单纯牛奶喂养。
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足月儿：尽量母乳喂养4-6个月，此后如继续纯母乳喂养，应及时添加含铁辅食。混合喂养或人工喂养的宝宝应采用铁强化配方奶，且添加含铁辅食。
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幼儿及年长儿：注意食物的营养均衡，纠正厌食和偏食等不良习惯，多吃蔬菜水果，促进肠道铁吸收。
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健康筛查：根据我国现阶段的社会经济现状，建议对缺铁的高危儿童在生后3-6个月进行血常规检测，其他儿童可在9-12个月时进行血常规检测。青春期儿童尤其是女童应常规定期检测血常规。
过去三十年，生育力保存成为癌症管理的重要问题。近年来，一些学会发布了相关指南，但在妇科恶性肿瘤生育力保存治疗的某些方面需要进一步扩展。欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）、欧洲人类生殖与胚胎学会（ESHRE）和欧洲妇科内镜学会（ESGE）合作制定了本指南，聚焦于宫颈癌、卵巢癌和卵巢交界性肿瘤患者生育力保存策略及随访的关键方面。
生育力保存手术定义及涵盖范围
指南中的生育力保存手术基于子宫和至少一侧卵巢的一部分的保留，以实现（自然）妊娠。不包括卵巢移位、促性腺激素释放激素激动剂等保护性腺和维持卵巢内分泌功能的程序，以及子宫移植和代孕。肿瘤组织学亚型和分期依据 WHO 肿瘤分类和国际妇产科联合会（FIGO）分期系统定义。
总体建议
在考虑生育力保存治疗和寻求妊娠之前，建议由对患者及配偶病史有深入了解的生殖专家进行咨询（证据水平 V，推荐等级 A）。生育力保存手术的目的是使患者能够利用自身子宫以及自己或捐赠的卵子进行自然受孕或辅助受孕（V，A）。生育力保存手术和治疗计划应由妇科肿瘤学家和生殖医学专家紧密合作的团队执行（V，A）。如果诊断和相关治疗可能影响生育力，建议对所有患者进行病理专家审查（V，A）。应提供初始手术的详细描述（如使用的器械、上腹部情况等；V，A）。
宫颈癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
评估肿瘤学标准的强制性影像学检查是盆腔 MRI（首选，由专业妇科放射科医生评估）或专家超声检查。还可能需要 CT 或 PET - CT 检查排除远处转移疾病。宫颈锥切是早期宫颈癌分期的首选方法，可结合淋巴结分期。
对于不同分期和病理特征的宫颈癌，有相应的生育力保存治疗推荐或不推荐的情况，如对于符合特定条件的 IB1 期疾病不推荐根治性宫颈切除术，而对于 IB2 期疾病推荐使用腹部途径进行根治性宫颈切除术等。同时，对手术标本的病理要求有明确规定，如切缘阴性等。
生育力保存手术及治疗：对于适合生育力保存治疗的宫颈癌患者，可考虑卵巢刺激及取卵，但需根据患者是否接受放疗、有无卵巢受累等情况具体讨论，同时要注意避免在某些情况下（如阴道上部疾病广泛时）经阴道取卵可能导致的医源性癌症扩散风险。
随访：生育力保存管理后的随访频率与一般宫颈癌患者相同，但在保守手术后 HPV 检测阴性的情况下可适当降低频率。随访检查包括体格检查、细胞学和 HPV 检测、阴道镜检查、MRI 等，同时鼓励 HPV 疫苗接种。孕期需进行特殊监测，如对进行过大宫颈切除手术的患者建议行永久性宫颈环扎，补充孕激素预防早产等。产后若无疾病证据不推荐进行子宫切除等完成手术，除非随访不可行或存在持续高危的 HPV 阳性结果等情况。
卵巢癌生育力保存相关建议
肿瘤学选择标准
对于卵巢保存，不同组织类型和分期的肿瘤有不同的有利、不利和部分情况下可接受的肿瘤学选择标准。如卵巢交界性肿瘤所有分期、生殖细胞肿瘤所有分期等属于有利标准；而侵袭性上皮性卵巢肿瘤某些分期等属于不利标准。
生育力保存手术及治疗
若需双侧卵巢切除，在子宫内膜和浆膜评估正常的情况下可考虑保留子宫的手术。对于有卵巢癌高风险遗传倾向的患者，生育力保存咨询应包括遗传信息传递给后代的相关内容，卵巢刺激后卵子或胚胎冷冻保存是首选治疗方法，完成生育计划或在推荐时间进行盆腔预防性手术后应进行输卵管卵巢切除术。
对于卵巢肿瘤患者，根据肿瘤的组织学诊断、激素敏感性、癌症分期和肿瘤学预后等因素决定是否可进行卵巢刺激及取卵等生育力保存方法，同时介绍了不同类型卵巢肿瘤在不同治疗阶段（如初治、复发等）的生育力保存策略。
随访
生育力保存管理后的随访推荐每 3 - 4 个月一次，持续 2 年，之后每 6 个月一次，持续 3 - 5 年，然后每年一次，至少持续 10 年。随访包括体格检查、超声检查，特定时间进行盆腔和腹部 CT 或 MRI 检查，根据肿瘤组织类型决定是否测量肿瘤标志物。
孕期需进行超声检查，不推荐监测肿瘤标志物。产后对于卵巢交界性肿瘤患者不推荐常规完成手术，对于有上皮性卵巢肿瘤家族史的患者推荐常规完成手术，对于其他不同类型肿瘤根据具体情况考虑是否进行完成手术，并根据组织学亚型考虑是否给予激素替代疗法。
参考来源：Fertility-sparing treatment and follow-up in patients with cervical cancer, ovarian cancer, and borderline ovarian tumours: guidelines from ESGO, ESHRE, and ESGE.Morice, Philippe et al.The Lancet Oncology, Volume 0, Issue 0
177Lu - PSMA - 617 是一种用于治疗前列腺癌的放射性药物，可延长先前接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的影像学无进展生存期和总生存期。
本研究旨在评估 177Lu - PSMA - 617 在未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的疗效。
结果
总体而言，在筛选的 585 例患者中，468 例符合所有入选标准，并于 2021 年 6 月 15 日至 2022 年 10 月 7 日期间被随机分配接受 177Lu - PSMA - 617（234 例 [50%] 患者）或 ARPI（234 例 [50%]）。
两组之间的基线特征大多相似；177Lu - PSMA - 617 的中位周期数为 6.0（IQR 4.0 - 6.0）。在分配到ARPI 组的患者中，134 例（57%）交叉接受 177Lu - PSMA - 617。在主要分析中（从随机分组到首次数据截止的中位时间为 7.26 个月 [IQR 3.38 - 10.55]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 9.30 个月（95% CI 6.77 - 不可估计），而更换 ARPI 组为 5.55 个月（4.04 - 5.95）（风险比 [HR] 0.41 [95% CI 0.29 - 0.56]；p < 0.0001）。
在第三次数据截止时的更新分析中（从随机分组到第三次数据截止的中位时间为 24.11 个月 [IQR 20.24 - 27.40]），177Lu - PSMA - 617 组的中位影像学无进展生存期为 11.60 个月（95% CI 9.30 - 14.19），而更换 ARPI 组为 5.59 个月（4.21 - 5.95）（HR 0.49 [95% CI 0.39 - 0.61]）。
177Lu - PSMA - 617 组 3 - 5 级不良事件的发生率（227 例患者中 81 例 [36%] 至少发生一次事件；4 例 [2%] 为 5 级 [无治疗相关]）低于更换 ARPI 组（232 例患者中 112 例 [48%]；5 例 [2%] 为 5 级 [1 例治疗相关]）。
方法
在这项于欧洲和北美 74 个地点进行的 3 期随机对照试验中，对先前接受过一种 ARPI 治疗后进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性、未接受过紫杉烷治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，按 1:1 的比例随机分配到以下两组：开放标签的静脉注射 177Lu - PSMA - 617 组，剂量为 7.4 GBq（200 mCi）±10%，每 6 周一次，共 6 个周期；或更换 ARPI（改为阿比特龙或恩杂鲁胺，按照产品标签持续口服给药）。
在中心确认影像学进展后，允许从更换 ARPI 组交叉到 177Lu - PSMA - 617 组。主要终点是影像学无进展生存期，定义为从随机分组到影像学进展或死亡的时间，在意向性治疗人群中进行评估。安全性是次要终点。在本研究的首次报告中，主要展示了影像学无进展生存期的主要（首次数据截止）和更新（第三次数据截止）分析；所有其他数据基于第三次数据截止。
结论
与更换 ARPI 相比，177Lu - PSMA - 617 延长了影像学无进展生存期，且具有良好的安全性。对于先前接受过一种 ARPI 治疗后进展且正在考虑更换 ARPI 的 PSMA 阳性转移性去势抵抗性前列腺癌患者，177Lu - PSMA - 617 可能是一种有效的治疗选择。
参考来源：Morris MJ, Castellano D, Herrmann K, de Bono JS, Shore ND, Chi KN, Crosby M, Piulats JM, Fléchon A, Wei XX, Mahammedi H, Roubaud G, Študentová H, Nagarajah J, Mellado B, Montesa-Pino Á, Kpamegan E, Ghebremariam S, Kreisl TN, Wilke C, Lehnhoff K, Sartor O, Fizazi K; PSMAfore Investigators.177Lu-PSMA-617 versus a change of androgen receptor pathway inhibitor therapy for taxane-naive patients with progressive metastatic castration-resistant prostate cancer (PSMAfore): a phase 3, randomised, controlled trial. Lancet. 2024 Sep 28;404(10459):1227-1239. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01653-2. Epub 2024 Sep 15. PMID: 39293462.
在晚期黑色素瘤患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗或纳武利尤单抗单药治疗的总生存期比伊匹木单抗单药治疗更长。鉴于晚期黑色素瘤患者的生存期已超过 7.5 年，需要更长期的数据来解决新的临床相关问题。
结果
在至少 10 年的随访中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位总生存期为 71.9 个月，纳武利尤单抗组为 36.9 个月，伊匹木单抗组为 19.9 个月。与伊匹木单抗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的死亡风险比为 0.53（95% 置信区间 [CI]，0.44 - 0.65），纳武利尤单抗与伊匹木单抗相比为 0.63（95% CI，0.52 - 0.76）。纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的中位黑色素瘤特异性生存期超过 120 个月（未达到，试验结束时有 37% 的患者存活），纳武利尤单抗组为 49.4 个月，伊匹木单抗组为 21.9 个月。在 3 年时存活且无进展的患者中，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组的 10 年黑色素瘤特异性生存率为 96%，纳武利尤单抗组为 97%，伊匹木单抗组为 88%。
方法
我们将先前未经治疗的晚期黑色素瘤患者按 1:1:1 的比例随机分配到以下方案之一：纳武利尤单抗（每千克体重 1 毫克）联合伊匹木单抗（每千克 3 毫克），每 3 周一次，共 4 剂，随后纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次；纳武利尤单抗（每千克 3 毫克）每 2 周一次加安慰剂；或伊匹木单抗（每千克 3 毫克）每 3 周一次，共 4 剂加安慰剂。治疗持续到疾病进展、出现不可接受的毒性作用或患者撤回同意。随机分组根据 BRAF 突变状态、转移分期和程序性死亡配体 1 的表达进行分层。在此，我们报告该试验的 10 年最终结果，包括总生存期和黑色素瘤特异性生存期以及缓解的持久性。
结论
该试验的最终结果显示，在晚期黑色素瘤患者中，与伊匹木单抗单药治疗相比，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗以及纳武利尤单抗单药治疗具有持续的生存获益。
参考文献：Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Rutkowski P, Cowey CL, Schadendorf D, Wagstaff J, Queirolo P, Dummer R, Butler MO, Hill AG, Postow MA, Gaudy-Marqueste C, Medina T, Lao CD, Walker J, Márquez-Rodas I, Haanen JBAG, Guidoboni M, Maio M, Schöffski P, Carlino MS, Sandhu S, Lebbé C, Ascierto PA, Long GV, Ritchings C, Nassar A, Askelson M, Benito MP, Wang W, Hodi FS, Larkin J; CheckMate 067 Investigators. Final, 10-Year Outcomes with Nivolumab plus Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2024 Sep 15. doi: 10.1056/NEJMoa2407417. Epub ahead of print. PMID: 39282897.
2024年9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准塞普替尼扩大适应证[1]，用于 2 岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 （MTC） 的成人和儿童患者。
甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，1959年被命名，MTC占甲状腺癌的5%-10%，是仅次于状癌和滤泡癌的第三大最常见的甲状腺癌。占所有甲状腺结节的0.4%-1.4%[2]。虽然这个肿瘤发生部位位于甲状腺，但不是来源于甲状腺细胞，来源于分泌降钙素 （CT） 的 C 细胞或滤泡旁细胞。MTC常见的临床表现是甲状腺结节，无其他特异性症状。但在疾病晚期/转移其，可能会出现持续性腹泻、皮肤潮红、声音嘶哑等表现。
塞普替尼这个药并非首次获批，既往适应证还包括RET融合阳性非小细胞肺癌、RET融合阳性甲状腺癌、其他RET融合阳性实体瘤[3]，其实2020年这个药已被批准用于甲状腺髓样癌，但当时对人群限定，仅能用于12岁以上患者，本次扩大适应证扩大为2岁以上，但需要根据体表面积给药。
本次获批是基于LIBRETTO-531试验，这是一项多中心随机Ⅲ期试验，研究目的评估该药物的有效性和安全性，对照组标准治疗，入组患者为RET突变的甲状腺髓样癌，且患者无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位[4]。
患者被随机分配（2:1）接受塞普替尼（160mg 每日两次）或 对照组，对照组所用药物为cabozantinib （140mg 每日一次）或vandetanib （300mg 每日一次）。
主要疗效结局指标是无进展生存期 （PFS），PFS 越长，表示疾病得到控制的时间越长，患者的病情进展越慢，治疗效果越好。
根据FDA公布的数据来看，塞普替尼组患者其中位 PFS 还没确定，而对照组中位PFS仅16.8 个月。从风险比和 p 值来看，塞普替尼的效果明显更好。安全性数据表明，塞普替尼组患者受到严重不良反应的时间比对照组患者要少，故塞普替尼在用药安全性方面也更有优势[1]。
最常见的不良反应 （≥25%） 是高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常 （≥5%） 是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶 （ALT） 升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶 （ALP） 升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸氨基转移酶 （AST） 升高。
参考文献：
1.FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer
2.Pelizzo MR, Mazza EI, Mian C, Merante Boschin I. Medullary thyroid carcinoma. Expert Rev Anticancer Ther. 2023 Jul-Dec;23(9):943-957. doi: 10.1080/14737140.2023.2247566. Epub 2023 Aug 30. PMID: 37646181.
3.Product information：RETEVMO- selpercatinib capsule，RETEVMO- selpercatinib tablet, coated.
4.A Study of Selpercatinib (LY3527723) in Participants With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer (LIBRETTO-531)
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