什么是特殊医学用途婴儿配方食品？

母乳是婴儿最理想的食物，但当少数乳母因患有疾病、乳汁分泌不足或无乳汁分泌等原因不能进行母乳喂养时，需要通过配方食品提供婴幼儿生长发育所需营养物质。婴幼儿配方食品是无法实现母乳喂养婴幼儿的重要的、甚至是唯一的营养物质来源。另外，在我国每年新出生的婴儿中，部分新生儿由于各种疾病影响，不能喂养母乳或普通婴儿配方食品，最常见的情况有乳蛋白过敏婴儿、乳糖不耐受婴儿及早产/低出生体重婴儿等。特殊医学用途婴儿配方食品是这些婴儿生命早期或相当长时间内赖以生存的主要食物来源^[1]。

特殊医学用途婴儿配方食品如何分类？

1. 无乳糖配方或低乳糖配方：适用于乳糖不耐受婴儿，要求配方中以其他碳水化合物完全或部分代替乳糖；配方中蛋白质由乳蛋白提供^[1]。
2. 乳蛋白部分水解配方：适用于乳蛋白过敏高风险婴儿，要求乳蛋白经加工分解成小分子乳蛋白、肽段和氨基酸；配方中可用其他碳水化合物完全或部分代替乳糖 ^[1] 。
3. 乳蛋白深度水解配方或氨基酸配方：适用于食物蛋白过敏婴儿，要求配方中不含食物蛋白；所使用的氨基酸来源应符合标准规定；可适当调整某些矿物质和维生素的含量 ^[1] 。
4. 早产、低出生体重婴儿配方：适用于早产儿、低出生体重儿，要求能量、蛋白质及某些矿物质和维生素的含量应高于本规定；应采用容易消化吸收的中链脂肪作为脂肪的部分来源，但中链脂肪不应超过总脂肪的40% ^[1] 。
5. 母乳营养补充剂：适用于早产儿、低出生体重儿，可选择性地添加规定的必需成分和可选择性成分，与母乳配合使用可满足早产、低出生体重儿的生长发育需求 ^[1] 。
6. 氨基酸代谢障碍配方：适用于氨基酸代谢障碍婴儿，要求不含或仅含有少量与代谢障碍有关的氨基酸；所使用的氨基酸来源应符合标准规定；可适当调整某些矿物质和维生素的含量 ^[1] 。

[1].《特殊医学用途婴儿配方食品通则》(GB25596-2010)问答[J].中国卫生监督杂志,2012,19(02):115-119.

有人干吃不胖，有人喝凉水都长肉，所以有些人总是很自豪地说，自己怎么吃都不胖。可是干吃不胖，真的对身体好吗？其实不一定。 吃不胖的原因有很多种：

第一是遗传因素。小儿生长发育的特征、潜力、趋向、限度等都受到父母双方遗传因素的影响，遗传因素导致每个人的体质都不同。

第二是脾胃问题。如胀气、肠胃吸收不好、乳糖不耐症等，因为无法吸收某种营养素，便会导致腹胀、便秘等症状，同时也就吃不胖了。另外，如果偏好吃生食，可能会因为体内滋生了寄生虫，掠夺人体所摄入的营养物质而导致孩子消瘦。

第三是不良的饮食习惯。比如不定时饮食、饮食时间太急促、餐前多吃零食、边看电视或是边玩边吃饭、总要家长追在身边喂饭等不良的饮食习惯，也可以导致孩子干吃不胖。

第四是压力及情绪因素。孩子学习压力大，精神容易紧张、忧虑、焦虑，都会对其心理、生理产生影响。

第五是睡眠因素。孩子总是熬夜、失眠、休息不好，也易导致孩子干吃不胖。

第六是其他疾病因素。比如耳部感染、哮喘、消化系统疾病、新陈代谢紊乱、微量元素缺乏、内分泌系统疾病、癌症等，孩子会表现出饥饿，或者吃得多，但体重还是下降，而且体质虚弱，这个时候家长一定要带孩子到医院就诊，及时治疗孩子的疾病。

什么是乳糖不耐受？乳糖不耐受患者难以消化奶和乳制品，食用乳制品后可发生腹泻、腹痛和产气增加。

任何人都可发生乳糖不耐受，但在美洲原住民、亚洲人和黑人中最常见。

奶中的糖份主要是乳糖，正常人会产生可分解乳糖的酶，而乳糖不耐受者体内该酶的生成量或活性不足。此外，食物中毒等情况引发的感染也可破坏这种酶，但该类问题通常会在数周内消退。好在乳糖不耐受者可求助于酶补充剂。

乳糖不耐受有何症状？症状仅发生于食用乳制品后，包括：

●腹部疼痛或绞痛(通常在肚脐周围或下方)

●腹胀感(感觉腹内好像充满气体)

●产气增加

●腹泻(大量起泡的水样泻)

●呕吐(主要发生于青少年)

有针对乳糖不耐受的检查吗？有，目前有2种检查：呼气测试和血液检测，前者更常用。

医护人员会告诉您如何做准备。检查前数小时不能进食和饮水，可能还需暂时更换用药或戒烟。

●乳糖氢呼气试验–您需要饮用一种含乳糖的液体，然后向特殊的机器内呼气，每30分钟一次，该机器会测量您呼出了多少氢气。乳糖不耐受患者的氢呼出量多于正常人。

●乳糖耐量试验–您需饮用一种含乳糖的液体，检查开始时医护人员会采集血样，1-2小时后再采集一次。如果您饮用乳糖后血糖水平较低，则可能有乳糖不耐受。

我应该就诊吗？应该。如果您认为自己可能有乳糖不耐受，请告知医护人员，他们可通过询问排除其他问题。

乳糖不耐受如何治疗？治疗方式取决于问题的严重程度，但通常包括：

●减少乳制品摄入量

●寻找非奶类来源的营养素(如，钙和维生素D)和蛋白质

●使用可帮助分解乳制品的酶补充剂

我该如何减少乳制品摄入量？刚开始时您可减少含奶类的食物，而不是完全停止摄入，应与其他餐食一起食用。乳制品包括奶、奶油、冰淇淋、酸奶、乳酪和黄油。部分常见乳制品的乳糖含量见附表。

医护人员可能建议您咨询营养师，以了解哪些食物含乳糖，并确保从膳食中获取足够的钙和维生素D。

如果您对乳制品或乳糖非常敏感，则需阅读每样食物标签上的成分说明。有时，谷类、速溶汤和沙拉调味料等您可能不会怀疑的食物中也可能添加了奶或乳糖，请查看食物成分表中有无提示存在乳糖的信息，如：

●奶、“奶副产品”、“奶粉”和“干乳固体”

●乳糖

●乳清(发酵的奶)

虽然某些药物中含有乳糖，但大多数乳糖不耐受患者能够承受药物中极少量的乳糖。

我该使用哪种酶补充剂？目前有多种酶补充剂可供选择，包括Lactaid(片剂或液体制剂)、Lactrase、LactAce、Dairy Ease和Lactrol。您应该在将要进食时服用补充剂，如忘记，可在就餐期间服用，但效果可能会打折。

须知：每种酶补充剂的效果都存在一定的个体差异，且均不能将乳糖全部分解，因此部分患者使用酶补充剂后仍存在症状。

我需要使用钙或维生素D补充剂吗？这取决于您是否完全不摄入乳制品，如果是，医护人员可能会推荐钙补充剂，可能还会测定您的维生素D水平，以确定是否应使用补充剂。

乳糖不耐受属于食物过敏吗？不是，确实有人对奶和乳制品过敏，但奶类过敏的症状往往有别于乳糖不耐受。过敏时，机体是对奶中的蛋白质(而非糖)产生反应。此外，过敏涉及身体的抗感染系统(即“免疫系统”)，乳糖不耐受则不涉及。

什么是乳糖不耐受？乳糖不耐受患者难以消化奶和乳制品，食用乳制品后可发生腹泻、腹痛和产气增加。

任何人都可发生乳糖不耐受，但在美洲原住民、亚洲人和黑人中最常见。

奶中的糖份主要是乳糖，正常人会产生可分解乳糖的酶，而乳糖不耐受者体内该酶的生成量或活性不足。此外，食物中毒等情况引发的感染也可破坏这种酶，但该类问题通常会在数周内消退。好在乳糖不耐受者可求助于酶补充剂。

乳糖不耐受有何症状？症状仅发生于食用乳制品后，包括：

●腹部疼痛或绞痛(通常在肚脐周围或下方)

●腹胀感(感觉腹内好像充满气体)

●产气增加

●腹泻(大量起泡的水样泻)

●呕吐(主要发生于青少年)

有针对乳糖不耐受的检查吗？有，目前有2种检查：呼气测试和血液检测，前者更常用。

医护人员会告诉您如何做准备。检查前数小时不能进食和饮水，可能还需暂时更换用药或戒烟。

●乳糖氢呼气试验–您需要饮用一种含乳糖的液体，然后向特殊的机器内呼气，每30分钟一次，该机器会测量您呼出了多少氢气。乳糖不耐受患者的氢呼出量多于正常人。

●乳糖耐量试验–您需饮用一种含乳糖的液体，检查开始时医护人员会采集血样，1-2小时后再采集一次。如果您饮用乳糖后血糖水平较低，则可能有乳糖不耐受。

我应该就诊吗？应该。如果您认为自己可能有乳糖不耐受，请告知医护人员，他们可通过询问排除其他问题。

乳糖不耐受如何治疗？治疗方式取决于问题的严重程度，但通常包括：

●减少乳制品摄入量

●寻找非奶类来源的营养素(如，钙和维生素D)和蛋白质

●使用可帮助分解乳制品的酶补充剂

我该如何减少乳制品摄入量？刚开始时您可减少含奶类的食物，而不是完全停止摄入，应与其他餐食一起食用。乳制品包括奶、奶油、冰淇淋、酸奶、乳酪和黄油。部分常见乳制品的乳糖含量见附表。

医护人员可能建议您咨询营养师，以了解哪些食物含乳糖，并确保从膳食中获取足够的钙和维生素D。

如果您对乳制品或乳糖非常敏感，则需阅读每样食物标签上的成分说明。有时，谷类、速溶汤和沙拉调味料等您可能不会怀疑的食物中也可能添加了奶或乳糖，请查看食物成分表中有无提示存在乳糖的信息，如：

●奶、“奶副产品”、“奶粉”和“干乳固体”

●乳糖

●乳清(发酵的奶)

虽然某些药物中含有乳糖，但大多数乳糖不耐受患者能够承受药物中极少量的乳糖。

我该使用哪种酶补充剂？目前有多种酶补充剂可供选择，包括Lactaid(片剂或液体制剂)、Lactrase、LactAce、Dairy Ease和Lactrol。您应该在将要进食时服用补充剂，如忘记，可在就餐期间服用，但效果可能会打折。

须知：每种酶补充剂的效果都存在一定的个体差异，且均不能将乳糖全部分解，因此部分患者使用酶补充剂后仍存在症状。

我需要使用钙或维生素D补充剂吗？这取决于您是否完全不摄入乳制品，如果是，医护人员可能会推荐钙补充剂，可能还会测定您的维生素D水平，以确定是否应使用补充剂。

乳糖不耐受属于食物过敏吗？不是，确实有人对奶和乳制品过敏，但奶类过敏的症状往往有别于乳糖不耐受。过敏时，机体是对奶中的蛋白质(而非糖)产生反应。此外，过敏涉及身体的抗感染系统(即“免疫系统”)，乳糖不耐受则不涉及。

当地时间2024 年 9 月 24 日，全球教育排名权威机构《美国新闻与世界报道》公布了 2025 年最佳大学排名。使用多达 17 项学术质量指标对近 1500 所学院和大学进行评估。

在今年的版本中，以下几所全国性大学的排名有了显著提升：

纽约德尤维尔大学（D'Youville University）上升 61 位；

德克萨斯大学圣安东尼奥分校（University of Texas – San Antonio）上升 49 位；

北卡罗来纳农工州立大学（North Carolina Agricultural and Technical State University）上升 49 位；

密歇根安德鲁斯大学（Andrews University）上升 47 位；

东肯塔基大学（Eastern Kentucky University）上升 41 位；

纽约多米尼加大学（Dominican University New York）上升 40 位；

田纳西联合大学（Union University）上升 40 位；

北德克萨斯大学（University of North Texas）上升 40 位；

北卡罗来纳温斯顿 - 塞勒姆州立大学（Winston-Salem State University）上升 40 位；

德克萨斯大学埃尔帕索分校（The University of Texas – El Paso）上升 38 位；

佛罗里达理工学院（Florida Institute of Technology）上升 38 位；

佐治亚奥古斯塔大学（Augusta University）上升 36 位；

爱达荷博伊西州立大学（Boise State University）上升 36 位；

普雷里维尤农工大学（Prairie View A&M University）上升 36 位；

加利福尼亚大师大学及神学院（The Master's University and Seminary）上升 36 位；

堪萨斯威奇托州立大学（Wichita State University）上升 36 位；

弗吉尼亚玛丽鲍德温大学（Mary Baldwin University）上升 34 位；

圣约瑟夫山大学（Mount St. Joseph University）上升 34 位。

2025 年最佳大学排名方法是使用多达 17 项全国性大学的关键学术质量指标和 13 项全国性文理学院、地区性大学和地区性学院的指标计算得出的。该公式使用学校普遍报告的数据或可从第三方来源获得的数据。学校的排名资格并不取决于是否参与《美国新闻》的调查。

2025 年最佳全国性大学前三名：

1. 普林斯顿大学（新泽西州）
2. 麻省理工学院
3. 哈佛大学（马萨诸塞州）

2025 年最佳全国性文理学院前三名：
1. 威廉姆斯学院（马萨诸塞州）
2. 阿默斯特学院（马萨诸塞州）
3. 斯沃斯莫尔学院（宾夕法尼亚州）

2025 年顶尖公立学校：全国性大学前三名：
1. 加利福尼亚大学洛杉矶分校
2. 加利福尼亚大学伯克利分校
3. 密歇根大学安娜堡分校

2025 年顶尖历史上的黑人学院和大学前三名：
1. 斯佩尔曼学院
2. 霍华德大学
3. 佛罗里达农工大学（并列）
3. 塔斯基吉大学（并列）

2025 年社会流动性方面表现最佳的全国性大学前三名：
1. 佛罗里达国际大学（并列）
1. 加利福尼亚大学河滨分校（并列）
3. 加利福尼亚州立大学长滩分校（并列）
3. 加利福尼亚大学默塞德分校（并列）

2025 年社会流动性方面表现最佳的全国性文理学院前三名：
1. 伊利诺伊州森林湖学院（并列）
1. 佐治亚州斯佩尔曼学院（并列）
3. 北卡罗来纳州塞勒姆学院

参考来源：
U.S. News Releases 2025 Best Colleges Rankings

1. 先天性心脏病患者的心脏负荷较重

先天性心脏病（CHD）是一种出生时就存在的结构性心脏异常。患者的心脏可能存在某种形态或功能上的缺陷，例如心房或心室间隔缺损、心脏瓣膜狭窄、心脏血流异常等。这些缺陷会对心脏的血液循环和供氧能力产生影响，使得患者在日常活动中已经承受了更大的心脏负荷。剧烈运动会导致：

•心率增快、血压升高，进一步增加心脏的耗氧量和负担。

•血流动力学的变化可能使得心脏的异常结构更加突出，从而加重心脏负荷。

2. 剧烈运动可能引发心律失常和心脏猝死

某些先天性心脏病患者更容易发生心律失常（如室性心动过速、心房颤动等），这在剧烈运动中更容易被诱发。心律失常可使心脏的泵血功能突然恶化，导致心源性晕厥，甚至心脏骤停和猝死。因此，在剧烈运动的情况下，心脏容易因供血不稳定或心率过快而出现危及生命的状况。

3. 氧供需不平衡

剧烈运动时，身体对氧的需求量增加，但心脏病患者由于心脏供血或供氧能力的缺陷，可能无法满足这些需求。这会导致心肌缺氧，甚至引发心绞痛或心肌梗死。在先天性心脏病患者中，氧供需不平衡的风险显著增加，尤其是伴有右向左分流（如法洛四联症）、大血管转位等复杂病变时，剧烈运动会使氧饱和度下降，导致患者出现低氧血症，可能出现呼吸困难、紫绀加重等症状。

4. 增加血流动力学压力

先天性心脏病患者在进行剧烈运动时，可能会出现血流动力学的失衡。例如：

•在某些存在狭窄（如主动脉瓣狭窄、肺动脉狭窄）或梗阻的心脏病中，运动增加的血流需求可能加剧血流受阻，导致心肌缺血或损伤。

•心室负荷加重，可能导致心肌肥厚、扩张，甚至心力衰竭。

5. 可能影响术后恢复

许多先天性心脏病患者在儿童期或成年期可能需要进行手术或介入治疗来纠正心脏的解剖结构异常。对于这类患者，剧烈运动可能影响术后恢复。即使已经接受了手术矫正，患者的心脏功能可能仍无法达到正常水平，剧烈运动可能导致心功能恶化、术后并发症，或者对手术效果产生负面影响。

因此，先天性心脏病患者应选择适合的运动方式

•适度运动：在没有明显症状、心功能较好的患者，可以选择散步、游泳、瑜伽等低强度、规律的有氧运动，以保持心肺健康和整体体能。

•避免剧烈运动：跑步、篮球、足球、举重、拳击等需要瞬间爆发力和高心脏负荷的运动要避免。

•专业评估：心脏科医生或康复专家通常会根据患者的病情、手术史、心功能状态等因素，提供个体化的运动指导，确保运动是安全和有益的。

综上所述，先天性心脏病患者不宜参加剧烈运动的原因在于尽量减少心脏的额外负担，避免诱发危险性心律失常、心功能恶化和其他心血管并发症，以保证患者的安全和生活质量。

2 型糖尿病（T2D）患者出现认知症状和阿尔茨海默病（AD）的风险增加。淀粉样 β 肽（Aβ）的代谢异常和聚集在 AD 病理生理学中起着关键作用。因此，有必要对 Aβ 代谢和 T2D 进行人体研究。

目的：本研究的目的是检验急性高血糖是否会影响 2 型糖尿病患者和匹配对照组的血浆 Aβ1–40 和 Aβ1–42 浓度。

结果：在基线时，两组的 Aβ1–40 和 Aβ1–42 浓度没有差异。在高血糖期间，与对照相比，对照组中的 Aβ 减少（Aβ1–40：p = 0.034，Aβ1–42：p = 0.020），IDE 在高血糖钳夹期间增加（p = 0.016），而在 2 型糖尿病组中，Aβ 或 IDE 均无显著变化。

结论：钳夹诱导的高血糖与对照组中 IDE 水平升高以及 Aβ40 和 Aβ42 清除增强相关，但在 2 型糖尿病患者中并非如此。我们假设在 2 型糖尿病患者中，高血糖状态下胰岛素降解酶受到抑制。

方法：10 名 2 型糖尿病患者和 11 名对照者（中位年龄 69 岁；范围 66 - 72 岁）以随机顺序进行高血糖钳夹和安慰剂钳夹（输注生理盐水），每次持续 4 小时。在每次钳夹的 0 小时和 4 小时采集的血液样本中测量 Aβ1–40、Aβ1–42 和胰岛素降解酶（IDE）的血浆浓度。使用线性混合效应回归模型评估 Aβ1–40 和 Aβ1–42 浓度在 4 小时内的变化，并对体重指数、估算肾小球滤过率和胰岛素浓度在 4 小时内的变化进行调整。

参考文献：Rolandsson O, Tornevi A, Steneberg P, Edlund H, Olsson T, Andreasson U, Zetterberg H, Blennow K. Acute Hyperglycemia Induced by Hyperglycemic Clamp Affects Plasma Amyloid-β in Type 2 Diabetes. J Alzheimers Dis. 2024;99(3):1033-1046. doi: 10.3233/JAD-230628. PMID: 38728183.

使用预先确定的生物标志物临界值，前瞻性地评估初级保健和二级保健中临床可用的 AD 血液检测。

结果：平均年龄为 74.2 岁（标准差为 8.3 岁），48% 为女性，23% 有主观认知下降，44% 有轻度认知障碍，33% 有痴呆。在初级保健和二级保健评估中，50% 的患者有 AD 病理。当在初级保健队列中以单个批次分析血浆样本时，使用 APS2 时 AUC 为 0.97（95% 置信区间，0.95 - 0.99），PPV 为 91%（95% 置信区间，87% - 96%），NPV 为 92%（95% 置信区间，87% - 96%）；在二级保健队列中，使用 APS2 时 AUC 为 0.96（95% 置信区间，0.94 - 0.98），PPV 为 88%（95% 置信区间，83% - 93%），NPV 为 87%（95% 置信区间，82% - 93%）。

当在初级保健队列中前瞻性地（每两周）分析血浆样本时，使用 APS2 时 AUC 为 0.96（95% 置信区间，0.94 - 0.98），PPV 为 88%（95% 置信区间，81% - 94%），NPV 为 90%（95% 置信区间，84% - 96%）；在二级保健队列中，使用 APS2 时 AUC 为 0.97（95% 置信区间，0.95 - 0.98），PPV 为 91%（95% 置信区间，87% - 95%），NPV 为 91%（95% 置信区间，87% - 95%）。四个队列的诊断准确性都很高（范围为 88% - 92%）。初级保健医生在进行临床检查、认知测试和计算机断层扫描后，对临床 AD 的诊断准确性为 61%（95% 置信区间，53% - 69%），而使用 APS2 时为 91%（95% 置信区间，86% - 96%）。痴呆专家的诊断准确性为 73%（95% 置信区间，68% - 79%），而使用 APS2 时为 91%（95% 置信区间，88% - 95%）。在总体人群中，使用 APS2 的诊断准确性（90%[95% 置信区间，88% - 92%]）与单独使用 p-tau217 的百分比的诊断准确性（90%[95% 置信区间，88% - 91%]）没有差异。

结论：在使用预先确定的临界值的初级保健和二级保健中，APS2 和单独的 p-tau217 百分比对于识别有认知症状的个体中的 AD 具有很高的诊断准确性。未来的研究应评估这些生物标志物的血液检测的使用如何影响临床护理。

设计、设置和参与者：2020 年 2 月至 2024 年 1 月期间，瑞典有 1213 名因认知症状而接受临床评估的患者。生物标志物临界值是在一个独立队列中确定的，并应用于初级保健队列（n = 307）和二级保健队列（n = 300）；每个患者的 1 份血浆样本作为每个队列的单个批次进行分析。随后在初级保健队列（n = 208）和二级保健队列（n = 398）中对血液检测进行前瞻性评估；每个患者的 1 份血浆样本在采集后 2 周内送检分析。

参考文献：Palmqvist S, Tideman P, Mattsson-Carlgren N, Schindler SE, Smith R, Ossenkoppele R, Calling S, West T, Monane M, Verghese PB, Braunstein JB, Blennow K, Janelidze S, Stomrud E, Salvadó G, Hansson O. Blood Biomarkers to Detect Alzheimer Disease in Primary Care and Secondary Care. JAMA. 2024 Jul 28:e2413855. doi: 10.1001/jama.2024.13855. Epub ahead of print. PMID: 39068545; PMCID: PMC11284636.

本周FDA批准了系列药物和器械，包括阿尔茨海默、银屑病关节炎等领域，一起来看精彩要点。

继美国获批后，AD新药获批日本

获批时间：2024年9月24日
获批药物：多奈单抗
适应证：早期阿尔茨海默病（AD），包括轻度认知障碍（MCI）以及AD轻度痴呆阶段的患者
简介：越早使用多奈单抗治疗效果越好，治疗组中病情较轻的患者的综合阿尔茨海默病评定量表 （iADRS） 显著降低35%，治疗组中所有患者显著降低22%；在淀粉样斑块清除方面，相对于用药之初，用药后6个月平均减少61%，12个月平均减少80%。18个月平均减少84%。

IL-17A 和 IL-17F抑制性单抗获批

获批时间：2024年9月23日
获批药物：比美吉珠单抗（bimekizumab）
适应证:银屑病关节炎、非放射学中轴型脊柱关节炎和强直性脊柱炎
简介：在病变性银屑病中 IL-17A 和 IL-17F 水平升高，该药是一种人源化 IgG1 单克隆抗体，选择性结合 IL-17A、IL-17F 和 IL-17AF 细胞因子，阻断它们与 IL-17RA/IL-17RC 受体复合物的相互作用。比美吉珠单抗是首个也是唯一一个在美国获批用于治疗四种慢性免疫介导的炎症性疾病的 IL-17A 和 IL-17F 抑制剂，具有三个新适应症。

C型尼曼匹克病药物获批

获批药物：左乙酰亮氨酸
适应证：C型尼曼匹克病，治疗体重≥15公斤的成人和儿童患者与C型尼曼匹克病（NPC）相关的神经系统症状。
简介：C型尼曼匹克病是罕见的遗传病，会导致进行性神经系统症状和器官功能障碍。这是第二种FDA用于 NPC 的第二种治疗方法。

系统性硬化症药物获孤儿药认定

认定时间：2024年9月25日
获批药物：EYD-001
适应证：系统性硬化症
简介：孤儿药资格认定对任何药企而言都是一个重要的里程碑，尤其是对于罕见病开发治疗方法的公司。该称号提供了几个主要好处，包括获得批准后七年的市场独占权，从而保护产品免受直接竞争。FDA 在临床试验设计方面提供必要的支持，并免除处方药使用者费用，从而简化开发过程。这些措施使罕见病患者受益。

椎间盘切除术融合术新武器扩大适应证

获批时间：2024年9月24日
获批器械：i-FACTOR P-15 肽增强型骨移植物
临床应用：用于带同种异体移植骨环的单节段颈椎前路椎间盘切除术融合术 （ACDF），或与PEEK、钛合金或 PEEK/钛融合椎间装置合用，用于颈椎手术及补充前路钢板固定。
简介：i-FACTOR是FDA 批准的 III 类骨移植物，有严格1级人体临床数据提供支持，是唯一一种由 P-15 成骨细胞结合肽驱动的脊髓骨移植物，具有精确的骨骼构建机制。i-FACTOR 具有经过验证的安全性，在单水平 ACDF 中与局部自体移植一样安全，在一年和两年的总体成功率方面被证明具有统计优势。

新型加长静脉导管获批，可增加导管停留时间

获批时间：2024年9月24日
获批器械：Introcan Safety2 深通路静脉导管
简介：这种创新的导管提供全自动被动安全针刺保护和更长的多通路血液控制，旨在进入血管通路困难的患者的更深静脉，并实现更长的停留时间。外周静脉留置针（PIVC）停留时间延长至约 5.7 天，既往只有3.8天，帮助改善患者的治疗效果并减少对更复杂手术的需求。

参考文献：
1.Lilly's Kisunla™ (donanemab-azbt) Approved in Japan for the Treatment of Early Symptomatic Alzheimer's Disease
2.UCB Announces U.S. FDA Approvals for BIMZELX® (bimekizumab-bkzx) for the Treatment of Psoriatic Arthritis, Non-Radiographic Axial Spondyloarthritis, and Ankylosing Spondylitis
3.Cerapedics' i-FACTOR P-15 Peptide Enhanced Bone Graft, a Trusted Choice in Bone Graft Solutions, Now Approved for Expanded Indications for Use
4.B. Braun Medical Receives FDA Clearance for Introcan Safety® 2 Deep Access IV Catheter
5.FDA Approves New Drug to Treat Niemann-Pick Disease, Type C
6.EydisBio Receives FDA Orphan Drug Designation for TAK1 Inhibitor for the Treatment of Systemic Sclerosis