儿童发生尿毒症，即被称为儿童尿毒症。尿毒症，是慢性肾衰竭的终末期的别称，是各种晚期的肾脏病共有的临床综合征。也就是说，一些肾脏疾病，不积极治疗，或者治疗不及时，逐渐恶化，肾脏的功能逐渐衰竭，发展为尿毒症。发生尿毒症常见有两大原因，一是小儿慢性肾炎、二是小儿尿路感染。要预防尿毒症，要避免出现尿毒症，就要积极、及时治疗引起尿毒症的疾病，如小儿慢性肾炎、小儿尿路感染。那么，中医预防儿童尿毒症有什么方法呢？
方法一：利水消肿法。这种方法适用于儿童慢性肾炎急性发作、水肿明显的时候。全身皮肤浮肿，皮肤光亮，尿量少，所以要使用中药利水消肿。茯苓、泽泻、薏苡仁、冬瓜皮、通草、猪苓等中药都有利水消肿的功效。五苓散、猪苓汤、五皮散等药方也有利水作用。发挥这些中医中药的优势，能够很好的改善儿童慢性肾炎水肿的情况，从而起到预防尿毒症的目的。
方法二：清热利湿法。这种方法适用于儿童慢性肾炎急性发作或者尿路感染急性发作的时候。这时候主要表现有口干口渴，心烦，胃口差，腹胀腹满，舌苔黄厚腻等，所以要使用中药清热利湿。黄连，茵陈蒿，金钱草，滑石，黄芩，苦参等中药有清热利湿的功效，八正散、四妙散、五味消毒饮等药方也有清热利湿的作用。同样，使用清热利湿的治法，能够很好的改善儿童慢性肾炎和尿路感染的急性发作，从而起到预防的作用。
方法三：健脾补肾法。这种方法适用于儿童慢性肾炎病史长久的或者尿路感染反复的情况。白术、党参、白扁豆、山药、炙甘草、杜仲、菟丝子、肉桂等中药有健脾补肾的功效，四君子汤、参苓白术散、金匮肾气丸、济生肾气丸等药方有健脾补肾的作用。而且，这些药方有调理脏腑功能，提高机体抵抗力、免疫力的作用，对慢性肾炎有很好的辅助治疗效果，对减少尿路感染发作的次数也有很好的效果。
如果肾病持续存在，逐渐加重，那么它的最终形态可能就是尿毒症。
尿毒症意味着肾脏功能重度受损，且没有办法恢复，只能依靠透析或肾移植继续生活。
相信不少人都听说过尿毒症，那这到底是一种什么疾病？
慢性肾病的终末期
要说尿毒症，得先来了解一下慢性肾病。
慢性肾病，是指肾脏的功能或结构发生异常，且持续超过 3 个月。目前，我国有约 2 亿人患有慢性肾脏病。
肾功能出现问题时，主要表现为排出毒素的能力下降。
在实际诊治中，医生会用「肌酐」的指标来评估肾脏受损的严重程度。
之所以选择它，是因为肌酐：
产生相对恒定——很少因素能影响肌酐的产生；
排出固定——99% 的肌酐都是从肾脏排出；
含量几乎不受药物影响。
所以医生只要了解了血液和尿液中的肌酐值，结合患者的年龄、性别、体重，就可以估算出肾脏的排泄能力。
根据排泄能力的不同，医生将肾脏功能分成 5 期。尿毒症，就是慢性肾病的终末期。
很遗憾，无法恢复
任何导致肾脏功能彻底损坏的原因，都可以导致尿毒症。
最常见的引起尿毒症的原因是糖尿病，除此之外，慢性肾小球肾炎、高血压、动脉硬化等疾病也是常见病因。
除此之外，诸如车祸、外伤、手术等外力损伤，以及食物药物中毒等，也可能是造成慢性肾病的原因。
想强调的是：一旦确定是慢性损伤所致肾功能彻底损坏，那么无论怎么吃药和「治疗」都是不可能再使肾脏「复活」的。肾脏萎缩后，是不可能再长起来的。任何宣称「可帮助肾脏再生」的治疗，不要轻信。
磨人的症状
早期的慢性肾病，通常没有明显的症状，到了后期，才逐渐出现。
因为前期症状不明显这个特点，尿毒症会给人一种怎么刚发现就要透析的感觉。如果进展到了尿毒症的阶段，不舒服的情况就表现出来了。
一般来说，最常见的是水肿、高血压、贫血和高钾血症。还有消化道症状，包括不想吃东西、恶心呕吐、胃胀反酸，或腹泻便秘等。除此之外，还有很多患者会觉得皮肤瘙痒、全身乏力或肌肉酸痛。有些患者还会感觉双腿格外不适，没有地方放，这种情况叫做不宁腿综合征。
其中最痛苦也最危险的症状，是高血容量性心脏功能衰竭。严重呼吸困难、窒息感，以及大量咳痰，想象一下快速跑完 1000 米后的感觉。
此时如果不进行透析，随时存在生命危险。
日常生活要「少」要「静」
慢性肾脏病患者要定期监测肾功能，记录每天的尿量、喝水的量，控制血压，纠正贫血等。以上，只要在肾内科专科门诊定期随诊，按时服药和复查就基本上可以做到。
平时还要注意控制饮食和避免劳累、感染。
慢性肾脏病患者饮食可以概括为一个字：少。
低盐低脂，少量优质蛋白的饮食，更要注意避免大量进食高钾高磷食物。几乎所有的蔬菜和水果均含钾，不可能完全避免，所以要注意少量。不要随意进补、服药。尤其是中药和不明成分的补品要尽量避免。
慢性肾脏病患者运动也可以概括为一个字：静。
应杜绝剧烈运动，如长跑、登山、游泳、远距离骑车等。因为肌肉代谢旺盛，会产生更多的代谢废物，加重肾脏负担。
建议适当慢走散步即可。
该透析时要透析
严格的注意生活方式、定期复诊、按时服药，是延缓慢性肾脏病患者进入透析阶段的三大法宝。控制得好，病情进展得蛮，就可以晚一点到尿毒症时期。这个过程中，不要自暴自弃，也不要病急乱投医。同时，在心理上要做好透析的准备，万不可逃避现实
慢性肾衰竭、尿毒症是各种原因的肾脏病引起一种终末期肾病，临床检查主要靠肾小球滤过率(GFR)来判断，GFR下降低于15ml每分钟可以确诊，尿毒症可以引起水电解质酸碱平衡紊乱和各种代谢废物在体内蓄积，引发高钾血症，心衰，尿毒症脑病，尿毒症心包炎，高血压，贫血等等。主要表现为乏力、恶心、呕吐，部分严重患者还会出现咳嗽、胸闷、气短。很多病人谈虎色变，觉得得了尿毒症就要死，其实尿毒症不可怕，只要积极治疗是可以和正常人一样的。 尿毒症病人首先要要有一个好心态，有些病人很消极，得了病每天吃不好，睡不着，失眠，体重下降，透析效果差。其次，饮食治疗也很重要，很多不注意饮食的患者出现各种并发症，需要多次住院，也有些人这不敢吃，那个不敢吃，最后营养不良，透析低血压，不耐受，有文献报道严重营养不良会严重影响透析患者存活率。第三，也是最重要的一点，充分透析，很多病人依从性不好，总问能不能减少透析次数呀，其实透析就像打扫房间，人体代谢废物到了一定时间就必须打扫，不然会影响到整个房间，一般都推介一周三次透析，一月二次血液灌流，二次血液透析滤过，目前技术都很成熟，各大医院和私人透析中心都可以开展血液透析， 当然尿毒症病人还可以选择腹膜透析和换肾，都是可以的。第四，按时吃药，透析只是替代了肾一部分功能，剩下的，需要考药物来补充，比如我们最常见的促红细胞生长素，它是一种 肾脏和肝脏分泌的一种激素样物质，能够促进红细胞生成，目前新出来的口服制剂罗沙司他，是一种 脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF- PHI)，更适合于有炎症或者使用促红细胞生长素效果不佳的患者。第五，定期复查，定期复查很重要，复查的项目每个月都不一样，它可以监测我们的透析效果和各项身体指标，可以为我们调整透析方案和用药作指导。
总之，得了尿毒症不可怕，我们有各种各样办法对付它，希望看到这篇文章的肾友能积极向上，融入社会，活出自我。
亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：
今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
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让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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