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北京中医药大学第三附属医院先天性尿道狭窄专家

简介:

北京中医药大学第三附属医院是北京市第一家集医疗、教学、科研、预防、保健、康复于一体的三级甲等中西医结合医院。是国家中医药管理局重点中西医结合医院、北京中医药大学直属第三临床医学院。医院位于北京亚奥核心区域,毗邻奥林匹克公园、鸟巢,元大都城垣遗址公园。医院始建于1964年10月,历经中国人民解放军基建工程兵北京指挥部医院、北京城建医院、北京冶金医院,2006年9月划转至北京中医药大学,成立北京中医药大学第三附属医院。医院目前编制床位520张,有34个临床科室,5个医技科室,4个门诊部,3个社区卫生服务站;医院有正高职称专家62名,副高职称专家113名,具有博士学位人员161名,硕士学位人员204名。医院有北京中医药大学经方现代临床应用研究所、北京中医药大学骨伤科研究所。医院有国家卫健委、国家中医药管理局重点专科9个;国家中医药管理局重点学科4个;北京市中医管理局重点专科5个;国家中医重点专科辐射工程首都核心副专科1个。医院现有博士研究生导师20名,硕士研究生导师47名,国家中医药管理局全国名老中医药专家学术经验继承工作指导老师7名、国家中医药管理局全国中医临床优秀人才10名、北京市级中医药专家学术经验继承工作指导老师7名。医院承担国家级课题57项,省部级课题91项,其他各级课题539项。各类国家级奖项26项。为2018年通过国家食品药品监督管理总局资格认定的国家药物临床试验机构。5人获评“首都中医榜样人物”荣誉称号,1人获评“国之名医·优秀风范”荣誉称号,4人获评中央及北京市抗击新冠肺炎疫情先进个人称号,5人获评“首都名中医”荣誉称号。医院拥有磁共振成像系统、瑞典医科达Precise直线加速器、德国Siemens数字减影血管成像系统(DSA)、消化内镜诊疗系统等大型进口先进诊疗设备,为医院的急危重症救治提供了完善的技术保障。医院秉承“中西汇通,德厚技精”的院训,建设国内一流的中西医结合旗舰医院。是泌尿系统梗阻的常见原因之一,先天性因素包括先天发育不良、遗传因素,输尿管,药物治疗和手术治疗,输尿管闭锁,不要过多的吃咸辣的食物,不吃过冷、过热、过期、变质的食物等。,B超可发现不同程度的肾积水,排泄性尿路造影和逆行肾盂造影可以帮助确诊。必要时作肾盂穿刺造影或同时逆行造影可以明确梗阻的部位、程度、梗阻段长短。,。

张勇 主任医师

阳痿,早泄(硬度不够,勃起不坚,中途疲软,勃起困难,性欲低下,龟头敏感,控制不住射精,时间短、射精快),前列腺炎;前列腺增生。肾虚,肾阳虚,肾阴虚,(怕冷,手脚冰凉,自汗,出虚汗,没精神,不想说话,乏力,腰膝酸软,腰疼,舌苔白,面色发白或发黑,嗜睡,犯困,睡不醒,多梦,尿频尿急尿不尽,小便清长,腹泻,大便糖稀,体毛胡须头发比较容易脱落,头发易早白)( 怕热,手脚心出汗,五心烦热,盗汗,睡觉容易出汗,易怒,发火,精神不安,舌红,舌苔较少,舌苔比较薄,脸色暗红或黑红,失眠多梦,尿液较少,小便呈黄色,大便干燥,便秘,头发易脱落)健忘,遗精。尿频,尿急,尿不尽,尿等待阴囊潮湿,小腹胀痛,会阴胀痛。包茎,包皮过长,包皮炎,包皮龟头炎,附睾炎,尿道炎,尿灼热,尿路感染,肾结石,细菌性前列腺炎,非细菌性前列腺炎,前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,精液发黄,少精症,弱精症,精子畸形症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康,男科疾病。

好评 99%
接诊量 4.9万
平均等待 15分钟
擅长:阳痿,早泄(硬度不够,勃起不坚,中途疲软,勃起困难,性欲低下,龟头敏感,控制不住射精,时间短、射精快),前列腺炎;前列腺增生。肾虚,肾阳虚,肾阴虚,(怕冷,手脚冰凉,自汗,出虚汗,没精神,不想说话,乏力,腰膝酸软,腰疼,舌苔白,面色发白或发黑,嗜睡,犯困,睡不醒,多梦,尿频尿急尿不尽,小便清长,腹泻,大便糖稀,体毛胡须头发比较容易脱落,头发易早白)( 怕热,手脚心出汗,五心烦热,盗汗,睡觉容易出汗,易怒,发火,精神不安,舌红,舌苔较少,舌苔比较薄,脸色暗红或黑红,失眠多梦,尿液较少,小便呈黄色,大便干燥,便秘,头发易脱落)健忘,遗精。尿频,尿急,尿不尽,尿等待阴囊潮湿,小腹胀痛,会阴胀痛。包茎,包皮过长,包皮炎,包皮龟头炎,附睾炎,尿道炎,尿灼热,尿路感染,肾结石,细菌性前列腺炎,非细菌性前列腺炎,前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,精液发黄,少精症,弱精症,精子畸形症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康,男科疾病。
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洪茂 主治医师

腰椎间盘突出,强直性脊柱炎,颈椎病 ,腰痛,骨质疏松,神经肌肉病,脊柱裂,脊柱侧弯,先天性髋关节脱位,滑膜炎,膝关节损伤,人工关节置换,髋关节损伤,肩关节损伤,骨矫形,半月板损伤,肩周炎,脊柱骨折,骨创伤,骨折,足踝损伤,足踝矫形,手外伤,腱鞘炎,肌肉劳损,肌腱炎,筋膜炎,腰肌劳损,骨科疼痛 ,运动医学及骨科其他

好评 99%
接诊量 180
平均等待 2小时
擅长:腰椎间盘突出,强直性脊柱炎,颈椎病 ,腰痛,骨质疏松,神经肌肉病,脊柱裂,脊柱侧弯,先天性髋关节脱位,滑膜炎,膝关节损伤,人工关节置换,髋关节损伤,肩关节损伤,骨矫形,半月板损伤,肩周炎,脊柱骨折,骨创伤,骨折,足踝损伤,足踝矫形,手外伤,腱鞘炎,肌肉劳损,肌腱炎,筋膜炎,腰肌劳损,骨科疼痛 ,运动医学及骨科其他
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刘连起 副主任医师

男科:阳痿、早泄、遗精、滑精、阴囊潮湿等; 腹胀、腹痛、便秘、消化不良、便溏、胃炎、胃十二指肠溃疡等消化系统疾病; 妇科:月经不调、痛经、外阴白斑、带下病; 失眠多梦、盗汗、烦躁抑郁等神经、精神疾病及慢性咽炎咳嗽、过敏性鼻炎、关节痹痛、高血脂、脂肪肝、心脑血管疾病等杂病。

好评 99%
接诊量 190
平均等待 1小时
擅长:男科:阳痿、早泄、遗精、滑精、阴囊潮湿等; 腹胀、腹痛、便秘、消化不良、便溏、胃炎、胃十二指肠溃疡等消化系统疾病; 妇科:月经不调、痛经、外阴白斑、带下病; 失眠多梦、盗汗、烦躁抑郁等神经、精神疾病及慢性咽炎咳嗽、过敏性鼻炎、关节痹痛、高血脂、脂肪肝、心脑血管疾病等杂病。
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魏芳远 副主任医师

足踝畸形。各种足踝畸形矫正,足踝创伤,足踝部退行性疾病治疗。

好评 100%
接诊量 207
平均等待 -
擅长:足踝畸形。各种足踝畸形矫正,足踝创伤,足踝部退行性疾病治疗。
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祁印泽 副主任医师

拇外翻等各种足踝疾病,膝关节炎,各种骨科疾病的中药辨证论治及手术病人中药配合治疗。

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接诊量 -
平均等待 -
擅长:拇外翻等各种足踝疾病,膝关节炎,各种骨科疾病的中药辨证论治及手术病人中药配合治疗。
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徐国梅 副主任医师

湿疹(手湿疹、乳房湿疹、口周湿疹、汗疱症;瘙痒、肤痒;润肤止痒、祛痒、祛风润燥)、性病(淋病;生殖器疱疹、梅毒、外阴溃疡、尖锐湿疣、软下疳、花柳病;解毒)、皮肤病理、甲真菌病的诊治及皮炎(激素依赖性皮炎、特应性皮炎、日光性皮炎、毛囊角化病、剥脱性唇炎、淤积性皮炎),痤疮(聚合性痤疮),带状疱疹(唇疱疹、生殖器疱疹),白癜风(白化病),银屑病(寻常型银屑病),皮肤肿瘤等治疗。

好评 98%
接诊量 259
平均等待 2小时
擅长:湿疹(手湿疹、乳房湿疹、口周湿疹、汗疱症;瘙痒、肤痒;润肤止痒、祛痒、祛风润燥)、性病(淋病;生殖器疱疹、梅毒、外阴溃疡、尖锐湿疣、软下疳、花柳病;解毒)、皮肤病理、甲真菌病的诊治及皮炎(激素依赖性皮炎、特应性皮炎、日光性皮炎、毛囊角化病、剥脱性唇炎、淤积性皮炎),痤疮(聚合性痤疮),带状疱疹(唇疱疹、生殖器疱疹),白癜风(白化病),银屑病(寻常型银屑病),皮肤肿瘤等治疗。
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刘慧兰 副主任医师

中西医结合治疗儿科常见呼吸系统、消化系统疾病具有丰富的经验,擅长经方治疗儿童慢性咳嗽、鼻炎、腺样体肥大、哮喘、厌食、腹泻、便秘、遗尿、夜啼、汗证等内伤杂证。

好评 93%
接诊量 14
平均等待 8小时
擅长:中西医结合治疗儿科常见呼吸系统、消化系统疾病具有丰富的经验,擅长经方治疗儿童慢性咳嗽、鼻炎、腺样体肥大、哮喘、厌食、腹泻、便秘、遗尿、夜啼、汗证等内伤杂证。
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李军 主任医师

中医治疗癌前病变、结节性病变,多发性恶性肿瘤

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擅长:中医治疗癌前病变、结节性病变,多发性恶性肿瘤
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娄序笙 主治医师

擅长心血管内科常见病如冠心病、高血压、心力衰竭、心律失常的西医规范化治疗及中医调理。

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擅长:擅长心血管内科常见病如冠心病、高血压、心力衰竭、心律失常的西医规范化治疗及中医调理。
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陈步星 主任医师

冠心病介入治疗,高血压、高脂血症和心功能不全的诊治,疑难心血管疾病的诊治。“胡大一专家团队成员”

好评 98%
接诊量 101
平均等待 -
擅长:冠心病介入治疗,高血压、高脂血症和心功能不全的诊治,疑难心血管疾病的诊治。“胡大一专家团队成员”
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患友问诊

孩子彩超显示有输尿管狭窄,需要手术吗?患者女性2岁10个月
53
2024-11-07 04:46:23
排尿困难,尿流变细,可能是尿道狭窄的症状,需要进一步检查和治疗。患者男性67岁
21
2024-11-07 04:46:23
我有先天性尿路狭窄,担心会导致肾脏积水,需要手术治疗吗?患者女性43岁
30
2024-11-07 04:46:23
小孩尿道有一点塞,尿尿时会有点困难,想了解这是什么原因?患者男性6岁
17
2024-11-07 04:46:23
女童尿道口挤出白色物块,无发热、尿频、尿痛,表面光滑,未出血。患者女性10岁
64
2024-11-07 04:46:23
儿童彩超检查显示泌尿系狭窄,疑虑手术时机及尿多症状。患者男性11个月5天
56
2024-11-07 04:46:23
孩子尿道凸出,无疼痛、尿频症状,肚子上有一个3毫米的痣。患者女性4岁
67
2024-11-07 04:46:23
夜间突然醒来,腰部感觉冰冷,近期频繁出现腰酸疼,曾经做过先天性尿道狭窄手术,想知道是否有关联并寻求缓解方法。患者男性29岁
67
2024-11-07 04:46:23
父亲有先天性尿道狭窄和前列腺增生,已在华西医院本部排队一周未住院,想咨询天府院区是否有擅长此类手术的医生并了解住院流程。患者男性82岁
67
2024-11-07 04:46:23
排尿不畅,尤其是在下半夜,服用坦索罗辛效果不明显,担心是否有先天性尿道狭窄的可能?患者男性60岁
62
2024-11-07 04:46:23

科普文章

小婴儿尿液偏少的原因,可能有饮食不足,身体丢失水分多,以及先天发育异常等等。

首先,如果宝宝每天吃奶量偏少,那么就会导致产生的尿液偏少。尤其是一岁以下的孩子,身体正处于生长发育的高峰时期,新陈代谢旺盛,对水分的需要量非常大,所以应该注意计算一下孩子每天的奶量,或者看看每次吃奶后是否能安静的睡眠三个小时以上。

其次,如果孩子有腹泻或者环境太热,导致孩子出汗多,都会导致身体丢失,水分比较多,身体处于缺水状态,从而导致尿液减少。所以要注意家里不能太热,太干燥。不能给孩子穿太多太厚的衣服,以免出汗太多,丢失太多水分。

第三,还有一些先天性的发育异常,比如输尿管尿道狭窄,肾积水也是会造成尿液减少的。这就需要做泌尿系统彩超,以及尿路造影检查才能够确诊。

所以家长们发现,如果小婴儿四个小时以上没有排尿的话,首先要看看是不是室内温度太高?或者孩子排大便次数多,导致丢失水分多。这种情况适当的多喂点奶,或者适当的直接喂点温开水,如果能有明显的改善的话,就没什么大问题。但是如果孩子每天都是尿液比较少,而且容易出现水肿的症状,那就得尽快带孩子去医院做泌尿系统彩超等等一系列检查。

尿道狭窄是指尿道任何部位的机械管腔异常狭小,使尿道内阻力增加而产生的排尿障碍性疾病,通常在男性中的发病率高于女性。

尿道狭窄的发病因素中,大约有 52%是外伤导致的。常见的是因为盆骨骨折、骑跨伤、交通事故、跌倒等引起的尿道损伤,如果未经过及时的治疗就容易发生尿道狭窄。

医源性损伤也是尿道狭窄的一个因素,比如一些尿道手术,就有可能损伤尿道形成瘢痕组织,而造成尿道狭窄。

炎症也会引起尿道狭窄,如淋病性尿道狭窄、阴茎苔藓样硬化等慢性炎症疾病也可能引起尿道狭窄。

除了以上几种因素外,先天性发育不良导致的尿道外口狭窄情况也比较常见。男性宝宝在出生时伴有尿道瓣膜、尿道管腔先天性萎缩、精阜肥大、包茎等先天性疾病都可能引起尿道狭窄。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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