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北京中医药大学第三附属医院下肢静脉肌间血栓形成专家

简介:

北京中医药大学第三附属医院作为北京市首家集医疗、教学、科研、预防、保健、康复于一体的三级甲等中西医结合医院,始终致力于为广大患者提供优质的医疗服务。医院拥有一流的医疗设备,精湛的医术和专业的团队,特别是在静脉回流压力降低、血液黏度增加、血小板增加和血液凝固性增高等方面有着丰富的临床经验。 医院内的静脉血栓科,是北京中医药大学第三附属医院重点科室之一,科室医生数众多,其中包含多位经验丰富的专家。科室推荐专家包括{{query}},他们凭借精湛的医术和丰富的临床经验,为广大患者提供了有效的治疗方案。 静脉血栓科专注于治疗各种静脉回流压力降低、血液黏度增加、血小板增加和血液凝固性增高等相关疾病。科室在治疗过程中,充分利用北京中医药大学第三附属医院的优势资源,结合现代医学与传统中医理论,为患者提供个性化的治疗方案。 北京中医药大学第三附属医院静脉血栓科,凭借其专业的团队、先进的设备、丰富的临床经验,为患者提供了一站式的诊疗服务。科室始终秉承“中西汇通,德厚技精”的院训,致力于打造国内一流的中西医结合旗舰医院,为广大患者带来健康与希望。由各种原因所致静脉回流压力降低,血液黏度增加,血小板增加和血液凝固性增高,当血管内皮受到轻微损伤时,可促使血小板在该处黏附形成血小板性血栓,继而纤维蛋白沉着,血栓增大,而使血管腔闭塞,创伤、手术、妊娠、分娩、恶性肿瘤、慢性心肺疾病、口服避孕药及长期卧床,静脉,抗凝治疗,手术治疗取出血栓,淋巴水肿,避免进食辛辣刺激的食品,生冷食物,静脉压测量,放射性核素检查,超声血管检查,电阻抗体描记法和静脉血流图,。

张勇 主任医师

阳痿,早泄(硬度不够,勃起不坚,中途疲软,勃起困难,性欲低下,龟头敏感,控制不住射精,时间短、射精快),前列腺炎;前列腺增生。肾虚,肾阳虚,肾阴虚,(怕冷,手脚冰凉,自汗,出虚汗,没精神,不想说话,乏力,腰膝酸软,腰疼,舌苔白,面色发白或发黑,嗜睡,犯困,睡不醒,多梦,尿频尿急尿不尽,小便清长,腹泻,大便糖稀,体毛胡须头发比较容易脱落,头发易早白)( 怕热,手脚心出汗,五心烦热,盗汗,睡觉容易出汗,易怒,发火,精神不安,舌红,舌苔较少,舌苔比较薄,脸色暗红或黑红,失眠多梦,尿液较少,小便呈黄色,大便干燥,便秘,头发易脱落)健忘,遗精。尿频,尿急,尿不尽,尿等待阴囊潮湿,小腹胀痛,会阴胀痛。包茎,包皮过长,包皮炎,包皮龟头炎,附睾炎,尿道炎,尿灼热,尿路感染,肾结石,细菌性前列腺炎,非细菌性前列腺炎,前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,精液发黄,少精症,弱精症,精子畸形症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康,男科疾病。

好评 99%
接诊量 4.9万
平均等待 15分钟
擅长:阳痿,早泄(硬度不够,勃起不坚,中途疲软,勃起困难,性欲低下,龟头敏感,控制不住射精,时间短、射精快),前列腺炎;前列腺增生。肾虚,肾阳虚,肾阴虚,(怕冷,手脚冰凉,自汗,出虚汗,没精神,不想说话,乏力,腰膝酸软,腰疼,舌苔白,面色发白或发黑,嗜睡,犯困,睡不醒,多梦,尿频尿急尿不尽,小便清长,腹泻,大便糖稀,体毛胡须头发比较容易脱落,头发易早白)( 怕热,手脚心出汗,五心烦热,盗汗,睡觉容易出汗,易怒,发火,精神不安,舌红,舌苔较少,舌苔比较薄,脸色暗红或黑红,失眠多梦,尿液较少,小便呈黄色,大便干燥,便秘,头发易脱落)健忘,遗精。尿频,尿急,尿不尽,尿等待阴囊潮湿,小腹胀痛,会阴胀痛。包茎,包皮过长,包皮炎,包皮龟头炎,附睾炎,尿道炎,尿灼热,尿路感染,肾结石,细菌性前列腺炎,非细菌性前列腺炎,前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,精液发黄,少精症,弱精症,精子畸形症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康,男科疾病。
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洪茂 主治医师

腰椎间盘突出,强直性脊柱炎,颈椎病 ,腰痛,骨质疏松,神经肌肉病,脊柱裂,脊柱侧弯,先天性髋关节脱位,滑膜炎,膝关节损伤,人工关节置换,髋关节损伤,肩关节损伤,骨矫形,半月板损伤,肩周炎,脊柱骨折,骨创伤,骨折,足踝损伤,足踝矫形,手外伤,腱鞘炎,肌肉劳损,肌腱炎,筋膜炎,腰肌劳损,骨科疼痛 ,运动医学及骨科其他

好评 99%
接诊量 180
平均等待 2小时
擅长:腰椎间盘突出,强直性脊柱炎,颈椎病 ,腰痛,骨质疏松,神经肌肉病,脊柱裂,脊柱侧弯,先天性髋关节脱位,滑膜炎,膝关节损伤,人工关节置换,髋关节损伤,肩关节损伤,骨矫形,半月板损伤,肩周炎,脊柱骨折,骨创伤,骨折,足踝损伤,足踝矫形,手外伤,腱鞘炎,肌肉劳损,肌腱炎,筋膜炎,腰肌劳损,骨科疼痛 ,运动医学及骨科其他
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刘连起 副主任医师

男科:阳痿、早泄、遗精、滑精、阴囊潮湿等; 腹胀、腹痛、便秘、消化不良、便溏、胃炎、胃十二指肠溃疡等消化系统疾病; 妇科:月经不调、痛经、外阴白斑、带下病; 失眠多梦、盗汗、烦躁抑郁等神经、精神疾病及慢性咽炎咳嗽、过敏性鼻炎、关节痹痛、高血脂、脂肪肝、心脑血管疾病等杂病。

好评 99%
接诊量 190
平均等待 1小时
擅长:男科:阳痿、早泄、遗精、滑精、阴囊潮湿等; 腹胀、腹痛、便秘、消化不良、便溏、胃炎、胃十二指肠溃疡等消化系统疾病; 妇科:月经不调、痛经、外阴白斑、带下病; 失眠多梦、盗汗、烦躁抑郁等神经、精神疾病及慢性咽炎咳嗽、过敏性鼻炎、关节痹痛、高血脂、脂肪肝、心脑血管疾病等杂病。
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祁印泽 副主任医师

拇外翻等各种足踝疾病,膝关节炎,各种骨科疾病的中药辨证论治及手术病人中药配合治疗。

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擅长:拇外翻等各种足踝疾病,膝关节炎,各种骨科疾病的中药辨证论治及手术病人中药配合治疗。
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魏芳远 副主任医师

足踝畸形。各种足踝畸形矫正,足踝创伤,足踝部退行性疾病治疗。

好评 100%
接诊量 207
平均等待 -
擅长:足踝畸形。各种足踝畸形矫正,足踝创伤,足踝部退行性疾病治疗。
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徐国梅 副主任医师

湿疹(手湿疹、乳房湿疹、口周湿疹、汗疱症;瘙痒、肤痒;润肤止痒、祛痒、祛风润燥)、性病(淋病;生殖器疱疹、梅毒、外阴溃疡、尖锐湿疣、软下疳、花柳病;解毒)、皮肤病理、甲真菌病的诊治及皮炎(激素依赖性皮炎、特应性皮炎、日光性皮炎、毛囊角化病、剥脱性唇炎、淤积性皮炎),痤疮(聚合性痤疮),带状疱疹(唇疱疹、生殖器疱疹),白癜风(白化病),银屑病(寻常型银屑病),皮肤肿瘤等治疗。

好评 98%
接诊量 259
平均等待 2小时
擅长:湿疹(手湿疹、乳房湿疹、口周湿疹、汗疱症;瘙痒、肤痒;润肤止痒、祛痒、祛风润燥)、性病(淋病;生殖器疱疹、梅毒、外阴溃疡、尖锐湿疣、软下疳、花柳病;解毒)、皮肤病理、甲真菌病的诊治及皮炎(激素依赖性皮炎、特应性皮炎、日光性皮炎、毛囊角化病、剥脱性唇炎、淤积性皮炎),痤疮(聚合性痤疮),带状疱疹(唇疱疹、生殖器疱疹),白癜风(白化病),银屑病(寻常型银屑病),皮肤肿瘤等治疗。
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刘慧兰 副主任医师

中西医结合治疗儿科常见呼吸系统、消化系统疾病具有丰富的经验,擅长经方治疗儿童慢性咳嗽、鼻炎、腺样体肥大、哮喘、厌食、腹泻、便秘、遗尿、夜啼、汗证等内伤杂证。

好评 93%
接诊量 14
平均等待 8小时
擅长:中西医结合治疗儿科常见呼吸系统、消化系统疾病具有丰富的经验,擅长经方治疗儿童慢性咳嗽、鼻炎、腺样体肥大、哮喘、厌食、腹泻、便秘、遗尿、夜啼、汗证等内伤杂证。
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李军 主任医师

中医治疗癌前病变、结节性病变,多发性恶性肿瘤

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擅长:中医治疗癌前病变、结节性病变,多发性恶性肿瘤
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娄序笙 主治医师

擅长心血管内科常见病如冠心病、高血压、心力衰竭、心律失常的西医规范化治疗及中医调理。

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擅长:擅长心血管内科常见病如冠心病、高血压、心力衰竭、心律失常的西医规范化治疗及中医调理。
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陈步星 主任医师

冠心病介入治疗,高血压、高脂血症和心功能不全的诊治,疑难心血管疾病的诊治。“胡大一专家团队成员”

好评 98%
接诊量 101
平均等待 -
擅长:冠心病介入治疗,高血压、高脂血症和心功能不全的诊治,疑难心血管疾病的诊治。“胡大一专家团队成员”
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患友问诊

剖腹产术后出现下肢肌间静脉血栓,经治疗后血栓未完全溶解,血管增宽,持续腿疼。询问治疗方法及疼痛缓解情况。患者女性30岁
18
2024-11-06 01:05:04
术后第6天发现下肢肌间血栓,正在服用抗凝药物,询问后续治疗和注意事项。患者男性27岁
54
2024-11-06 01:05:04
74岁老人因下肢血栓住院一个月,医生给开了地奥司明片,想了解如何正确服用并询问其他两种药是否有?
5
2024-11-06 01:05:04
因外伤导致肌间静脉血栓,寻求治疗建议和注意事项。患者男性59岁
63
2024-11-06 01:05:04
下肢血栓,皮肤瘙痒和异常子宫出血,咨询利伐沙班用药。
54
2024-11-06 01:05:04
患者因小腿和脚掌疼痛就诊,疑有下肢血栓和髋关节积液可能,询问病情及用药建议。患者男性21岁
15
2024-11-06 01:05:04
脑血栓前兆,左半边身子感觉飘,下肢无血栓,想了解能否使用抗血栓产品。
21
2024-11-06 01:05:04
患者女性76岁
45
2024-11-06 01:05:04
下肢血栓,做过心脏支架手术,想了解是否适合使用心脏支架。
43
2024-11-06 01:05:04
父亲70岁,脚肿严重,血糖高,疑似下肢血栓。
50
2024-11-06 01:05:04

科普文章

#下肢深静脉血栓形成#右腿肌间静脉血栓
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问:我的下肢 B 超提示下肢肌间静脉血栓,什么是肌间静脉血栓?

答:下肢肌间静脉主要是指小腿腓肠肌、比目鱼肌等小腿后肌群之间的静脉,这些静脉内部形成血栓被称为肌间静脉血栓。这类的血栓归属于下肢远端深静脉血栓范畴。

问:我该不该治疗?

对于下肢远端深静脉血栓的治疗尚存在一定的争议。ACCP 治疗指南认为,根据患者临床症状的严重程度和血栓继续发展的风险,决定要不要行抗凝治疗。

先说临床症状,临床症状是指患肢伸直情况下,足被动背屈时小腿后侧肌群疼痛,或压迫小腿后肌群,引发小腿后肌群疼痛。如果存在上述症状,则倾向于抗凝治疗。如果没有临床明显的临床症状,可以采取保守治疗。1-2 周后再次复查下肢血管超声。若血管超声提示血栓继续进展,则再考虑抗凝治疗。

再谈血栓继续发展的风险,有一些临床指标可以提示血栓存在继续发展的风险,包括 D-二聚体,多支静脉血栓形成、癌症、患者在院等。如果提示血栓继续进展风险的指标比较多,则倾向于抗凝治疗。

问:我目前没有临床症状,但是很担心血栓继续增长怎么办?

答:下肢肌间静脉血栓相对安全,医生只能尽可能地根据您个人的情况提供一些治疗建议。不进行抗凝治疗的情况下,存在血栓进展的风险,这个时候需要 1-2 周复查下肢静脉超声。抗凝治疗,则存在出血的风险,包括消化道、泌尿系、颅内出血等。因此,静脉血栓的抗凝治疗需要把握好出血与抗凝的平衡点。一定要正规就医,遵医嘱决定治疗策略。

以上内容来源于 CHEST 2012; 141(2 )(Suppl ): e419S–e494S,仅供同道及病患参考。

#右腿肌间静脉血栓#颅内静脉系统血栓形成#下肢深静脉血栓形成
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小腿肌间静脉血栓全称为小腿肌间静脉丛血栓,是指腓肠肌和比目鱼肌静脉丛血栓,发病率较高,约占小腿深静脉血栓的 50%(小腿深静脉血栓约占下肢深静脉血栓的 50%),其中比目鱼肌静脉丛发生率最高,多发生于术后、外伤、长期卧床、妊娠、产后及长时间坐位等。

小腿深静脉血栓发生率高的原因?

  • 小腿肌间静脉丛血流缓慢。

临床表现?

  • 多数患者的临床表现隐匿,只有轻度的小腿肿胀、疼痛,踝关节肿胀,Homans 征阳性:足背屈时小腿疼痛,Neuhof 征阳性:小腿背部肌肉压痛。

危害性?

  • 10%-25%的小腿肌间静脉血栓进展为深静脉血栓,肌间静脉血栓(约 4.7%)是肺栓塞的血栓来源之一,肌间静脉直径大于 7mm 是形成肺栓塞的一个重要高危因素。

如何诊断?

  • 临床表现+血浆 D-二聚体+下肢血管彩超

如何治疗?

  • ⑴抗凝治疗为首选:口服抗凝药物利伐沙班片 10mg,一天两次或 20mg 一天一次;或低分子量肝素皮下注射,每 12 小时一次;或华法林钠联合低分子肝素至国际标准化比值 2-3,停用低分子肝素,华法林钠继续抗凝治疗(注意复查凝血,调整剂量)。抗凝治疗时间 1-3 月。
  • ⑵ 对于重度肾功能不全患者(肌酐清除率<30ml/min),建议普通肝素抗凝。
  • ⑶ 对于妊娠患者,建议低分子肝素抗凝治疗。
  • ⑷ 对于高龄(≥80 岁)低体重(≤50kg)及轻中度肾功能不全(肌酐清除率 30-80ml/min)患者,抗凝药物可减量应用。
  • ⑸ 对于小腿症状明显者,建议治疗 2 周后,穿弹力袜(推荐 2 级压力梯度弹力袜)进一步减轻症状,预防血栓形成后综合征。
  • ⑹ 是否需要置入滤器:一般不建议置入滤器,对存在抗凝治疗后血栓进展,且合并抗凝禁忌症、抗凝出现出血并发症的患者可考虑下腔静脉滤器置入术,首选可回收滤器。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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