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浙江大学丽水医院、温州医科大学附属第五医院肾小球微小病变专家

简介:

丽水市中心医院(温州医科大学附属第五医院、浙江大学丽水医院)1971年筹建,1973年开诊区域性标杆医院。近年来,医院先后获全国五一劳动奖状、全国文明单位、浙江省首届十佳医院等百余项省级以上荣誉称号,国家三级公立医院绩效考核成绩均在10%以内。医院开放床位2100多张,临床医技及平台科室/研究中心69个,100多个特色专科、专家门诊,2022年门急诊病人200多万人次,出院病人近9万人次。医院拥有TOMO、PET-CT、ECT、滑轨CT+DSA、直线加速器、全飞秒激光、杂交手术室、CT7台(西门子ForceCT、飞利浦ICT等)、磁共振4台(PHILIPSngenia3.0T、西门子Aera1.5T超导型磁共振等)、数字减影心血管造影机5台等200余套先进医疗设备。医院曾开展心、肝、肾、骨髓及角膜移植,常规开展心脏直视手术、经皮冠状动脉介入治疗、心律失常射频消融、关节镜手术、脑缺血疾病支架植入和脑血管瘤介入治疗、颈动脉内膜剥离、复杂肝胆胰肿瘤切除、全飞秒近视激光手术等高难度手术,开展各种腔镜下微创手术达100余种,形成了以心脑血管、肿瘤、骨科、微创外科等市重点学科及精准诊断与微创治疗相结合的一体化前沿医疗体系。建设有国家高级卒中中心、胸痛中心等,心血管内科是国家临床重点专科建设项目,医学影像科是浙江省临床重点专科,心血管内科、晋外科学(肝阳胰外科是省级重点(扶植)学科,影像诊断与介入微创中心是浙江省重点实验室,建设有中国介入医学工程与生物技术研究院、温州医科大学影像诊断与介入微创研究所,心血管内科、骨科、肿瘤中心、眼科、神经内科、肾内科是浙江省浙中区域专病中心建设单位,心血管内科、血液内科、心胸外科是温州医科大学重点学科,心血管病学肿瘤学、骨外科学、神经病学是首批省市共建学科,心血管内科、普通外科学、肿瘤学、骨外科学、医学影像学、神经病学、护理管理学、眼科学、实验诊断学、消化病学、妇产科学、重症医学、肾脏病学、儿科学为市级重点(扶植)学科,心脑血管病综合防治、影像诊断与介入微创研究为丽水市重点科技创新团队,心血管系统疾病、恶性肿瘤、骨科疾病、神经系统疾病是丽水市临床研究中心;精准医学、胸腹部肿瘤综合诊治是丽水市重点实验室。医院承担全市的医疗及医院管理指导和疑难、急危重症救治任务,医疗服务覆盖整个丽水市,辐射金华、温州和福建闽北地区医院有高级专业技术人员643人,其中正高二级岗专家6人,国务院特殊津贴专家5人,全国先进工作者3人,全国优秀医院院长1人,全国优秀科技工作者1人,国家级百千万人才工程1人,国家有突出贡献中青年专家1人,浙江省科技创新领军人才1人,浙江省有突出贡献中青年专家3人,全国劳动模范3人,省劳动模范7人,省优秀科技工作者2人,省卫生高层次创新人才6人,省151人才9人,以及一大批在省内享有较高知名度的医学专家。医院承担着多所大学临床教学和研究生培养,是国家执业医师技能综合考试基地,是国家博士后工作站、浙江省博士后工作站、丽水市博士工作站。近5年来医院获国家、省市级科研项目436项,SCI论文近400篇,出版专著24本。医院重视内涵建设,持之以恒倡导精细化管理。2021年获“全国公立医疗机构经济管理年”优秀单位(全省仅2家)、省级医疗保障定点医疗机构示范点。先后出版《医院精细化管理实践》(第一版、第二版、第三版)《医院等级评审应评实践》《现代医院内部管理制度》《厕所革命实践》等专著。医院精细化管理理念和成绩得到省内外医院管理专家高度和广泛的认可,影响力不断扩大,每年来自全国10余个省的200余批次医院来参观学习医院已成为宣传和展示丽水的重要窗口。在新征程中,医院创新性地提出“中心医院·心中医院”的品牌战略,大力营造暖心贴心的家文化,努力提升职工幸福指数,为区域居民提供最合适的医疗服务、最悉心的人文关怀。中心医院人以站在江浙最高峰看世界的格局和胸怀,以团结的力量、奋进的姿态、创新的精神、务实的作风阔步向前,为全方位全生命周期护佑人民生命健康、打造中国地市级标杆医院、领航浙西南医学发展而努力奋斗!肾小球微小病变是肾病综合征的一个病理类型,也称为微小病变型肾炎,导致肾病的原因繁多,包括感染、免疫异常、药物、遗传、先天性畸形、生活方式不良等众多因素,而且肾脏不同部位的病变对某种损伤因子的易感性也不尽相同。,肾,液透析、腹膜透析、肾移植,肾病的鉴别需要通过病史询问、体格检查、实验室及影像学检查,必要时还需要进行肾穿刺活检病理检查,然后综合分析各项结果进行最后的鉴别,以清淡食物为主,注意饮食规律。饮食清淡是指低盐、低脂、低糖、低胆固醇和低刺激五低饮食。,尿液检查、血液检查、影像学检查,。

范大军 主任医师

眼表及眼前段疾病的诊断治疗,包括干眼症,角结膜疾病,泪道疾病,白内障,青光眼等。

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擅长:眼表及眼前段疾病的诊断治疗,包括干眼症,角结膜疾病,泪道疾病,白内障,青光眼等。
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刘晓华 主任医师

待完善

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擅长:待完善
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楼建 副主任医师

化道肿瘤、肺癌等实体瘤的综合诊治等

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擅长:化道肿瘤、肺癌等实体瘤的综合诊治等
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宋晶晶 副主任医师

各种肿瘤性疾病的介入微创综合治疗;肺结节经皮穿刺/磁导航引导下消融;实体肿瘤放射性粒子植入、消融治疗;各种原因导致的腔道狭窄的支架植入;急性出血性疾病的介入微创治疗等。

好评 100%
接诊量 2
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擅长:各种肿瘤性疾病的介入微创综合治疗;肺结节经皮穿刺/磁导航引导下消融;实体肿瘤放射性粒子植入、消融治疗;各种原因导致的腔道狭窄的支架植入;急性出血性疾病的介入微创治疗等。
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卢晔芬 主任医师

癫痫

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擅长:癫痫
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余琳玲 主任医师

重点开展记忆专病门诊。擅长痴呆、身心疾病、脑血管疾病等等诊治。获温州医学院优秀带教老师,主持及参加多项市 级课题,获丽水市自然科学优秀论文三等奖,省级以上杂志发表论文20余篇。

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擅长:重点开展记忆专病门诊。擅长痴呆、身心疾病、脑血管疾病等等诊治。获温州医学院优秀带教老师,主持及参加多项市 级课题,获丽水市自然科学优秀论文三等奖,省级以上杂志发表论文20余篇。
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朱科军 主任医师

脊柱和骨质疏松相关疾病。

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擅长:脊柱和骨质疏松相关疾病。
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杜德希 主任医师

各种恶性肿瘤的放疗(三维适形、调强放疗)、放化疗综合治疗和生物靶向治疗;各种疑难肿瘤的诊治和肿瘤个体化综合治疗。

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擅长:各种恶性肿瘤的放疗(三维适形、调强放疗)、放化疗综合治疗和生物靶向治疗;各种疑难肿瘤的诊治和肿瘤个体化综合治疗。
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黄文君 主治医师

脊柱外科常见腰背痛,腰椎间盘突出疾病。

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擅长:脊柱外科常见腰背痛,腰椎间盘突出疾病。
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陈振中 主治医师

骨科相关疾病,腰背痛等

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平均等待 -
擅长:骨科相关疾病,腰背痛等
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患友问诊

患者咨询关于汤臣倍健复合蛋白粉在流质食物中的添加问题,特别关注年龄较大且肾小球滤过率有所下降的患者摄入蛋白粉的适宜量。
40
2024-11-06 15:14:22
心脏瓣膜搭桥术后患者,肾小球滤过率不好,咨询是否可以服用钻山风合剂。
2
2024-11-06 15:14:22
镜下血尿,疑为肾小球疾病。
16
2024-11-06 15:14:22
肾小球滤过率低,咨询如何服用药物。患者女性68岁
69
2024-11-06 15:14:22
肾小球过滤率只有37,担心肾脏功能受损,之前确诊过此疾病并使用过该药,想确认能否继续用药。患者男性48岁
14
2024-11-06 15:14:22
肾小球滤过率偏低,肌酐偏高,是否可以通过金水宝来改善?
40
2024-11-06 15:14:22
患者咨询关于肾小球过滤和肌酐水平的问题,关注肾脏功能状况,并询问金水宝的使用情况。
48
2024-11-06 15:14:22
肾小球滤过率低,伴有夜尿和血压偏高,体检查出。
14
2024-11-06 15:14:22
肾小球滤过率低,想咨询用药问题。
8
2024-11-06 15:14:22
60岁老人,三高,肾小球滤过率76,用药咨询。
34
2024-11-06 15:14:22

科普文章

#肾小球微小病变#局灶节段性肾小球硬化症
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肾小球疾病是病因、发病机制、临床表现、病理改变、病程和预后不尽相同、主要累及双肾肾小球的一组疾病,是目前引起慢性肾衰竭的主要原因。近期,改善全球肾脏病预后组织(KDIGO)发布了肾小球疾病的管理指南。指南内容涉及各种肾小球疾病,例如膜性肾病,儿童肾病综合征、成人微小病变肾病(MCD)和局灶节段性肾小球硬化(FSGS)等。下文主要介绍MCD和FSGS的管理策略。

成人微小病变肾病

成人微小病变肾病是导致肾病综合征的最常见疾病之一,与儿童不同,成人微小病变肾病只能通过肾活检诊断。糖皮质激素敏感性MCD患者的肾脏长期存活率很高,但糖皮质激素不敏感性患者则不太明确。 指南推荐口服大剂量糖皮质激素作为MCD患者的初始治疗方案,有糖皮质激素禁忌症的患者除外。对于有糖皮质激素禁忌症的患者,替代治疗包括环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂(CNI)、霉酚酸酯(MMF)、利妥昔单抗。

最佳的糖皮质激素治疗方案尚不明确;但是, 治疗MCD的大剂量糖皮质激素持续治疗时间不得超过16周,获得缓解后两周开始减少糖皮质激素激素剂量。对于非频繁复发的患者,应该进行糖皮质激素治疗。对于频繁复发性/激素依赖性MCD患者,应该使用环磷酰胺、CNI、霉酚酸类似物(MPAA)。

频繁复发性/激素依赖性成人MCD治疗流程如下:对于既往未使用过环磷酰胺且无个人倾向性的患者,建议使用环磷酰胺;对于以前使用过环磷酰胺且希望避免再次使用的患者,建议使用利妥昔单抗、CNI和MMF。

局灶节段性肾小球硬化

FSGS是儿童和成人肾病综合征常见的原发性肾小球疾病。由于缺乏FSGS的严格疾病分类,以及对参与疾病发病机制的分子途径了解不足,光学显微镜下证明有FSGS病变的肾小球疾病,其治疗进展尚不清晰。 指南修订了FSGS分类:原发性FSGS、遗传性FSGS、继发性FSGS、以及不明原因的FSGS

修订后的分类删除了特发性FSGS,且原发性FSGS仅指可能由尚未确定的足细胞毒性因素引起的疾病。修订后的分类增加了一类:原因不明的FSGS(FSGS-UC),即肾活检存在FSGS病变,但没有可识别的FSGS潜在病因或原发性FSGS的临床病理特征。FSGS-UC患者需要仔细审查,因为其临床特征的变化可能会促使进行第二次活检,从而需要治疗。

修订后的分类导致了一种新的诊断和治疗方法,旨在将免疫抑制疗法集中在那些最可能受益的患者身上,并避免在不太可能受益的患者中使用免疫抑制疗法。修订后的分类方案和治疗方法也证明了需要解决肾病领域知识和资源方面的重要差距,以正确管理FSGS。目前尚不清楚成人FSGS是否适合进行遗传学检查。然而,即使有适应症表明需要进行遗传学检查,通常也无法获得专业的结果解读或解读价格太昂贵。

对于原发性FSGS患者,2项主要治疗建议与2012年指南相同。 指南推荐大剂量糖皮质激素治疗作为原发性FSGS的一线治疗。对于对糖皮质激素抵抗或不耐受的患者,建议尝试CNI。大剂量糖皮质激素治疗,即泼尼松每日1mg/kg,具有潜在的严重毒性,需要密切监测副作用,建议的最长治疗时间为16周。此外,预计对糖皮质激素有反应的患者通常会在4-8周内出现一定程度的蛋白尿改善。

对糖皮质激素无反应和/或有严重副作用的患者,建议改用CNI作为二线治疗。糖皮质激素治疗的总持续时间应为6个月(高剂量期加减量期),CNI的总持续时间应为12个月。对于糖皮质激素的起始剂量,指南建议进行大剂量糖皮质激素治疗,泼尼松每日1mg/kg(最大80mg)或隔日剂量为2mg/kg(最大120mg)。

大剂量糖皮质激素疗程期间,持续大剂量糖皮质激素治疗至少4周,直至完全缓解,或可耐受最大剂量16周,以较早者为准。有希望缓解的患者在可耐受最大剂量激素治疗16周前蛋白尿会出现一定程度的减少。如果蛋白尿持续存在且不缓解,尤其是在出现副作用的患者中,不必使用大剂量糖皮质激素治疗长达16周。

关于糖皮质激素的减量,如果患者能迅速获得完全缓解,则继续大剂量糖皮质激素治疗2周或直至蛋白尿消失,以时间较长者为准,每1-2周泼尼松减少5mg,总疗程6个月。如果在大剂量糖皮质激素治疗后8-12周内获得部分缓解,则继续该剂量治疗至16周,以确定是否可能进一步降低蛋白尿和完全缓解,此后,每1-2周泼尼松减少5mg,总疗程6个月。如果患者对糖皮质激素抵抗或出现明显的毒性反应,应在耐受的情况下迅速逐渐减量,并应考虑采用其他免疫抑制剂治疗,例如CNI。

CNI的起始剂量为环孢素3-5mg/kg/天,分2次服用;或他克莫司0.05-0.1mg/kg/天,分2次服用。此外,应该监测药物浓度,以尽量减少肾毒性。环孢素的目标药物浓度为100-175ng/ml,他克莫司的目标药物浓度为5-10ng/ml。应持续使用环孢素或他克莫司达到血药浓度至少4-6个月,再判断患者是否对CNI治疗产生抵抗。对于部分或完全缓解的患者,持续使用环孢素或他克莫司达到血药浓度且至少持续12个月,以尽量减少复发。只要患者耐受,环孢素或他克莫司的剂量可在6-12个月内缓慢减量。

如果糖皮质激素或CNI没有疗效,则原发性FSGS的治疗选择很有限,目前也尝试了其他几种免疫抑制剂,但没有高质量的数据支持它们的使用。因此,研究人员应该考虑进行FSGS患者的临床试验,并尝试确定介导FSGS的循环因素,从而研发比长期高剂量糖皮质激素或CNI毒性更小的靶向治疗。

 

参考文献:
Kidney Int. 2021;100(4):753-779.
 
京东健康互联网医院医学中心
作者:杨超,毕业于北京大学医学部,现在北京大学第一医院工作,研究方向为慢性肾脏病。
'微小病变(MCD)是引起原发性肾病综合征的主要病理类型之一。儿童、老年好发。病情对大剂量激素常敏感(有效)。但有部分病人可表现出反复复发或激素依赖。今年刚发表的国际权威治疗指南(KDIGO)对MCD该如何免疫治疗有多项更新。新指南有这样一些阐述:
•MCD初治:首选激素。起始1mg/kg/天,(最高80mg)。NS完全缓解2周后开始减量。每周减5-10mg。起始剂量最短须用满4周,最长不超过16周。激素总疗程6月。
•不能耐受大剂量激素的病人可选下列之一:
CTX
CNls(环孢素A、普乐可复)
MMF(单用或合用小剂量激素)。
•针对MCD肾病综合征频繁复发或激素依赖者,可选:
CTX(如以往未用过该药、病人愿意使用)。
否则,可选下列之一:
美罗华、CNls、MMF。
本人注意到新指南把美罗华新列入MCD肾病综合征频繁复发或激素依赖者的推荐选择用药;CTX仍然列为优先选择。
因为,MCD的免疫治疗有高度复杂性及风险性,建议您
要与有经验的专家充分讨论,选择最适合您病情及意愿的方案!同时,在专家指导下,密切复查肝肾功能、尿蛋白定量、血白蛋白、血钾、血常规、血糖等指标!自我监测血压、体重、尿量。实时评估及调整免疫方案。只有这样,才能更好地达到MCD完全缓解、减少复发、减少长期激素依赖、减少免疫治疗的各种併发征!

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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