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攀枝花市铁路医院老年性白内障专家

简介:

攀枝花市铁路医院位于攀枝花市仁和区金江镇,与攀枝花火车站毗邻,占地面积7500平方米,建筑面积4960平方米,医院等级一级甲等,为攀枝花市城镇职工医保定点医疗机构之一,是金江地区唯一的综合性医疗服务中心有科室功能较为齐全的门诊部,内部设置外科、内科、中医科、皮肤科、口腔科等。凡是各种原因如老化,遗传、局部营养障碍、免疫与代谢异常,外伤、中毒、辐射等,都能引起晶状体代谢紊乱,导致晶状体蛋白质变性而发生混浊,称为白内障,免疫与代谢异常,外伤,中毒等有关,晶状体,白内障超声乳化术,白内障囊外摘除,与生理性的晶状体混浊相鉴别,禁忌富含胆固醇的食物,油炸食品以及人造脂肪、人造黄油、动物脂肪,裂隙灯显微镜检查,散瞳检查,。

患友问诊

老年性白内障,飞蚊症,想咨询治疗药物。
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2024-11-16 07:51:50
患者近期视力模糊,怀疑是老年性白内障和玻璃体浑浊引起的,询问如何处理并是否适合使用眼科药物。
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2024-11-16 07:51:50
视力模糊,65岁,疑似老年性白内障。
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2024-11-16 07:51:50
老年性白内障和玻璃体浑浊,伴有飞蚊症,需进一步检查确诊。
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2024-11-16 07:51:50
50岁,飞蚊症,需咨询治疗方案。
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2024-11-16 07:51:50
患者咨询老年性白内障相关问题,想了解药品使用和生活注意事项。
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2024-11-16 07:51:50
老年性白内障干眼,想咨询用药情况。
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2024-11-16 07:51:50
视力模糊,疑为老年性白内障。
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2024-11-16 07:51:50
眼睛模糊,眼周围有肿胀感,使用眼药水效果不佳。
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2024-11-16 07:51:50
22岁的患者有高度近视和眼前黑影的症状,想知道是否适合使用氨碘肽滴眼液。
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2024-11-16 07:51:50

科普文章

#白内障#联合型老年性白内障
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老年人患白内障会有哪些危害?

#联合型老年性白内障
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1、定义:老年性白内障是指中老年开始发生的晶状体混浊,本病的发生与环境、营养、代谢和遗传等多种因素有关!

2、分期:初发期、进展期、成熟期和过熟期。

(1)初发期:最早期的改变是在靠周边部前后囊膜下,出现辐轮状排列的透明水隙或水疱。

(2)进展期:晶状体纤维水肿和纤维间液体的不断增加,使晶状体发生膨胀,厚度增加。虹膜新月影投照试验是阳性。

(3)成熟期:这一阶段以晶状体全部混浊为其特点。虹膜新月影投照试验转为阴性。

(4)过熟期:由于晶体混浊过于严重,基质大部分液化,某种基本成分的丧失,使晶状体内容减少,前囊膜失去原有的张力而呈现松弛状态。

3.治疗

(1).药物治疗

白内障初期可以局部药物治疗,包括含硫制、抗醌体制剂、醛糖还原酶抑制剂等,如法可利晴、谷胱甘肽、苄达赖氨酸滴眼液等。

2.手术治疗

是目前治疗白内障的最基本、最有效的方法。主要采用的是白内障超声乳化联合人工晶体植入术。

#白内障#联合型老年性白内障#后发性白内障#白内障
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白内障是一种非常常见的眼病,无论在我国还是全世界,都是致盲的主要原因之一。网络、电视、广告和街坊邻居中流传着各种关于白内障的传闻,很多患者无从分辨对错,甚至因此耽误了病情。白内障究竟是怎么回事?应该怎么治疗?哪些流言是根本不靠谱的呢?

误区一:老年人才会得白内障?

我们的眼睛里,起到「镜头」作用的晶状体,发生了混浊,这种情况就称为白内障。其实,导致白内障的原因有很多。其中,与年龄增长有密切关系的白内障最常见,这一类的白内障叫做老年性白内障或者年龄相关性白内障,可以发生在中、老年人身上。

但是,还有先天性白内障、外伤性白内障、并发性白内障等多种类型的白内障。跟老年性白内障相比,除了发病的原因,它们在治疗上也可能有一些不同的地方。千万不要以为年轻人就不会得白内障,也不要认为白内障就是「变老」的表现,从而否定和放任疾病的发展,耽误了治疗。

误区二:飞蚊症是白内障引起的?

会飞的蚊子,顾名思义,就是眼前有小黑影,它们形状不规则,可能像蚊子、黑点、黑线、花朵甚至蜘蛛等,而主要特点是能飘动。它是因为眼球里的玻璃体组织的混浊造成的,和白内障病变的部位不同。玻璃体是由胶原纤维构成的透明胶冻样物质,它像果冻那样可以轻微地晃动,里面混浊的部分也可以随之飘动,形成飞蚊症。

由此可见,这两种混浊发生在眼睛的不同部位,根本不是一回事。只不过,在中老年人中,它们经常同时存在。在手术取掉混浊的晶状体后,飞蚊症并不会消失,还可能更明显。

误区三:点眼药水能治白内障?

多年来,人们为寻找能有效治疗白内障的药物,进行了大量的研究。可惜的是,目前全世界范围内,没有一种药物被证实能有效治疗或减缓白内障的发展。

现在,白内障的手术治疗技术已十分成熟。与其依赖各种不靠谱的眼药水或者药品,不如定期到医院就诊,看看是否已达到做手术的要求。

误区四:白内障要「熟」了才能做,能拖尽量拖?

实际上,这是从手术技术和设备落后的年代,流传下来的一个误解。

现在,白内障的手术方式主要有两种:囊外摘除法和超声乳化吸除法。囊外摘除的方法,就像把桂圆里的核整个掏出来一样,需要大一点的手术切口,手术风险和并发症也多一些。而超声乳化吸除法,是先用超声能量把核给碎成小块,再逐个吸掉,它的切口小、速度快,手术后视力改善也往往更明显。只要有相应的设备,超声乳化吸除法自然是首选。

但是,如果患者被这一说法误导,拖到快看不见时再来治疗,白内障可能会太「熟」了,无法使用超声乳化的方法吸掉,而是要改用「掏核」的方法做。

白内障还可以导致青光眼,或者加重青光眼的发展。一旦发生青光眼,它导致的视力损害,可能远比白内障严重,并且难以恢复。

混浊严重的白内障在光线进入眼睛的通道上,是一个巨大的障碍物,会挡住后面的视网膜等组织,导致医生无法检查出眼底方面的病变。有些患者直到做完白内障手术,才发现眼底有严重的问题,但为时已晚。

另外,随着年龄增大,许多老年人会出现其他身体上的疾患,常见的如心血管疾病、糖尿病等。如果白内障造成的视力下降等症状已经影响正常的生活,医生也建议做手术的话,请尽量趁身体好的时候做,手术风险肯定比拖到以后做要低。

误区五:白内障术后一定能看清楚?

对于大部分患者来说,白内障手术能使视力得到较快、较明显的改善。大家因此普遍认为,白内障手术做完一定能看清楚。其实不然,这需要具体情况具体分析。

如果原来存在其他的眼病,尤其是眼底的病变,那么手术后视力可能仍然不理想。这时,可能需要针对这些眼病做进一步治疗。

在大多数情况下,在手术取出混浊晶状体的同时,需要植入一片人工晶状体,来继续发挥「镜头」的作用。如果因为晶状体脱位、眼底病变等一些特殊原因,暂时不能植入人工晶状体,那么手术后看东西依然会很模糊。

另外,中老年人由于眼睛的调节功能下降,会出现看近的、小的东西不清楚,也就是「老花」。这种「老花」有可能在手术后更明显。手术后也可能存在近视、远视或散光等情况。

#联合型老年性白内障#眼病白内障#手术
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一、术前生活要规律

  • 白内障患者需要在手术前一周左右注意多休息,避免熬夜
  • 避免烟酒
  • 避免着凉后出现咳嗽咳痰,感冒等感染性疾病
  • 保持正常生活起居,正常饮食和用药习惯

二、控制基础疾病

白内障患者大部分以中老年人为主,随着生活条件的改善,“三高”人群基数增加,对于有高血压、糖尿病、脑梗、冠心病等疾病需要长期服药的患者,术前应继续服用基础药。

手术要求术前:空腹血糖稳定在 10mmol/L 以下(8nmol/L 以下会更好),血压稳定在 160/90mmHg 以下。以上数值可以尽可能的降低手术出血、感染等风险。术前不能有感冒咳嗽,腹痛腹泻等传染性疾病存在。对于脑梗、心梗急性期患者也需要等病情平稳后再选择择期手术。对于此类需要服用抗凝药物的患者,阿司匹林可以考虑不停药,如果正在使用波立维、华法令等药品,可以考虑停药 3—7 天,如果本身基础疾病不允许短时停药,也可以不停,或者用低分子肝素钠注射代替。

三、不易手术的情况

对于眼部有感染性疾病处于感染期的患者,建议先治疗眼部感染性疾病,择期再考虑手术治疗白内障。如:细菌性(病毒性)结膜炎及角膜炎等、眼球破裂伤眼内有明显感染症状、泪囊炎伴有脓性分泌物、眼部蜂窝织炎等。对于其他全身感染性疾病,血常规等检查提示有全身感染情况,也需要择期再手术。脑梗、脑出血、心梗等急性期影响生命的疾病有效治疗,待病情平稳后再考虑白内障手术。

四、术后注意事项

  • 白内障术后视力提升到程度主要与眼底情况有直接联系,视网膜视神经功能越好,视力相对恢复越好
  • 术后避免揉眼
  • 避免脏水进入眼内
  • 避免剧烈运动
  • 避免辛辣刺激食物
  • 避免吸烟喝酒
  • 避免熬夜疲劳

按时使用术后滴眼液,降低眼部感染风险,促进术后愈合。

总结:白内障手术已是很成熟的手术,有小切口、超乳等多个手术方式,手术时间也是因人而异。术中配合手术医生,手术时间也就可以大大缩短,快的可以几分钟就结束手术,慢的也有需要半个小时。希望以上内容可以给广大白内障患者提供了解和帮助。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

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