京东健康互联网医院
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河北以岭医药研究所附属医院活动性佝偻病专家

简介:

由吴以岭院士1992年创建的河北以岭医院,经过30余年的跨越式发展,如今已成为一所现代化、综合性、中西医结合三级甲等医院。医院现为河北医科大学附属医院、省市医疗保险定点医院、跨省异地就医联网医院、省医保慢病门诊定点医院、石家庄各县职工医保定点医院、石家庄市铁路医保定点医院、商业保险定点医院、国家工伤康复定点医院、河北省工伤康复中心、河北省中医肌萎缩治疗中心、河北省中医糖尿病治疗中心、石家庄市120急救分站。河北以岭医院30年的发展走出了一条以中医学术理论创新带动科室建设与特色发展的成功之路。以岭医院始终坚持人才兴院和科技兴院战略,全院拥有医护人员1000余人,其中博士后、博士、硕士、教授、主任医师等高层次专业人才200多人,承担着河北医科大学本科生、研究生的教学任务。设置床位1000张,临床科室32个。内科、外科、儿科、妇科、产科、急诊科、骨科、五官科、针灸推拿科、康复科等综合科室齐全。其中国家中医临床重点专科-心血管病科,为国家区域中医诊疗中心、中国医学科学院阜外医院急性心肌梗死重大疑难病中西医临床协作试点单位、河北省中医心血管疾病临床医学研究中心、国家标准版胸痛中心、房颤中心、心衰中心,该科以脉络学说为指导研发的系列药物可以防治心血管病,减少高血脂、高血压、高血糖造成的内皮损伤,有效预防心血管病发生;有效预防动脉粥样硬化软斑块破裂,减少心绞痛及心肌梗死的发生率;减少急性心梗介入后无复流,改善心肌微循环血流灌注,促进心功能恢复,减少心律失常及心衰的发生。针对目前心律失常药物疗效不佳且副作用大的现状,提出了“整合调节心律失常”的药物干预新策略,对快慢各种心律失常都有较好的治疗效果。对慢性心衰研制的通络药物,既能强心、利尿、扩血管、改善心衰症状,又可抑制神经内分泌激活,减轻心室重构,改善长期预后,一种药物可以起到多种治疗作用,表现出标本兼治的特色优势。同时,他们与北京阜外医院强强联合,成立了“北京阜外-河北以岭医院心血管病诊疗基地”,阜外医院专家长期在以岭医院出诊,联合开展急性心肌梗死支架置入、心律失常射频消融、起搏器安装等心血管疾病介入治疗,奠定了该科中西医结合诊疗心血管重大疾病的国内领先地位。国家中医药管理局重点专科-内分泌病科,为世界中医药联合会糖尿病专业委员会“糖尿病足学组”组长单位、河北省中医防治糖尿病足重点研究室、河北省中医糖尿病治疗中心,该科以脉络学说为指导,提出“从‘脾’论治糖尿病”的新观点,制定了“运脾津+通脉络”治疗糖尿病及其血管并发症的新方法,并取得显著疗效。该科室采用通络中药与现代医学技术相结合治疗糖尿病足、中西医“五结合疗法”治疗糖尿病周围神经病变,收到了单靠西医西药和单靠中医中药难以达到的治疗效果。国家中医药管理局重点专科-肌萎缩科为国家中医药管理局重点专科、全国渐冻人救助服务示范基地、河北省中医肌萎缩治疗中心,致力于运动神经元病、重症肌无力、肌营养不良症及多发性硬化等神经内科疑难病症的防治研究,首创从“奇经与络病”论治肌萎缩的学术新观点,创立“扶元起痿,荣养生肌”的治疗方法,研制出了三十余种系列制剂,显著改善此类患者临床症状,延长生存寿命,诊治了三十多个国家和地区的近十万名肌萎缩患者,取得了显著临床疗效和社会效益。河北省中医药管理局重点专科-脑病科以中医络病理论为指导提出“微血管保护—脑梗死治疗新靶点”,开辟了不同于溶栓和神经保护的脑血管病治疗新途径,研制的通络药物可以显著保护脑梗死缺血区微血管结构与功能完整性,缩小脑梗死面积,改善神经功能缺损。同时医院建立了脑卒中急诊溶栓绿色通道,在溶栓时间窗内给予脑卒中患者溶栓治疗,可以减少患者遗留后遗症;科室与康复科建立院内会诊与转诊制度,在最早的时间内把康复手段应用于脑卒中患者,形成了急救溶栓、肢体康复、特色中药、针灸理疗等综合干预手段,提高了脑血管病人治疗及康复水平。河北省中医药管理局重点专科-康复科为首批国家工伤康复定点机构、河北省工伤康复中心,从中西医结合角度探讨康复治疗有效方法,采用先进的专业康复设备,发挥中医药特色优势,建立了“现代康复+中医特色+针灸理疗”“三位一体”的康复治疗模式。与香港职业治疗学院联合成立“香港职业治疗学院康复治疗培训基地”,引入了“重建生活为本”的全新康复理念,提升了作业治疗技术水平,拓展了康复服务能力和内容,应用于脑中风及后遗症、脑外伤、小儿脑瘫、脊柱与脊髓损伤、骨折术后患者,取得了显著的康复效果。河北省中医药管理局重点专科-风湿病科,为硬皮病临床与研究国际协作联盟首创单位、河北省中医重点专科,经过数十年持续艰辛探索和创新医疗技术,他们在破解风湿免疫病方面取得了多项可喜进展。该科在省级以上学术刊物发表论文100余篇,出版医学专著4部,参与两项国家新药研究基金项目和近10项省级科研课题研究,获河北省科技进步二等奖1项、河北省中医药学会科学技术一等奖2项、河北省卫健委科技进步一等奖2项、石家庄市科技进步一等奖1项。风湿免疫病科认为要攻克世界性疑难病症,就不能循规蹈矩地按常规的中医和西医方法治疗,而应大胆创新,从中医和西医疗法相结合中为患者捕捉新的希望,创造生命奇迹。在这一创新思想的指导下,他们大力攻关探索出了多种近乎"神奇"的有效疗法。如“系统综合足疗程序贯强化法”治疗强直性脊柱炎和类风湿性关节炎、“三辨三结合分期治疗肺纤维化”、“硬皮病三期皮肤软化方案”、“胸导管引流治疗硬皮病”、“多发性肌炎(皮肌炎)整体康复单元项目”、“腮腺灌注治疗干燥综合征”、“内外结合治疗白塞病”以及中药药浴、离子导入、中药封包疗法、药膏外敷、大灸等中西医结合特色治疗方法,开发出三十余种独特院内制剂,在防止疾病反复、提高患者生存质量方面优势明显。肾病科中西医结合治疗肾炎、肾衰、肾病综合征等取得良好疗效;骨伤科椎间孔镜治疗腰椎间盘突出,开展关节置换、断肢再植等手术,中西医结合治疗骨关节病方面独具特色;神经外科微血管减压术、球囊压迫术治疗三叉神经痛及面肌痉挛效果显著;外科采用腹腔镜进行胃癌肠癌根治术;泌尿外科多学科联合治疗前列腺增生;血管外科介入治疗静脉曲张、脉管炎、糖尿病足;脾胃病科采用ERCP治疗胆结石;眼科治疗白内障、老年性黄斑变性;耳鼻喉科采用针、吸、注、药、灸治疗各类耳聋耳鸣;肿瘤科中西医结合治疗中晚期肿瘤、肺病科中西医结合治疗慢阻肺、妇产科治疗月经不调和不孕不育均形成了自身的特色,取得了显著的治疗效果。医院承担了国家973项目2项、国家重点研发计划以及“十五”攻关、国家自然科学基金等30多项国家省市级科研课题,荣获国家科技进步一等奖、国家科技进步二等奖、中华中医药学会科学技术一等奖、河北省科技进步二等奖等各种奖励20余项,科研促进了新药研发,他们自主研究的100多种科研药物应用于临床,9种药物成为国家准字号新药。医院拥有多种大型医疗设备,世界高端西门子SOMATOMFORCE开源CT、西门子3.0T48通道超导核磁、法国声科顶级特种鉴别诊断超声系统、胶囊胃镜、奥林巴斯V290电子胃肠镜、数字减影血管造影机、美国通用全数字彩超、DR影像中心,先进的检验中心,胃肠镜、内窥镜、关节镜系列,现代化百级净化层流手术室。如今的河北以岭医院,病人不仅来自全国,而且来自美国、日本、加拿大、澳大利亚、俄罗斯、埃及、阿根廷及港澳台等30多个国家和地区。以岭医院始终牢记“大医精诚”理念,坚持以人为本,把以病人为中心。为了提高服务水平,以岭医院专门组建了以岭天使队,推出规范的空姐式导诊服务;用“耐心、爱心、细心、热心、诚心、同情心”的卓越服务,让患者“对就医过程顺心、对就医环境称心、对医疗技术放心、对护理服务开心”。医院还先后出台了多种免费服务措施,如免费到火车站接患者,免费接急诊病人,免费为患者预订车票,免费接当地老年、危重及血液透析患者,免费接送老干部和福利院儿童体检等。鉴于农村儿童患大病、重病后,致使家庭因病致贫、因病返贫的现象时有发生,以岭医院毅然向河北省红十字会捐款20万元救助农村贫困患儿。类似这样的公益活动以岭医院还有很多,如为四川地震灾区捐款、春节为百户贫困家庭送米送油、免费为环卫女工出租车司机体检、免费救助贫困患者等。走特色精品之路,创综合发展名院。以岭医院以创新的医疗技术不断提升医疗水平,以优质的服务赢得了广大患者信赖,以岭医院是您健康的家园。正常人体所需的营养素摄入过多或不足均会导致营养不良。营养元素缺乏病是由于机体内缺乏必需的营养素而在临床上引起各种表现的疾病,是营养不良的一种,维生素D缺乏,骨骼,治疗应针对病因,治疗所采用的补充剂量要适宜,无,饮食要均衡健康规律,膳食史、体检、生化检查和治疗试验,。

焦永波 主任医师

男科疾病,急慢性前列腺炎、手淫后遗症、阳痿早泄、不育症。糖尿病(消渴、消瘦、潮热、五心烦热、手足心热、阴虚、阴虚火旺、肥胖、低血糖、儿童糖尿病、老年人糖尿病、低血糖症、清热养阴、生津止渴、滋补肺肾、滋阴温阳、止汗、妊娠合并糖尿病)、高血压(原发性高血压、高血压脑出血、老年人高血压、妊娠高血压、高血压肾病、平肝熄风)、冠心病(不稳定型心绞痛、房室传导阻滞、三度房室传导阻滞、二尖瓣狭窄、颈动脉狭窄、动脉硬化、胸痹、心痛、胸痹心痛、心悸、胸闷、窦性心律不齐、怔忡、心血不足、心火旺、心阳虚、心阴虚、心血虚、补血养神、补血养心、益气生脉、宽胸利膈、补益心气),咳嗽(百日咳、肺热咳嗽、慢性咳嗽、肾咳、热咳、虚寒咳嗽、寒饮咳嗽、气喘、咳痰、止咳、肺热、发热、肺气虚(补气祛痰)、风温、痰饮(温肺化饮)、恶寒、痰热(痰火、清热化痰)、痰臭、肝火犯肺(解郁化痰)、止咳祛痰、化痰、宣肺化痰、生津润燥、温化寒痰、燥湿化痰、理气化痰)、反流性食道炎、胆囊炎、头痛(枕大神经痛、头风病、前额痛、头顶痛、风寒头痛、祛风止痛、祛风通络、温经通络)、面瘫(中风后遗症、面神经瘫痪、芳香开窍、化痰开窍),急慢性胃炎(慢性浅表性胃炎、慢性糜烂性胃炎、急性糜烂性胃炎、急性胃炎、胆汁返流性胃炎、胃病、胃脘痛、痞满、寒湿困脾、湿热蕴脾、纳呆、脾阳虚、胃阴虚、脾阴虚、脾气虚、心脾两虚、升清降浊、养胃生津、滋补脾胃、温胃散寒、温中和胃、滋阴益胃、消食导滞、消食止痛、化痰消食、温胃化饮)。

好评 99%
接诊量 9435
平均等待 15分钟
擅长:男科疾病,急慢性前列腺炎、手淫后遗症、阳痿早泄、不育症。糖尿病(消渴、消瘦、潮热、五心烦热、手足心热、阴虚、阴虚火旺、肥胖、低血糖、儿童糖尿病、老年人糖尿病、低血糖症、清热养阴、生津止渴、滋补肺肾、滋阴温阳、止汗、妊娠合并糖尿病)、高血压(原发性高血压、高血压脑出血、老年人高血压、妊娠高血压、高血压肾病、平肝熄风)、冠心病(不稳定型心绞痛、房室传导阻滞、三度房室传导阻滞、二尖瓣狭窄、颈动脉狭窄、动脉硬化、胸痹、心痛、胸痹心痛、心悸、胸闷、窦性心律不齐、怔忡、心血不足、心火旺、心阳虚、心阴虚、心血虚、补血养神、补血养心、益气生脉、宽胸利膈、补益心气),咳嗽(百日咳、肺热咳嗽、慢性咳嗽、肾咳、热咳、虚寒咳嗽、寒饮咳嗽、气喘、咳痰、止咳、肺热、发热、肺气虚(补气祛痰)、风温、痰饮(温肺化饮)、恶寒、痰热(痰火、清热化痰)、痰臭、肝火犯肺(解郁化痰)、止咳祛痰、化痰、宣肺化痰、生津润燥、温化寒痰、燥湿化痰、理气化痰)、反流性食道炎、胆囊炎、头痛(枕大神经痛、头风病、前额痛、头顶痛、风寒头痛、祛风止痛、祛风通络、温经通络)、面瘫(中风后遗症、面神经瘫痪、芳香开窍、化痰开窍),急慢性胃炎(慢性浅表性胃炎、慢性糜烂性胃炎、急性糜烂性胃炎、急性胃炎、胆汁返流性胃炎、胃病、胃脘痛、痞满、寒湿困脾、湿热蕴脾、纳呆、脾阳虚、胃阴虚、脾阴虚、脾气虚、心脾两虚、升清降浊、养胃生津、滋补脾胃、温胃散寒、温中和胃、滋阴益胃、消食导滞、消食止痛、化痰消食、温胃化饮)。
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谷春华 主任医师

采用经方、验方、偏方、宫廷秘方、古典名方、国医大师验方、名老中医经验方,对内科疑难疾病精准辨证、个体施治。擅长治疗肥胖,四高(高血压、高血糖、高血脂、高尿酸),心悸,胸痛,中风,头痛,头晕,咳嗽,气喘,失眠,抑郁,肝病,腹痛腹泻,痹症,痿证,慢性肾病,阳痿,遗精,早泄,白发脱发,斑秃,白癜风,亚健康调理,肿瘤扶正抗癌等。可咨询微信“甘草医生”,不接受面诊。

好评 99%
接诊量 147
平均等待 -
擅长:采用经方、验方、偏方、宫廷秘方、古典名方、国医大师验方、名老中医经验方,对内科疑难疾病精准辨证、个体施治。擅长治疗肥胖,四高(高血压、高血糖、高血脂、高尿酸),心悸,胸痛,中风,头痛,头晕,咳嗽,气喘,失眠,抑郁,肝病,腹痛腹泻,痹症,痿证,慢性肾病,阳痿,遗精,早泄,白发脱发,斑秃,白癜风,亚健康调理,肿瘤扶正抗癌等。可咨询微信“甘草医生”,不接受面诊。
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李伟 副主任医师

脾胃病,头痛,失眠,心悸等杂病。外感病,脑血管病后遗症,妇科月经不调,小儿厌食,颈肩腰腿痛等。

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擅长:脾胃病,头痛,失眠,心悸等杂病。外感病,脑血管病后遗症,妇科月经不调,小儿厌食,颈肩腰腿痛等。
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苏卫东 主任医师

中医内科

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擅长:中医内科
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高军茂 主任医师

从事骨科专业20余年,对脊柱关节类疾病的诊治,腰椎间盘突出症、腰椎管狭窄、颈椎病、骨关节病及各类骨折、创伤的治疗都有丰富的临床经验,尤其擅长椎间孔镜微创治疗腰椎间盘突出症。

好评 100%
接诊量 13
平均等待 -
擅长:从事骨科专业20余年,对脊柱关节类疾病的诊治,腰椎间盘突出症、腰椎管狭窄、颈椎病、骨关节病及各类骨折、创伤的治疗都有丰富的临床经验,尤其擅长椎间孔镜微创治疗腰椎间盘突出症。
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胡军勇 主任医师

重症肌无力、肌肉萎缩、周围神经病、各种类型肌无力、晚发型重症肌无力、儿童型重症肌无力、眼肌型重症肌无力、全身型重症肌无力、难治性肌无力、肌无力危象、胸腺瘤相关肌无力、脂肪萎缩、肌无力综合征、先天性肌无力综合征、(遗传性、炎性)肌病、肌营养不良症、代谢性肌病、运动神经元病、脊髓病、肌张力障碍、眼肌麻痹、眼睑痉挛、睁眼困难、Meige综合征等运动障碍性疾病的诊断治疗。中西医结合诊治副癌(副肿瘤)综合征、多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病。

好评 100%
接诊量 762
平均等待 1小时
擅长:重症肌无力、肌肉萎缩、周围神经病、各种类型肌无力、晚发型重症肌无力、儿童型重症肌无力、眼肌型重症肌无力、全身型重症肌无力、难治性肌无力、肌无力危象、胸腺瘤相关肌无力、脂肪萎缩、肌无力综合征、先天性肌无力综合征、(遗传性、炎性)肌病、肌营养不良症、代谢性肌病、运动神经元病、脊髓病、肌张力障碍、眼肌麻痹、眼睑痉挛、睁眼困难、Meige综合征等运动障碍性疾病的诊断治疗。中西医结合诊治副癌(副肿瘤)综合征、多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病。
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田冉 主治医师

主要擅长各类型进行性肌营养不良、重症肌无力、各种代谢性肌病,线粒体肌病、(遗传性、炎性)肌病、糖原累积性肌病、脂质沉积性肌病,脂肪萎缩,肌炎皮肌炎,运动神经元病,周围神经病,多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、帕金森病、震颤、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病以及脑血管病和其他神经肌肉病引起的肌无力,肌萎缩等疑难杂症的诊疗。

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接诊量 3928
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擅长:主要擅长各类型进行性肌营养不良、重症肌无力、各种代谢性肌病,线粒体肌病、(遗传性、炎性)肌病、糖原累积性肌病、脂质沉积性肌病,脂肪萎缩,肌炎皮肌炎,运动神经元病,周围神经病,多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、帕金森病、震颤、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病以及脑血管病和其他神经肌肉病引起的肌无力,肌萎缩等疑难杂症的诊疗。
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杨勇 主治医师

假肥大型肌营养不良、肢带型肌营养不良、强制性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良,先天性肌病、重症肌无力、多发性硬化、眩晕、头痛等疾病的中西医诊断及治疗。重症肌无力、各种代谢性肌病,线粒体肌病、(遗传性、炎性)肌病、糖原累积性肌病、脂质沉积性肌病,脂肪萎缩,肌炎皮肌炎,运动神经元病,周围神经病,多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、帕金森病、震颤、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病以及脑血管病和其他神经肌肉病引起的肌无力,肌萎缩等疑难杂症的诊疗。

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接诊量 1235
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擅长:假肥大型肌营养不良、肢带型肌营养不良、强制性肌营养不良、面肩肱型肌营养不良,先天性肌病、重症肌无力、多发性硬化、眩晕、头痛等疾病的中西医诊断及治疗。重症肌无力、各种代谢性肌病,线粒体肌病、(遗传性、炎性)肌病、糖原累积性肌病、脂质沉积性肌病,脂肪萎缩,肌炎皮肌炎,运动神经元病,周围神经病,多系统萎缩、亚急性联合变性、吉兰巴雷综合征、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、帕金森病、震颤、肌阵挛、臂丛神经损害、腰骶神经根损害、尺神经损伤、正中神经损伤、腓总神经损伤等神经肌肉疾病以及脑血管病和其他神经肌肉病引起的肌无力,肌萎缩等疑难杂症的诊疗。
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刘宇雷 主治医师

四肢骨折,小儿骨科,足踝外科,手外科,烧烫伤,腰椎间盘突出,颈椎病,腰肌劳损,踝扭伤等疾病的诊治尤其擅长治疗各种急慢性疼痛,不用药物,即刻止痛无痛,不拔甲治疗甲沟炎

好评 99%
接诊量 224
平均等待 15分钟
擅长:四肢骨折,小儿骨科,足踝外科,手外科,烧烫伤,腰椎间盘突出,颈椎病,腰肌劳损,踝扭伤等疾病的诊治尤其擅长治疗各种急慢性疼痛,不用药物,即刻止痛无痛,不拔甲治疗甲沟炎
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焦兆才 住院医师

眼视光,白内障,青光眼,眼底病等

好评 100%
接诊量 114
平均等待 1小时
擅长:眼视光,白内障,青光眼,眼底病等
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患友问诊

16岁患者怀疑自己患有佝偻病,寻求医生的建议和转诊帮助。
37
2024-09-19 22:49:21
孩子晚上睡觉出汗很多,白天跑一会儿就喊腿疼,站一会儿也是。是否缺钙?患者男性8岁
13
2024-09-19 22:49:21
孩子晚上睡觉时出汗增多,头发湿透,白天活动量大也容易出汗,是否正常?患者男性4岁
19
2024-09-19 22:49:21
宝宝睡着时出汗,担心是否缺钙,半年前检查过,什么都不缺,平时不怎么吃饭,睡觉老是翻来覆去,身高93厘米,体重15公斤。患者男性2岁6个月
29
2024-09-19 22:49:21
两岁多幼儿是否可以使用维生素D滴剂,如何预防和治疗维生素D缺乏症,日常生活中有哪些补充维生素D的方法?患者女性
46
2024-09-19 22:49:21
孩子白天活跃,晚上睡觉时出很多汗,尤其是头部和脖子,是否正常?患者女性6个月15天
23
2024-09-19 22:49:21
宝宝肋骨外翻,伴有睡眠不安、夜惊、好哭、烦躁等症状,可能是偻病,需要医生确认并提供治疗建议。患者男性11个月8天
41
2024-09-19 22:49:21
孩子前囟过宽、出牙延迟,担心是否缺钙,如何预防和治疗营养性佝偻病?患者女性
2
2024-09-19 22:49:21
宝宝两个月,夜间出汗,疑似维生素D缺乏。患者男性2个月23天
68
2024-09-19 22:49:21
58岁女性,主诉骨质疏松症,咨询用药及相关问题。患者女性
61
2024-09-19 22:49:21

科普文章

#佝偻病#活动性佝偻病#佝偻病后遗症
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佝偻病是一类多因素导致钙磷代谢异常、骨化障碍而引起以骨骼病变为主要特征的慢性疾病,发生于儿童生长发育期。其中,维生素 D 缺乏性佝偻病最为常见,主要见于 2 岁以内的婴幼儿。

维生素 D 缺乏性佝偻病,是由于婴幼儿、儿童体内维生素 D 不足引起钙磷代谢异常,导致快速生长的四肢长骨干骺端软骨板和其他骨组织钙化不全,最终导致骨骼发育畸形和软化。

在患儿确诊以后,就需要每天补充维生素 D 的,口服的剂量需要根据宝宝的月龄及病情程度来决定的,需要遵医嘱用药。对于严重的宝宝或者是宝宝不能口服维生素 D,或者是有腹泻症状的宝宝,是可以选择肌肉注射维生素 D 的。

如果宝宝治疗一个月后症状好转,需要改为预防量的。

佝偻病只要及时的补充维生素 D,对症治疗,一般不会留有后遗症的,很快会康复的。如果佝偻病没有及时发现,没有及时的对症治疗,就很容易引起宝宝出现佝偻病后遗症的,严重者就会导致宝宝出现骨骼畸形的情况。

#肌肉骨骼系统先天性畸形 NOS#佝偻病#活动性佝偻病#佝偻病
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这两种腿型要通过个人训练进行矫正,都是非功能性畸形。凡是有骨骼畸形存在的,都需要配合医学矫正或是手术治疗。

要想更好矫正 O 型腿,患者们此时只要稍微改变一下自身站立的姿态,学会运用机体腿部肌肉的不同部位,在下蹲时保持膝盖和大腿的靠拢,这一动作对于矫正 O 型腿其实是很有效的,如果患者能够尽可能做到下腰深蹲,那么此时所取得的效果往往会更加良好。

“X 型腿”指的是以两腿自然站立时,两膝相碰时候,两足内踝分离,不能靠拢,间隔距离为 1.5 cm 以上。在生活中,约有 70%以上的膝外翻情况,都是由于佝偻病疾病的发病所致。矫正的目的是加强大腿内侧群肌肉的力量。

针对 X 形腿情况,矫治练习主要为压膝运动,此时患者应当要保持正坐的姿势,使得两脚掌相靠,再将两手扶膝后轻轻下压。此时注意其脚掌不要分开,且膝盖压到不能再压时,要停耗一定的时间。接下来是捆腿练习,此时要求患者保持坐位的姿势,两腿并拢后抬起,以布带捆住脚腕后,两脚再用力向左右进行挣动,以完成矫正的练习。

#先天性肋骨外翻#佝偻病#活动性佝偻病
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我们都知道,肋骨外翻它主要指的是肋骨下缘超出了它的平时肋骨正常的高度。临床上,一般比较多见的是儿童或者小儿发生肋骨外翻。小孩子发生肋骨外翻的主要原因是由于先天性畸形造成的,或者是本身发育问题(佝偻病等)。

如果小时候轻度的肋骨外翻没有得到及时的治疗,或者是小时候缺乏维生素 d 或者是缺钙导致的佝偻病,也可以引起肋骨外翻,等到成年以后,人体的骨骼基本已经硬化,骨质定型。从外观上来看就是啊,肋骨高出平时的正常高度,像是肋骨往外突出。

如果成年人的肋骨外翻比较轻微,并且没有影响心脏或者是肺部,仅仅是轻度的美观问题,那么可以建议不用特别的矫正或者手术,毕竟手术矫正的创伤比较大。如果成年人的肋骨外翻比较严重,而且影响到了病人的一部分心肺功能,那么这种情况下就是需要考虑采用哪种矫正方式。

一种是通过腹部胸部的肌肉锻炼,逐渐加强这部分肌肉群的力量,来达到对肋骨的牵引,逐渐达到矫形的目的,改善心肺功能。如果上述办法效果不好,那么就需要通过手术进行矫正。通过手术矫正恢复肋骨外翻的组织结构造型,从而改善病人的心肺功能以及外观形状。

#先天性佝偻病#活动性佝偻病#佝偻病晚期效应#先天性佝偻病
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为预防佝偻病,无论何种喂养方式的婴儿均需补充维生素 D 400 IU/d;

12 月龄以上儿童至少需要维生素 D 600IU/d。从世界范围看,凡是常规补充维生素 D 400 IU/d 的婴儿和儿童都没有出现放射学征象的佝偻病表现。

共识认为儿童维生素 D 缺乏高危因素包括母亲缺乏、长期母乳喂养而未及时添加含钙食物、冬春季节高纬度居住、深色皮肤和(或)阳光暴露受限,以及低维生素 D 膳食。针对高危因素可采取主动阳光照射、维生素 D 补充、食物强化等策略提高维生素 D 摄入量。

每天补充 400 IU 维生素 D,持续 12 个月之后,97%的婴儿 25(OH )D 水平维持在 50 nmol/L 以上,补充剂量 800 IU/d 和 1 200 IU/d 并未额外增加骨密度。而 1 600 IU/d 会增加潜在中毒风险。对 25(OH )D<25 nmol/L 的婴儿,一次大剂量补充 10 万 IU,能维持 25(OH )D 在 37.5 nmol/L 以上长达 3 个月,并且不发生高钙血症,然而,更高剂量的维生素 D 会使 25(OH )D 达到极高水平。

发展中国家低钙饮食是导致营养性佝偻病的重要原因。自然界含钙食物丰富,提倡儿童天然食物补钙,乳品是最好钙源。在非洲和亚洲某些低收入国家,儿童乳制品摄入量低,膳食钙严重不足,这是 12 月龄以上儿童患病的高危因素。对 1~3 岁高发年龄段儿童 IOM 推荐的钙摄入量为 500 mg/d。除天然食物外,钙强化食品也是钙重要来源。美国钙强化食物众多,能满足青少年 65%钙摄入量。加钙面粉是英国青少年女性钙摄入的主要来源。

自然界富含维生素 D 的食物极少。维生素 D 强化食品和维生素 D 补充剂是补充维生素 D 的两种方式。维生素 D 强化食品是安全、经济、有效的预防维生素 D 缺乏的方式。欧洲各国、美国及加拿大等通过维生素 D 强化食品,大幅降低营养性佝偻病发病率[28]。维生素 D 补充剂也是可行又易被接受的确保适量维生素 D 摄入的方法。欧洲曾发生过维生素 D 强化食品导致儿童高血钙事件。我国推行食品强化维生素 D 措施,应警惕维生素 D 过量或中毒问题。通过维生素 D 补充剂(维生素 AD 剂型或维生素 D 剂型)更适合我国国情。

当地时间9月12日,FDA批准首个皮下注射抗PD1免疫疗法,用于特定类型肺癌、肝癌、黑色素瘤、软组织癌。这个皮下疗法组合包括两部分组成:一部分是阿替利珠单抗;另一个是 Halozyme公司自己研制的重组人透明质酸酶rHuPH20[1]

皮下疗法应用Halozyme的ENHANZE药物递送技术,可将原本30mim的静注时间缩短为7min。让我们一起来看支撑这项研究背后的临床试验结果。

相似的血药浓度、有效性和安全性

该获批基于一项随机多中心 Ib/III 期的试验,研究的主要目的要看看阿替利珠单抗这个药,打在皮下和打在静脉里在一些特定患者身上效果有什么不一样。这些特定患者为局部晚期或者已经转移的非小细胞肺癌患者,他们之前没做过癌症免疫治疗,而且之前用含铂类的药治疗也没效果。

试验的主要结果显示,皮下注射atezolizumab和静脉注射 atezolizumab 的几何平均比值 (GMR) 为1.05 (90% CI,0.88-1.24),AUC 0-21 天为 0.87 (90% CI,0.83-0.92),这表明皮下注射可以达静脉注射相当的血药浓度。有效性方面,皮下和静脉的总缓解率 (ORR) 、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 数据相似[2]

安全性方面,最常见的任何级别不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、呼吸困难和食欲下降。

关于阿替利珠单抗

根据FDA获批信息,该药适应证如下,本次的获批主要是制剂类型的不同。

适应证[3]

1. 非小细胞肺癌(NSCLC):

- 单药用于经手术及含铂化疗后的Ⅱ至ⅢA期NSCLC成人患者辅助治疗(肿瘤细胞PD-L1表达≥1%)。

- 单药一线治疗高表达PD-L1、无EGFR或ALK畸变的转移性NSCLC成人患者。

- 与贝伐珠单抗等联合用于无EGFR或ALK畸变的转移性非鳞状NSCLC成人患者一线治疗。

- 单药治疗含铂化疗期间或后进展的转移性NSCLC成人患者(有EGFR或ALK畸变患者应在对应FDA批准疗法进展后使用)。

2. 小细胞肺癌(SCLC):与卡铂和依托泊苷联合用于广泛期SCLC成人患者一线治疗。

3. 肝细胞癌(HCC):与贝伐珠单抗联合用于未接受全身治疗的不可切除或转移性HCC成人患者。

4. 黑色素瘤:与考比替尼和维莫非尼联合用于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。

5. 肺泡软组织肉瘤(ASPS):单药用于2岁及以上不可切除或转移性ASPS成人及儿童患者。

关于Halozyme[4]

Halozyme 是一家生物制药公司,致力于提供颠覆性解决方案,以改善新兴和成熟疗法的患者体验和结果。作为采用专有酶 rHuPH20 的 ENHANZE药物输送技术的创新者,Halozyme 经过商业验证的解决方案用于促进注射药物和液体的皮下输送,目的是通过快速皮下输送和减轻治疗负担来改善患者体验。

Halozyme 已在全球 100 多个市场的 8 种商业化产品中触及超过 800,000名患者的上市后使用,其 ENHANZE技术已授权给领先的制药和生物技术公司,包括罗氏、武田、辉瑞、杨森、艾伯维、礼来等。

参考文献:
1.Halozyme Announces FDA Approval of Roche's Tecentriq Hybreza™ With ENHANZE® for Multiple Types of Cancer
2.FDA Approves Subcutaneous Atezolizumab and Hyaluronidase-tqjs for Use in All Indications of IV Atezolizumab
3.Product information:.TECENTRIQ- atezolizumab injection, solution
4.https://ir.halozyme.com/news/news-details/2024/Halozyme-Announces-FDA-Approval-of-Roches-Tecentriq-Hybreza-With-ENHANZE-for-Multiple-Types-of-Cancer/default.aspx

2024年9月10日,诺和诺德一项减肥研究登顶《新英格兰医学杂志(NEJM)》,公布了胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂利拉鲁肽在儿童中的减重数据:利拉鲁肽组近一半参与者BMI降低 5%以上。让我们一起来看看这项儿童减肥药的研究。

火锅烤肉、奶茶饮料等诱惑层出不穷,让不做选择的成年人慢慢走上了肥胖之路。而我们祖国的花朵,面对这些,也茁壮成长成了“小胖子”。据统计,我国6~17岁、6岁以下儿童和青少年超重/肥胖率分别达到19.0%和10.4%[1]

孩子肥胖与很多疾病息息相关,如2型糖尿病、脂肪性肝炎、多种癌症。除了引导健康饮食和规律的生活方式[2],一些药物选择对于超重儿童提供了选择。

虽然经常提到司美格鲁肽、利拉鲁肽,但是其在儿童中的安全性一直引人担忧,于是就有了NEJM这个研究。这个研究是一项双盲随机对照试验。试验分为利拉鲁肽组和对照组,参与者每日一次注射药物,在4-5周内每周剂量递增,直至达到最终剂量[3]。试验有效性结果主要看参与者BMI变化百分比。

共有 82 名参与者接受了随机分组;56 人被分配至利拉鲁肽组,26 人被分配至安慰剂组。

试验结果表明,在第 56 周时,利拉鲁肽组BMI较基线的平均变化百分比为 - 5.8%,安慰剂组为 1.6%。

利拉鲁肽组体重的平均变化百分比为 1.6%,安慰剂组为 10.0%。

利拉鲁肽组46%的参与者BMI降低至少5%,而安慰剂组为 9%(调整后的优势比为 6.3 [95% CI,1.4 至 28.8];P = 0.02)。

利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 89% 和 88% 的参与者发生不良事件。胃肠道不良事件在利拉鲁肽组更为常见(80% vs 54%);利拉鲁肽组和安慰剂组分别有 12% 和 8% 的参与者报告了严重不良事件。

关于利拉鲁肽

利拉鲁肽(VICTOZA)的已获批适应症包括:

作为饮食和运动的辅助手段,用于改善 10 岁及以上成人和儿童 2 型糖尿病患者的血糖控制。

降低已确诊心血管疾病的成人 2 型糖尿病患者发生主要不良心血管事件(心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风)的风险。

说明书也也发布了黑框警告信息:

本品禁用于有甲状腺髓样癌个人或家族史的患者以及患有 2 型多发性内分泌腺瘤综合征(MEN 2)的患者。应告知患者使用本品可能存在的甲状腺髓样癌风险,甲状腺肿瘤的症状包括颈部肿块、吞咽困难、呼吸困难、持续性声音嘶哑。

关于诺和诺德[5]

诺和诺德是一家全球领先的医疗保健公司,成立于1923年,总部位于丹麦。其的宗旨是在糖尿病领域的传统基础上,推动变革以战胜严重的慢性疾病。诺和诺德通过开创科学突破、扩大药品的可及性以及致力于预防并最终治愈疾病来实现这一目标。诺和诺德在80个国家拥有约 69,000名员工,产品在大约170个国家销售。


参考文献:
1.中国超重/肥胖医学营养治疗指南(2021)
2.Fox CK, Barrientos-Pérez M, Bomberg EM, Dcruz J, Gies I, Harder-Lauridsen NM, Jalaludin MY, Sahu K, Weimers P, Zueger T, Arslanian S; SCALE Kids Trial Group. Liraglutide for Children 6 to <12 Years of Age with Obesity - A Randomized Trial. N Engl J Med. 2024 Sep 10. doi: 10.1056/NEJMoa2407379. Epub ahead of print. PMID: 39258838.
3.SCALE KIDS: Research Study to Look at How Well a New Medicine is at Lowering Weight in Children With Obesity
4.Product information:VICTOZA- liraglutide injection
5.https://www.novonordisk.com/

在 2024 年世界肺癌大会上,一项关于局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的试验公布了数据,这是一项多中心Ⅱ期试验,试验药物是新一代酪氨酸激酶抑制剂(ROS1 TKI)taletrectinib,在试验中的代码是AB - 106[1]

总体缓解率达85.2%,亚洲患者达87.9%

试验的主要结果是客观缓解率(ORR),最长时间为 4 年,入组患者根据既往接收ROS1 TKI治疗的情况分为两组,一组既往胃接受,另外一组接受过[2]。从试验的结果来看,未接收过这类药物治疗ORR比例更好,达85.2%。详细数据如下所示:

  • 先前未接受过 ROS1 TKI 治疗的患者(n = 54),经过中位随访 15.8 个月(范围 3.6 - 29.8),taletrectinib 展现出了较好疗效,确认总体缓解率(cORR)高达 85.2%(95%CI,72.88% - 93.38%)。值得一提的是,亚洲患者(n = 33)与非亚洲地区患者的 cORR 相近,分别为 87.9%(95%,71.80% - 96.60%)和 81.0%(95%CI,58.09% - 94.55%)。
  • 先前接受过 ROS1 TKI 治疗的患者中(n = 47),中位随访 15.7 个月(范围 3.9 - 29.8),taletrectinib 的 cORR 也达到了 61.7%(95%CI,46.38% - 75.49%)。亚洲患者(n = 21)与其他地区患者(n = 26)的 cORR 分别为 57.1%(95%CI,34.02% - 78.18%)和 65.4%(95%,44.33% - 62.79%)。
  • 在基线时有可测量脑转移的患者中,评估颅内反应显示,初治组(n = 9)的颅内客观缓解率(IC - ORR)为 66.7%(95%CI,29.93% - 92.51%),其中完全缓解(CR)率为 22.2%,部分缓解(PR)率为 44.4%[1]

最常见不良反应为肝药酶升高

导致剂量减少的治疗出现的不良事件(TEAEs)发生在 37.1%的患者中,其中 16.4%是由于肝酶升高。导致治疗中断的 TEAEs 报告在 7.5%的患者中;其中 1.3%被认为与治疗相关。没有报告导致死亡的 TEAEs。

其他不良反应发生率如下:

  • 至少 15%的患者(n = 159)中最常见的 TEAEs 是丙氨酸氨基转移酶升高(任何级别,67.9%;≥3 级,15.1%),天冬氨酸氨基转移酶升高(67.3%;6.9%),腹泻(56.6%;0.6%),恶心(51.6%;1.9%),呕吐(33.3%;1.3%),便秘(25.2%;0.0%),贫血(20.1%;4.4%),味觉障碍(19.5%;0.0%),血肌酸磷酸激酶升高(18.2%;3.8%),头晕(17.0%;0.0%)和 QT 延长(15.1%;3.1%)[2]

Taletrectinib是何许药物?

最后再回到taletrectinib,这个药作为新一代 ROS1 TKI 药物,在TRUST - II 试验中表现确实亮眼。

由于对 ROS1+肿瘤有着更高的效力,taltrectinib 能够提升患者无进展生存期(PFS),同时这个药物的中枢神经系统(CNS)渗透率也更高,药理机制上,可以有选择性地抑制 ROS1 野生型以及其对 TRKB 的耐药突变;与其他 ROS1+抑制剂相比,taltrectinib 的安全性更优,并且与中枢神经系统相关的不良事件(AE)极少[3]

参考文献
1.Taletrectinib Shows Consistent Efficacy, Safety in ROS1+ NSCLC Independent of Prior TKI Exposure
2.Taletrectinib Phase 2 Global Study in ROS1 Positive NSCLC (TRUST-II)
3.Nagasaka M, Brazel D, Ou SI. Taletrectinib for the treatment ofROS-1positive non-small cell lung cancer: a drug evaluation of phase I and II data. Expert Opin Investig Drugs. 2024 Feb;33(2):79-84. doi: 10.1080/13543784.2024.2305131. Epub 2024 Jan 29. PMID: 38224083.

近期Merck宣布其正在进行的IDeate-Lung01 Ⅱ 期试验结果积极,试验主角ifinatamab deruxtecan(I-DXd)用于治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC),在入组患者中,12mg/kg I-DXd 1的客观缓解率(ORR)为 54.8%[1]

IDeate-Lung01是一个多中心随机开放研究,主要结果:在广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者中,使用I-DXd治疗后的客观缓解率(ORR)百分比,试验最长约 36 个月[2]

这里的客观缓解率就是在参与试验的人中,达到最佳总体缓解的人所占的百分比,“总体缓解”指的是经确认的完全缓解或者部分缓解。对于所有的靶病灶、非靶病灶和新出现的病灶来说,完全缓解就是所有的病灶都消失了;部分缓解就是所有病灶直径的总和至少减少了 30%。

疾病控制率高达90.5%,客观缓释率达54.8%

经盲态独立中心审查(BICR)评估,在接受I-DXd治疗的广泛期小细胞肺癌患者中,12mg/kg 队列(n = 42)的确认客观缓解率(ORR)为 54.8%(95%置信区间:38.7 - 70.2),8mg/kg 队列(n = 46)为 26.1%(95%置信区间:14.3 - 41.1)[1]

在 12mg/kg 队列中观察到 23 个部分缓解(PR)。在 8mg/kg 队列中观察到 1 个完全缓解(CR)和 11 个部分缓解。

在 12mg/kg 和 8mg/kg 队列中,分别观察到中位缓解持续时间(DoR)为 4.2 个月(95%置信区间:3.5 - 7.0)和 7.9 个月(95%置信区间:4.1 - 未确定),疾病控制率(DCR)为 90.5%(95%置信区间:77.4 - 97.3)和 80.4%(95%置信区间:66.1 - 90.6)。

12mg/kg 剂量的中位治疗持续时间为 4.7 个月(0.03 - 15.2),8mg/kg 剂量为 3.5 个月(0.03 - 13.9)。在 12mg/kg 和 8mg/kg 队列中,分别观察到中位无进展生存期(PFS)为 5.5 个月(95%置信区间:4.2 - 6.7)和 4.2 个月(95%置信区间:2.8 - 5.6),中位总生存期(OS)为 11.8 个月(95%置信区间:8.9 - 15.3)和 9.4 个月(95%置信区间:7.8 - 15.9)。

12mg/kg 剂量已被选定用于试验的剂量第二部分。截至 2024 年 4 月数据截止时,12mg/kg 队列的中位随访时间为 15.3 个月(95%置信区间:13.6 - 16.2),8mg/kg 队列为 14.6 个月(95%置信区间:13.4 - 16.5)。 在有脑靶病灶的患者中,经中枢神经系统(CNS)BICR 评估,在 12mg/kg 队列(n = 10)和 8mg/kg 队列(n = 6)中分别观察到颅内客观缓解率为 50.0%(95%置信区间:18.7 - 81.3)和 66.7%(95%置信区间:22.3 - 95.7)。在这些患者中,每个队列中均观察到两个颅内完全缓解。

安全性数据

12mg/kg 队列中 50.0% 患者发生 3 级或更高等级治疗中出现的不良事件,8mg/kg 队列中 对应比例达43.5% 。两种剂量下常见治疗相关不良事件有恶心、食欲下降、贫血、中性粒细胞减少、白细胞减少和乏力等。

12mg/kg 和 8mg/kg 剂量下分别有五例和四例间质性肺病、肺炎事件被确认为与治疗相关,多数为低级别。12mg/kg 和 8mg/kg 队列中因不良事件导致的治疗中断分别为 16.7% 和 6.5%。

关于I-Dxd

I-Dxd是一种首创 B7-H3 靶向抗体药物偶联物(ADC),与第一三共开发的其他抗体药物偶联物(一样,向癌细胞递送相同的毒性有效载荷。I-Dxd靶向一种B7-H3 的蛋白质,该蛋白质在包括前列腺癌和食管癌在内的多种癌症中过度表达[3]

参考来源:

1.Ifinatamab Deruxtecan Continues to Demonstrate Promising Objective Response Rates in Patients with Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer in IDeate-Lung01 Phase 2 Trial

2.Ifinatamab Deruxtecan (I-DXd) in Subjects With Pretreated Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer (ES-SCLC) (IDeate-Lung01)

3.Merck, Daiichi Sankyo detail Phase 2 ADC results in small cell lung cancer, bispecific combo strategy

2024年9月5日,Vor Bio公布了其1/2 期 VBP101 试验的临床数据,VBP101主要评估干细胞疗法 tremtelectogene empogeditemcel(trem - cel)与 CD33 靶向抗体偶联药物(ADC)Mylotarg 联用用于治疗复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者的效果[1]

干细胞移植后白血病复发风险

虽然患者进行了造血干细胞移植(HCT),但高风险急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)仍经常复发。HCT后的靶向治疗可减少复发,但会对植入细胞产生毒性限制。

VOR33 是一种异基因 CRISPR/Cas9 基因组编辑的造血干细胞和祖细胞(HSPC)治疗产品,缺乏 CD33 蛋白,这个试验正是对 HCT 后复发风险高的 CD33 + AML 或 MDS 患者进行研究,以便在 HCT 后使用 Mylotar靶向残留的 CD33 + 急性 AML 细胞,从而避免对植入的 VOR33 细胞产生毒性。

参与者将接受HCT植入,植入后将接受 Mylotarg治疗,治疗周期≤4个周期。评估 VOR33 安全性的主要终点是 28 天成功植入的发生率。研究将首先评估递增 Mylotarg剂量水平的安全性,以确定最大耐受剂量(MTD)和推荐的 2 期剂量(RP2D)。后续将进一步扩大参与者数量,以评估 Mylotarg的 RP2D[2]

100%植入,无复发生存期改善

公布的数据包括 18 名接受 trem - cel 治疗的患者,截至 2024 年 7 月 19 日的数据截止日期,其中 10 名患者接受了 Mylotarg 治疗。详细数据如下[1]

可靠的植入效果:100% 的患者实现了初级中性粒细胞植入(中位时间为 9 天)和强劲的血小板恢复(中位时间为 16.5 天)。在第 28 天,CD33 编辑效率高(中位数为 89%,范围为 71 - 94%),并且实现了完全的髓系嵌合。

血液系统的屏障:不同 Mylotarg 剂量( 0.5、1和 2mg/平方米)下,中性粒细胞和血小板计数保持稳定。

Mylotarg 治疗指数的拓宽:药物暴露由 AUC 表示,与疗效相关,与标记的 Mylotarg 剂量一致;最大浓度由 Cmax 远低于已知的毒性范围。
早期证据表明患者受益:与已发表的高危 AML 对照者相比,在无复发生存期方面,患者受益。

VBP301 研究将继续招募患者,继续关注其试验目的。预计今年年底,Vor Bio计划与FDA讨论trem - cel与Mylotarg联合用药的关键试验设计。

Vor Bio 是一家扔处于临床阶段的细胞和基因组工程公司,其多条管线扔处于临床研究阶段(详见图片),旨在通过对造血干细胞进行工程改造,使移植后的靶向治疗成为可能,从而改变血癌患者的护理标准。

参考文献:
1.New Clinical Data Validates Vor Bio’s Approach of Using Shielded Transplants to Deliver Targeted Therapies
2.Allogeneic Engineered Hematopoietic Stem Cell Transplant (HCT) Lacking the CD33 Protein, and Post-HCT Treatment With Mylotarg, for Patients With CD33+ AML or MDS

#卵巢癌复发#恶性肿瘤复发
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四川科伦博泰生物医药股份有限公司(以下简称“科伦博泰”)在2024ESMO年会上公布三项临床研究结果。

1、芦康沙妥珠单抗(sac-TMT,前称SKB264/MK-2870)联合帕博利珠单抗用于复发或转移性宫颈癌(CC)患者的疗效及安全性。

2、芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)单药疗法用于既往接受过治疗的晚期子宫内膜癌(EC)及卵巢癌(OC)患者的2期研究的安全性及疗效。

3、在芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)对比化疗用于既往接受过治疗的晚期三阴性乳腺癌(TNBC)患者的3期研究(OptiTROP-Breast01)中,对既往接受过或未接受过 PD-(L)1 抑制剂治疗的患者的探索性分析。

CC

在含铂双药化疗中或之后出现疾病进展且接受过不超过2种针对复发或转移性(R/M)疾病系统治疗(允许使用PD-(L)1抑制剂治疗)的R/M CC患者入组并于安全导入期接受每2周一次3或5 mg/kg剂量的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合每6周一次400 mg剂量的帕博利珠单抗治疗评估,并在剂量拓展阶段探索到视为良好耐受的剂量。

截至2024年3月25日的数据截止日期,38名患者接受了治疗并接受为期至少17周的随访或两次肿瘤评估(3名患者接受3mg/kg剂量的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)治疗,35名患者接受5mg/kg剂量的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)治疗)。中位随访时间为6.2个月。患者的中位年龄为52岁。76.3%的患者有鳞状组织,47.4%既往接受过二线治疗,52.6%既往接受过贝伐珠单抗治疗,42.1%既往接受过抗PD-1疗法。ORR为57.9%(22/38,19例(50%)已确认),其中3例完全缓解。中位持续缓解时间(DoR)尚未达到,6个月DoR率为82.1%。在接受抗PD-1疗法的患者中亦观察到缓解(ORR为68.8%,11/16)。中位PFS尚未达到,6个月PFS率为65.7%。

47.4%的患者发生≥3级TRAE。最常见的≥3级TRAE为中性粒细胞计数减少(23.7%)、贫血(21.1%)及白细胞计数减少(15.8%)。44.7%的患者出现导致芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)剂量降低的TRAE,1例患者(2.6%)出现芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)停药的TRAE。并无导致两种药物停药的TRAE。

默沙东发起的一项评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)单药疗法对比研究者选择方案(TPC)用于二线治疗复发或转移性CC患者的3期全球研究(NCT06459180)正在进行中。

EC及OC

既往接受过含铂化疗的分别两个队列的晚期EC及OC患者每2周接受一次5 mg/kg剂量的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT),直至发生疾病进展、不可耐受的毒性或撤回同意。TROP2表达采用半定量H评分方法进行评分,并将分界点设置为200。

截至2024年3月5日的数据截止日期,共有44名患者入组EC队列,中位随访时间为7.2个月。52.3%的患者既往接受过二线或以上的治疗。客观缓解率(ORR)为34.1%(15/44,12例已确认),疾病控制率(DCR)为75%。中位无进展生存期(PFS)为5.7个月(95%置信区间(CI):3.7,9.4),6个月PFS率为47.5%。对于TROP2免疫组织化学(IHC) H评分>200的患者(n=12),ORR为41.7%(5/12,3例已确认),而对于H评分≤200的患者(n=28),ORR为35.7%(10/28,9例已确认)。共有40名患者入组OC队列,中位随访时间为28.2个月。所有患者既往均接受过二线或以上的治疗(80%的患者既往接受过三线或以上的治疗)且87.5%的患者对含铂药物耐药。ORR为40%(16/40,14例已确认),DCR为75%。中位PFS为6.0个月(95% CI:3.9,7.3),中位总生存期(OS)为16.5个月(95% CI:10.7,无法估计(NE))。在TROP2 IHC H评分>200的患者(n=13)中,ORR为61.5%(8/13,7例已确认),在H评分≤200的患者(n=22)中,ORR为27.3%(6/22,6例已确认)。在对含铂药物耐药的患者中(n=35),中位PFS为6.0个月(95% CI:5.3,7.3),中位OS为16.1个月(95% CI:10.5,NE)。

分别有72.7%及67.5%的EC和OC患者发生≥3级TRAE。最常见的≥3级TRAE(≥15%)(EC及OC)为中性粒细胞计数减少(43.2%及30.0%)、白细胞计数减少(40.9%及22.5%)、贫血(29.5%及35.0%)及口腔炎(29.5%及35.0%)。分别有1例(2.3%)和5例(12.5%)的EC和OC患者出现导致停药的TRAE。

一项由默沙东发起的评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)单药疗法用于治疗既往接受过含铂化疗和免疫治疗的EC患者的3期全球研究(NCT06132958)正在进行中。

TNBC

既往接受过≥2种治疗(其中至少1种治疗针对转移性阶段)的局部复发或转移性TNBC患者随机接受芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)或研究者选择方案。主要终点为盲态独立中心审阅委员会(BICR)评估的PFS。

截至2023年11月30日,接受芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)治疗的患者中有24.6%(32/130)既往接受过PD-(L)1抑制剂治疗,接受TPC治疗的患者中有27.1%(36/133)既往接受过PD-(L)1抑制剂治疗。在该亚组中观察到芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)对比TPC具有临床获益。BICR评估的中位PFS为5.6个月对比2.7个月(HR 0.31;95% CI 0.17-0.54),BICR评估的接受芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)治疗患者的ORR为56.3%,而接受TPC治疗患者的ORR为5.6%。对于既往未接受过PD-(L)1抑制剂治疗的患者,芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)对比TPC在疗效方面有类似的改善。中位PFS为7.2个月对比2.3个月(HR 0.34;95% CI 0.23-0.48),ORR为41.8%对比14.4%。

芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)组中既往接受过或未接受过PD-(L)1抑制剂治疗的患者之间的安全性数据相似。

芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)用于既往接受过治疗的局部复发或转移性TNBC患者的3期研究(OptiTROP-Breast01)结果已于2024年6月2日在2024年ASCO年会上进行了公布,详情载于本公司2024年中期业绩公告及日期为2024年5月24日的公告。

一项由默沙东发起的评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)联合帕博利珠单抗对比TPC用于既往接受过新辅助治疗且未达到病理学完全缓解(pCR)的TNBC患者的3期全球研究(NCT06393374),及本公司发起的一项评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)在中国用于一线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性TNBC患者的3期研究(NCT06279364)均正在进行中。

于2022年5月,本公司授予默沙东(美国新泽西州罗威市默克公司的商号)在大中华区(包括中国内地、香港、澳门以及台湾)以外的所有地区开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的独家权利。可瑞达®为美国新泽西州罗威市默克公司的附属公司Merck Sharp & Dohme LLC的注册商标。

此次芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)在ESMO大会公布的针对不同适应症的研究成果,有望进一步满足包括三阴性乳腺癌在内的妇科肿瘤的治疗需求,使更多的临床患者获益。

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