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佛冈县人民政府卫生院髌骨骨折术后专家

简介:

广东省佛冈县人民医院位于县城中心环城中路287号,始建于1949年10月,前身是“佛冈县人民政府卫生院”,1956年正式更名为“佛冈县人民医院”。1995年被评为二级甲等综合医院,同年通过省级爱婴医院评审,获得“爱婴医院”称号。2007年底医院新的门、急诊大楼、住院大楼全部投入使用,目前医院现占地面积16315m2,业务用房建筑面积约3万m2,医院已建成为全市最好、全省一流的标准化县级医院,是一所集临床、教学、科研、预防为一体的综合医院,同时又是佛冈县第一批医保定点医院。医院现有在职职工约500余人,其中高级职称22人,中级职称117人;研究生5人;编制床位350张,可开放床位400余张。根据2012年佛冈县委、县政府关于对全县卫生系统资源整合部署,医院已接管原县妇幼保健院新大楼,一年内将整合、改造成全县的“妇幼医疗中心”,到时实际可开放病床将达到700余张。医院一直秉承“仁爱、严谨、和谐、创新”的办院理念,近几年来业务、经济均取得了跨跃式发展。伴随着全国医疗体制改革的春风,医院正以医德、医技同抓,软件、硬件同建,医院、患者同享的理念打造出造福佛冈百姓的健康大本营。二、科室设置医院目前设有12个病区20多个科室:(1)外一区设泌尿外科、肿瘤、肝胆外科、胸外科多个专业,专业人员齐备,已广泛开展各专业的大中型手术。(2)外二病区设创伤、脊柱、骨科多个专科学组,以诊治各种创伤、骨关节疾病为特色,是医院的重点专科。(3)外三科病区为颅脑外科。(4)外四科病区设有腹外科和妇科、腹腔镜外科。(5)外五科设有手、显微外科、烧伤科。(6)产科以善于处理各种生理、病理产科,并承担全县各医疗机构危重孕产妇的抢救与技术指导。(7)五官科设眼科、耳鼻咽喉、口腔等专科,擅长各种眼科疾病的药物治疗与手术治疗,耳鼻咽喉疾病的诊治与手术处理。(8)内一科病区设呼吸内科、消化内科、肾内科及血透、普内科、传染病及肿瘤病化疗等专科。(9)内二科病区设有心脑血管、神经内科,是医院重点专科。(10)医院并设有全县唯一一个功能齐全的急重症医疗救治中心(ICU),由广州军区广州总医院提供技术支持,为全县重症患者提供优质服务。⑾儿科设新生儿与小儿内科两个专业组,以急危重新生儿救治、儿内科疑难危重病诊治为特点。⑿急诊科设立全县120急救中心、急诊内儿专科与急诊外科,24小时轮值应诊,并配备救护车四台,可随时出诊全县境内任何突发事点。⒀门诊部设有内科、儿科、中医、胃肠、外科、皮肤性病等专科诊室,均长年由高年资医师接诊。(14)手术室全为层流手术室,设备齐全,并开展疼痛治疗业务在该地区享有良好声誉。医院计划将内科更加向专业化发展,开展更多业务,为全县人民提供良好的医疗服务。三、医疗设备医院设备先进、齐全,配有德国先进的西门子原装进口16层螺旋CT扫描机、数字化X光机(DR)、C臂机、全自动生化分析仪、血球分析仪、尿分析仪、原装进口多参数心电监护仪、24小时动态心电分析仪、放射免疫仪、体外震波碎石机、体外反搏治疗仪、美国进口500mAX光机、高档黑白B超机、四维彩色B超机、腹腔镜、钬激光、纤维胃镜、膀胱镜、阴道镜、ICU监护系统、碳14呼吸检测仪、胎心监护仪等设备,在治疗心肌梗塞、心律失常、缺血和出血性脑梗塞、肝、肾疾病、前列腺疾病、各种结石、各类肿瘤、儿内科与新生儿疾病、各种妇科、产科疾病,顽固疼痛及内窥镜的临床应用方面具有鲜明特色。四、人才兴院医院牢固树立“人才兴院”的观念,把人才队伍建设作为医院发展的根本战略,纳入重要议事日程。针对卫生技术人才断层局面,该院创造条件加快人才培养。一方面采用请进来讲学,开展“三基”培训、考核等多种形式,加强业务学习,促进业务水平的提高;另一方面,请上级部门给予解决人才需求,积极引进人才,选派技术骨干外出进修、培训或不定期选派业务骨干外出参加学习交流,以开拓知识面,培养学科带头人,通过“内部引进、外部培养”的方式,使医务人员技术水平得到了显著提高。此外,充分发挥医务人员的积极性,开展新技术、新项目,提高专业诊疗水平,增强竞争能力,把医院的医疗水平提高到一个新的高度。近三年来,医院医务人员在省级以上专业杂志发表学术论文40篇,市级以上科研立项10余项。2007年通过借鉴省市内医疗机构的先进管理经验,实行人事、薪酬制度改革,真正做到让事业留人,让感情留人,让待遇留人。为引进人才资源,该院主动到各医学院校招聘毕业生,对引进来的,根据医院情况尽量解决人才的实际问题;为提升业务能力,医院近三年来,共选送技术骨干到省级名牌大医院进修深造20余名,请上级医院专家教授来院会诊指导手术50多次,开展业务讲课、理论考试、知识竞赛、技术练兵等学术活动60次,共引进高职称人才数名,研究生3名,重点医学院校本科毕业生40余名。五、科技强院医院从建立、健全制度上入手,加强对医院和医院职工的管理。广泛征求意见,经深入开展讨论,相继出台各种医疗制度,成为全院干部职工行为规范和行动指南。医院全面实现信息化管理,强化院科两级负责制,形成院科层层抓质量,层层抓制度的网络,从而加强对医院职工的管理、规范职工文明行医,进一步提高员工的自身素质和整体形象。医院始终坚持“以人为本,科技强院”方针,积极引进高新医疗设备,如德国进口16层螺旋CT、DR、腹腔镜、钬激光碎石系统、阴道镜、利普刀、手术室先进麻醉机、儿科呼吸机等,使腹部外科、泌尿外科、妇科、儿科等专科服务水平上了一个新台阶,开展新技术、新项目100余项,不仅填补了佛冈县医院发展史上的医疗空白,也为广大人民群众看病带来了方便。开展医疗业务协作,扩大医院市场影响力。向上医院积极主动与广州军区广州总医院建立军民共建医院,充分利用省知名大医院卫生资源优势,帮助提高该院业务技能,目前,医院成为广东省最早纳入《广东省城市卫生支援基层卫生实施方案》的县级医疗单位,成为中山市人民医院(中山大学附属中山医院)重点帮扶对象,并与南方医科大学第三附属医院建立合作单位。从2007年起广州军区广州总医院、中山市人民医院、南方医科大学第三附属医院均相继派专家来医院指导工作,使该院的医疗及管理水平向省级医院靠拢,极大地改善了佛冈及周边县人民的就医环境。向下该院积极帮助与各镇卫生院提高医疗技术水平,免费为乡镇培训人才、现场讲座,传授管理经验,并建立联系卡,建立绿色通道,免费为乡镇卫生院提供咨询,电话指导抢救、会诊,或派人现场手术,为各镇卫生院排忧解难,提供技术支持,使各镇卫生院的服务技术得到提高,从而满足广大农民最基本的医疗需求,实现双向转诊,切实提高了乡镇卫生院的整体医疗水平及社会效益和经济效益。六、文化建设在业务发展的同时,医院也非常注重文化建设,近年来开展了一系列的文化建设活动,如向全院职工征集院徽、院训、文明服务用语,并编印成《佛冈县人民医院职工文明服务行为规范手册》;以开展“构建和谐医院”为主题的演讲比赛、小品情景剧的表演赛;每年年终举行表彰大会及迎春晚会。2012年医院开展医院“感动人物”评选表彰活动,并组织全院职工每月开展一次文体活动,如拔河比赛、篮球赛、象棋赛、全院职工郊游、拓展训练等;护理部举行“5.12演讲比赛及护士授帽仪式”;组织医院医疗骨干到武警中队开展心理学讲座、到县社会福利院开展学雷锋慰问活动,下工厂、下基层医疗单位和学校讲述医疗救护等知识;医院团委组织义诊、郊游活动等。举行此类活动,增加了职工的凝聚力,并使全体员工产生对医院办院理念的“认同感”,实现医院目标的“使命感”,对员工本职工作的“自豪感”,以及对医院大集体的“归属感”。七、发展前景随着医药卫生体制改革的不断深入,医疗服务市场将面对新的形势、新的挑战、新的任务。2007年以来,在以张明胜主任医师为院长的新领导班子带领下,克服困难、迎难而上、开拓创新,制定了“团结一心、顽强拼搏、优质高效、争创一流”行动口号和“服务在先、绩效管理、科学发展、共建和谐”工作目标,使医院实现了社会效益和经济效益大飞跃。2011年医院出院病人数15385人;手术台次6135台次;病床使用率82.98%;医院总收入从2007年4231万元,发展到2011年1亿300多万元。根据2012年佛冈县委、县政府关于对全县卫生系统资源整合部署,医院已接管原县妇幼保健院新大楼及佛冈中医院产科,其中中医院产科已于2012年11月整合完成;一年内将整合原县妇幼保健院、改造成全县的"妇幼医疗中心",到时实际可开放病床将达到700余张。佛冈县人民医院是县文明服务窗口示范单位,全院各科室实行依法行医,文明行医的服务承诺,力求使每个病人在该院的诊疗全过程中得到优质、高效、满意的医疗服务。争取做到“一切为了病人”“为了病人一切”“为了一切病人”的服务宗旨。。

王智慧 主任医师

反流性食管炎、慢性胃肠炎、胃溃疡、十二指肠溃疡、溃疡性结肠炎、克隆恩病、各种急慢性肝炎、胆囊炎、胰腺炎等各种消化道常见内科疾病的诊治,胃肠镜检查及内镜下治疗。

好评 -
接诊量 4
平均等待 -
擅长:反流性食管炎、慢性胃肠炎、胃溃疡、十二指肠溃疡、溃疡性结肠炎、克隆恩病、各种急慢性肝炎、胆囊炎、胰腺炎等各种消化道常见内科疾病的诊治,胃肠镜检查及内镜下治疗。
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钟朝官 副主任医师

擅长眼耳鼻咽喉疾病的诊治。对耳鼻咽喉科常见病,多发病的诊断、治疗有丰富的临床经验,特别是对慢性鼻炎、过敏性鼻炎、鼻息肉、鼻窦炎、耳鸣耳聋、咽炎、扁桃体炎、声带息肉、鼾症等疾病有丰富经验。

好评 100%
接诊量 135
平均等待 -
擅长:擅长眼耳鼻咽喉疾病的诊治。对耳鼻咽喉科常见病,多发病的诊断、治疗有丰富的临床经验,特别是对慢性鼻炎、过敏性鼻炎、鼻息肉、鼻窦炎、耳鸣耳聋、咽炎、扁桃体炎、声带息肉、鼾症等疾病有丰富经验。
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患友问诊

患者膝关节有纵向伤口,髌骨骨折术后,寻求护理建议。
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2024-11-17 16:38:22
80岁老人,胯骨骨折,长期卧床,咨询护理用品使用。
39
2024-11-17 16:38:22
患者髌骨手术后一个月,发现刀口附近有块肉发麻,咨询医生寻求帮助。
14
2024-11-17 16:38:22
关节疼痛半年,使用氨糖缓解,现想更换红瓶氨糖,髌骨骨折已取出内固定。
55
2024-11-17 16:38:22
患者髌骨术后80天,考虑服用接骨七厘片促进恢复。目前骨头愈合良好,但存在疼痛松动情况。患者女性44岁
64
2024-11-17 16:38:22
髌骨术后2月,练习弯曲度留下疤痕增生,询问是否可用疤痕凝胶及祛疤产品。
64
2024-11-17 16:38:22
髌骨软化术后,创口下有硬块,影响活动,伸腿时疼痛,担心硬块消退问题。患者男性27岁
39
2024-11-17 16:38:22
59岁女患者咨询髌骨不全骨折是否可服用阿法骨化醇等药物,寻求用药及生活建议。
67
2024-11-17 16:38:22
髌骨骨折术后,42岁,髌骨痛,腿软,想咨询康复营养建议。
49
2024-11-17 16:38:22
患者咨询髌骨骨折及韧带损伤情况,想了解伤残鉴定及恢复时间。患者男性54岁
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2024-11-17 16:38:22

科普文章

髌骨骨折没有手术,上支具两周后能住拐走路,是否自主能上卫生间。如果髌骨骨折对位不好,如果是关节面完整,建议可以保守治疗,也可以继续上支具或者打石膏。刚两个星期还是为时过早,主要是担心骨折移位。

#骨折术后恢复期#髌骨骨折术后
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小腿手术常规上半年左右会有点肿,有些时候如果没有感染的情况下,逐渐逐渐会缓解,这种情况是比较正常。因为肢体循环是靠运动来引起的,肢体的循环实际是靠肌肉的收缩来促进的。做完骨折的时候,因为前面是要固定,后面指定会限制活动,再加上旁边做了手术有切口,循环就会比较差。这个情况的肿还是比较常见的,但是如果是红再加疼,还是要排除感染的可能。如果没有感染,没有特殊的骨骼不愈合等情况,其实可以通过肢腿抬高,伤口愈合之后晚上用热水泡泡脚,最关键的还是要穿上弹力袜。以上办法,都可以缓解手术后红、疼的情况,过了半年以后会逐渐改善的。

#髌骨骨折术后#髌骨开放性骨折
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髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折的疗效分析
目的:探讨髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折的手术技巧及预后疗效。
方法:回顾性分析自2015年1月至2021年04月采用髌骨爪联合空心螺钉治疗,且获得完整随访的32例髌骨骨折病例资料。其中男17例,女15例,年龄18-55岁,平均年龄40.2岁。
结果:32例随访时间平均 12(7~23)个月。所有病例均未出现骨折再移位及切口并发症;术中及术后均无空心钉及髌骨爪断裂、移位发生;术后X线复查示骨折愈合良好,6~8周骨折线基本消失,平均7周。根据Lysholm膝关节评分对患侧膝关节功能进行评定:获优27例,良4例,可1例,优良率96.9%。
结论:髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,具有固定稳定,空心钉及髌骨爪不易移位或断裂、可以早期进行功能锻炼、加压力量大且有可控性的优势,疗效满意。
髌骨是人体内最大的籽骨。 髌骨作为膝关节的重要组成部分,在维持膝关节稳定、保护股骨髁部不受外界冲击损伤等方面起到重要作用. 然而,由于髌骨周围没有脂肪层和肌肉群的保护,髌骨较易发生损伤. 据统计,髌骨骨折占所有骨折的 1. 05%,髌骨骨折可造成膝关节关节面、伸膝装置的断裂不连续及膝关节僵硬。【1】 . 髌骨关节面不平整程度也与创伤性关节炎发病率密切相关,关节面越不平整,创伤性关节炎发病率就越高;【2】 . 因此,临床治疗髌骨骨折主要从于恢复关节面平整、重建伸膝装置的连续性等方面着手;【3】 .髌骨增加股四头肌的有效性并有助于股骨远端前方关节面的营养供给,保护股骨髁免受外伤,并将股四头肌的拉伸力传导至髌腱;【4,5】 髌骨骨折是一种常见损伤,占所有骨骼损伤的0.5%至1.5%;【6】.由于髌骨的重要功能,髌骨骨折往往需要精确和稳定的固定。保守治疗只针稳定骨折或轻度移位的骨折。固定髌骨骨折有多种方式,螺钉、张力带、髌骨爪等均是可行方法。 张力带一直是治疗髌骨的标准治疗方法,张力带原理是将骨折后的张力转化为压力来实现对骨折间的加压。但是,在膝关节反复伸展运动中,张力带产生的压力会使骨折间的应力互相抵消,从而在骨折间产生间隙;【7】.此外,反复应力容易导致钢丝松动,从而使骨折移位,后期导致膝关节僵硬和创伤后骨关节炎;【8】.髌骨爪则是近年来常见的内固定方式,能够有效地对髌骨持续产生聚合压力,保持骨折部位的稳定;【9】.但对髌骨前后移位的稳定性不是很好。目前,我们采用髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,取得了较满意的疗效,现报道如下。
1资料与方法    2015年1月至2017年04月共收治髌骨骨折患者32例,其中男17例,女15例,年龄18-55岁,平均年龄40.2岁。患者纳入标准:符合髌骨骨折、无严重全身疾病,能够耐受手术,患者受伤前膝关节功能正常等情况。患者排除标准:患者之前有过陈旧性骨折或手术时间距骨折时间超过 168 h;小儿骨折;合并其他部位骨折;有明显的手术禁忌证。
1.2手术方法   
蛛网膜下腔阻滞麻醉满意后,患者大腿近端上气囊止血带,压力在50-55kpa。患者仰卧位患肢常规消毒铺巾。作患膝前正中纵向切口长约6cm,钝性分离皮下软组织,纵行切开关节囊,显露髌骨骨折端,清除骨折端凝血块,生理盐水反复冲洗关节腔。清理嵌入骨折断 端间的软组织,避免软组织卡压。 骨折复位后以复位钳临时固定,在髌骨中内及中外1/3处各打入空心导针。透视见骨折复位好,导针位置合适。沿导针钻孔,测量选择合适长度的空心钉,自近端向远端旋入。再取髌骨爪冷化后放置于髌骨前方表面,待自然复温后固定髌骨爪穿股四头肌腱及髌韧带,形成张力带形式固定髌骨骨折。触摸关节面平整,缝合周边撕脱的骨折块,透视见骨折复位及内固定位置好。被动活动膝关节无受限,骨折端及内固定稳定。冲洗切口,松止血带,缝合修复撕裂的扩张部,逐层缝合切口,无菌敷料覆盖,加压包扎。 
1.3术后处理    所有患者术后抬高患肢,术后3-5天待伤口条件允许后即进行不负重下进行股四头肌等长训练,2周后伤口愈合好之后即进行部分负重功能锻炼。
2.结果
 所有患者术后伤口均愈合良好,无破溃,皮肤坏死,感染等并发症,未出现骨折再移位、骨折不愈合及切口并发症。所有患者术后均获得完整随访,32例随访时间平均 12(7~23)个月。术后X线复查示骨折愈合良好,6~8周骨折线基本消失,平均7周。根据Lysholm膝关节评分对患侧膝关节功能进行评定:获优27例,良4例,可1例,优良率96.9%。
典型病例为一女性患者,髌骨骨折1天,采用髌骨爪联合空心螺钉方式治疗髌骨骨折。手术前后影像学资料见图1-2
 
讨论:髌骨是人体最大的籽骨,在伸膝运动中要承担5 倍于体质量的力量. 髌骨骨折是临床中常见的骨折类型之一,由于髌骨连接股四头肌、髌韧带、股骨髁,起到维持膝关节稳定性、保证伸膝装置连续性的作用,因此,在髌骨骨折治疗中应尽可能保证髌骨关节面的完整性。髌骨在膝关节中发挥的作用: ① 伸膝装置的组成部分,能维持髌股关节的稳定性; ② 增加股四头肌的作用力矩,增强股四头肌的支持力; ③ 股骨髁前屏障,避免股骨髁受外力撞击。一旦出现髌骨骨折并伴有移位, 髌骨失去了上述 3 个作用,若治疗不当,骨折愈合后往往会出现髌骨关节炎。对于移位的髌骨骨折,手术治疗为最佳方案。 以往我们正常采用克氏针钢丝张力带固定,该手术方式操作简便、费用低廉;但可能出现克氏针针尾对皮肤刺激造成局部皮肤感染、 窦道形成, 克氏针松动、移位,钢丝断裂,骨折端再移位,骨折延迟愈合或骨折不愈合【10】 ;目前主流的内固定方式有螺钉内固定、髌骨爪内固定等【11】 ,术后骨折愈合率高【12】。髌骨骨折类型较多,主要以横行性骨折为主【13】  且由于髌骨骨折的愈合主要通过软骨化骨这一过程进行,因此对髌骨固定在骨折愈合及预防并发症发生过程中有重要意义【14】.目前,克氏针张力带固定术是横行髌骨骨折治疗的首选手术方法 【15】. 张力带固定术主要原理是在膝关节运动时产生的张力转化为压力,当膝关节运动超过一定范围时,骨折部位将会出现压缩或分散,在髌骨前面进行张力带固定,压缩或分散的张力将会转化成压力,从而促进骨折愈合【16】  . 张力带固定术操作简单,造价低廉,无需外固定,可早期进行关节功能恢复锻炼,明显缩短住院时间 【17】. 但由于克氏针在固定时的稳定性不足,术后容易出现内固定松动,从而影响患者功能恢复,形成创伤性关节炎 【18】髌骨的功能是增加了股四头肌的力学优势,有助于股骨远端前方关节面的营养供给,同时能维持髌股关节的稳定性;作为股骨髁前屏障,避免股骨髁受外力撞击。若治疗不当,骨折愈合后往往会出现髌骨关节炎。 髌骨骨折治疗的目的是恢复伸膝装置的连续性,保护髌骨功能,减少与关节骨折有关的并发症。若骨折无移位或移位小于1-2mm,关节面平滑,患者可以抗重力伸膝,说明伸膝装置完整,可以选择保守治疗。而对于关节面移位超过2mm或骨折块间分离大于3mm;粉碎骨折合并关节面移位,骨软骨骨折移位至关节腔,边缘或纵行骨折同时有移位或粉碎者,须行手术治疗。髌骨骨折常规采用钢丝环绕结合克氏针或空心螺钉内固定【10】。目前主流的内固定方式有螺钉内固定、髌骨 爪内固定等【18】,但是仍有固定不稳定,术后骨折移位、功能锻炼较晚而残留功能障碍等弊端。由于髌骨骨质强度大于松质骨强度,单用空心螺钉固定髌骨骨折存在固定不牢固的缺点;空心螺钉对于维持左右横向移位的髌骨骨折作用较显著,而对于上下移位的髌骨骨折加压作用并不是很大,很难对抗股四头肌对髌骨的纵向空心;而髌骨爪对于移位的髌骨骨折纵向作用力最显著;髌骨爪联合空心螺钉应用治疗髌骨骨折正好互补了彼此的缺点,使髌骨骨折达到早期极稳定的固定;术后可以更早期的进行功能锻炼,最大限度的减少髌骨骨折带来的功能受限。该种方法既增加了内固定的强度,又可术后进行早期功能练习,因此获得了满意疗效。        
综上所述,髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,手术操作简单,固定稳定,可早期进行功能锻炼,减少术后残存的功能障碍。不过,我们的研究也有一定的局限性,我们没有对该种术式与其它治疗方式进行对比,同时,我们的研究随访数量有限,其临床结果有待进一步的深入研究。
参考文献
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亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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