呆小症即先天性甲状腺功能减退症，先天性甲状腺减退症是由于甲状腺激素合成不足或其受体缺陷所造成的一种疾病。

甲状腺激素合成的原料是碘，新生儿在出生之前母亲由于缺碘或甲状腺疾病没有得到及时治疗，会影响胎儿神经系统发育，造成新生儿甲状腺功能减退，叫呆小症，也叫克汀病。

患先天性甲状腺减退症的新生儿一般没有明显症状，婴幼儿和儿童期会显示出智力和体格发育落后、特殊面容、低体温、水肿、嗜睡等症状。预防和治疗先天性甲状腺功能减退症关键是饮食中的碘摄入来满足身体需求，增加碘含量丰富的食物，比如海鱼、海带、海藻等，对于确诊患者，甲状腺激素替代治疗可以恢复甲状腺功能和改善症状。

怀孕期间孕妇要做好产检，注意观察甲状腺功能等指标，及时发现有异常可以及时治疗，尽量降低对胎儿的影响。

生孩子最操心的并不是怀胎十月，而是孩子呱呱坠地后的那几年时间！为儿担忧为儿忙，自家宝贝的身体健康是妈妈们最牵挂于心的，那么怎么判断宝宝是否发育迟缓？宝宝发育迟缓的12种表现：一般来说，3岁以内的宝宝如有下列一项以上异常表现的话，爸爸妈妈要高度注意了，这可能提示着宝宝有智力发育迟缓的可能性。

 

4、竖头不起转头困难

有些宝宝满百天的时候竖头不起或转头困难，单眼或双眼持续向里或向外。这个时候，爸爸妈妈可以给宝宝做一些抬头的训练，如果没有效果，要立即带去医院检查，询问医生原因，尽早发现问题，及时治疗。

6、表情呆滞

宝宝一直表情都比较的呆滞，满百天后才有笑的表情，且表情呆滞，到6个月时仍不能表现出自然的笑容。据了解，有些先天性智力障碍的宝宝在面容体态上就有异常表现。比如先天愚型患儿就有眼距过宽、双眼斜吊、塌鼻梁、舌头常拖在嘴外边、流口水等表现，就是人们常说的“国际脸”。而患脑积水的孩子头围特别大，小头畸形儿头颅又特别小等。如果发现宝宝有什么不对劲的地方就要及时询问医生。

7、运动发育比正常宝宝落后3个月

宝宝的运动发育，如俯卧抬头、坐、站、走等动作如果发生得比较正常儿童落后3个月或以上的话，有的宝宝甚至还有走不稳的情况出现，这都表明宝宝的发育有可能出现异常。

8、半岁后注视手和玩手动作仍存在

有的宝宝会半岁后注视手和玩手的动作仍持续存在。他们的精神只集中于一种事物，表现得很呆，对外界的事物不感兴趣，就只知道自己玩手，这是不正常的，好像只明白自己的世界一样，爸爸妈妈发现这个情况就要特别注意了。

9、对外界反应迟钝

有的宝宝对外界刺激反应比较迟钝，在他6个月时候仍不能注视脸面上方缓慢移动的物体，不能朝发出声响的方向转头，不能自己翻身，在没有爸爸妈妈等成人帮助下自己不能坐稳，这也是宝宝智力迟钝的一个表现之一。

10、7-9月还流口水

小宝宝会有流口水的习惯，妈妈都会给宝宝戴上口水肩。这是因为在宝宝4-5个月时，由于辅食的添加对宝宝成长起到了举足轻重的作用。宝宝饮食中逐渐开始补充了含淀粉等营养成分的食物，唾液腺受到这些食物的刺激后，唾液分泌明显增加。 此时的宝宝，口腔小而浅，吞咽反射功能还不健全，不会用吞咽动作来调节口水，所以只要口水多了就会流出口外。另外，不少宝宝喜欢吮吸指头、橡皮奶嘴等，这也刺激了唾液腺的分泌，也会使口水增多。 但在宝宝7-9个月仍常流口水，清醒时有磨牙动作的时候，爸爸妈妈就要注意了，这可能是由脑炎后遗症、呆小病、面部神经麻痹而导致调节唾液的功能失调，尽管这样的几率很少，但是都应该去医院确诊并治疗。

11.语言发育落后

有些聪明的宝宝，在9个月的时候，都会依依呀呀的模仿着大人说话，但是有的宝宝语言发育落比较落后，到10个月时不能咿呀学语，发音也不清晰。这个时候，爸爸妈妈就要多学习一些教宝宝开口说话的小技巧，多锻炼宝宝学说话。

12.对周围环境缺乏兴趣

有的宝宝会对周围人物和环境都缺乏兴趣，不喜欢与人交往，缺乏情感依恋。这种情况，爸爸妈妈不要掉以轻心，要多关爱宝宝，多和宝宝说话，让宝宝变得开朗一些，同时也要询问一些专家，确诊一下宝宝是否存有什么问题，让宝宝得到及时的治疗。

克丁病我们都不陌生吧，患上克丁病的时候，我们要尽早的发现才行，掌握了克丁病的症状，才会有健康的未来，生活中克丁病会给我们的健康造成巨大的伤害，掌握好它的症状才能有健康的未来。

 

看看怎样才能及时的发现克丁病吧!

克汀病主要病因有两种

 

一是某些地区缺乏微量元素碘，缺碘的妇女怀孕后，供给胎儿的碘就不足，导致胎儿期缺乏甲状腺素;

 

二是宝宝先天甲状腺功能发育不良。

 

怎样早期发现克汀病呢?

母亲应注意，在宝宝期，如果宝宝黄疸持续不退，吃奶不好，反应迟钝，爱睡觉，很少哭闹，经常便秘，哭声与正常宝宝不一样，声音嘶哑，便应请医生检查。如果延误诊断，到个月时会发现更多的症状，例如舌大且常伸出口外，鼻梁塌平，脖子短，头发干而黄且稀疏，皮肤干燥粗糙，肚子相对较大，这时便不可再耽误，一定要尽早请医生诊治。

孩子离开母体后的3～4天，出现皮肤、面部、眼白发黄，这是正常的生理现象，医学上称生理性黄疸，一般在一周内能不治而退尽。值得警惕的是满月后黄疸迟迟不退又有哭声嘶哑，奶头吮不紧，含在嘴里打滑的现象。

 

孩子不会笑，呆头呆脑，肚子胀却又不大便，厚嘴唇，皮肤粗且又湿凉，额头出现“电车路”，2个月后仍不会抬头。

 

若发现孩子有这些症状中的任何2～3点，都应速去医院检查，很可能是患了婴儿期克汀病。

克汀病在出生后3个月内及时治疗，恢复体内甲状腺激素的含量，孩子的智力有可能恢复正常。

 

 

这样可避免出现五迟——发育延迟、站立迟、走路迟、出齿迟及说话迟。

此病世界各地均有散发，新生儿中约4000～6000人中有一例。

 

目前世界各国均采取普查筛选方法，即对每一个刚出生的婴儿足跟采一滴血，用放射免疫法测定甲状腺素，以期及早发现克汀病。

怎样才能及时的掌握克丁病呢?

 

生活中要对克丁病引起重视，加强疾病的护理，不要让克丁病造成太大的危害，做好克丁病的预防，患者们才能有健康的未来，在生活中克丁病出现的时候，会对孩子的健康造成巨大的伤害的，家长要注意自己的健康。

克汀病这种疾病严重的影响孩子的健康，在生活中出现了克汀病的时候，我们要有积极治疗的态度才可以，只有积极的治疗，克汀病才会慢慢的康复，在生活中我们要对这种疾病引起重视。

 

下面，我们一起来看看克汀病的症状有哪些吧。

1.散发性克汀病(呆小病)

(1)症状

一般表现为生长发育迟缓，智力低下，表情呆滞，活动减少，动作笨拙迟缓，食欲差，便秘，怕冷，少汗，浮肿等。新生儿期生理性黄疽可延迟消退，喂养困难，呼吸不畅，舌厚，鼻塞，打鼾，哭声嘶哑，腹胀便秘，皮肤花斑状，有时伴脐疝，颈短。

 

(2)体征

特殊面容

 

鼻根低而宽，两眼距远，舌宽厚。

皮肤

 

粗而干燥，肤色苍白，皮下组织增厚，于锁骨上颈部及两髋可有粘液水肿，毛发干枯疏脆，肌肉松弛，腹胀脐疝，指趾甲长期不长。

骨骼

 

骨生长发育迟缓，致身材矮小，尤以长骨发育受累重，所以四肢短小最著，胸廓相对宽，上部量与下部量的比值大于正常。(正常儿新生儿期下部量约占体长l/3，一岁时占O.38%，二岁时占0、42%。)手足宽短呈四方形。囟门迟闭，出牙晚，耳鼻软，骨软。甲状腺大多不能触知。

2.地方性呆小病

发生于缺碘的山区或内陆。由于胚胎期缺碘致胎儿期即甲状腺素不足，严重影响胎儿中枢神经系统的发育，尤其是大脑的发育，造成持久性缺陷，而神经精神症状明显。

 

本症与散发性呆小病不同，甲状腺并无缺陷，甚至可代偿性肿大。

 

症状及体征

 

有两种不同的表现。

 

一种是以神经系统症状为主，生后不久即表现智能显著低下，听力障碍，肢体强直运动障碍而甲状腺功能低下的其它表现可较轻或不明显

 

另一种以粘液水肿为主，体格及智能发育落后，四肢短粗，特殊外貌，膝外翻，扁平足，骨龄低，性成熟延迟。

克汀病的症状有哪些我们都十分的清楚了吧，在患上了克汀病的时候，很多的患儿会出现智力上的障碍，在生活中我们要对这种疾病的症状引起重视，在生活中发现了克汀病的时候要及时的采取治疗，希望我们的身体健康，早日康复!

婴儿甲减在临床上也是比较多见的，婴儿甲减对于家长来说是比较担心的，了解婴儿发生甲减的原因以及对婴儿甲减的治疗是非常重要的，今天我就来为大家解读一下婴儿甲减具体应该怎么办的问题？

第一，婴儿甲减一定要及时的发现和对症的治疗，因为婴儿甲状腺功能减退症会导致发育的过程中出现智力低下、生长发育迟缓、性器官发育障碍，严重者会出现"呆小症"而影响终身的身高和智力发育，最终，对婴儿带来不可逆的伤害，家长一定要重视婴儿甲减发病过程中的治疗和预防。

第二，婴儿甲状腺功能减退症一旦诊断确立，必须马上给予左甲状腺素钠片（优甲乐）对症治疗，对于甲状腺功能减退症需要终身用药维持治疗，往往是从小剂量开始，对于婴儿一般是8到14微克每千克体重每天，然后根据化验的结果1到2周增加一次剂量，直到临床症状改善为止，并且甲状腺功能血清中的ft4和tsh恢复到正常，然后选择一个维持的药量终身治疗。

第三，预防婴儿发生甲状腺功能减退症，在平时的日常生活中也应该多注意，根据甲状腺功能的情况需要补充维生素D、钙制剂，甲减的患者多伴有贫血，这时还需要补充铁剂或者维生素B12以及叶酸等药物，并且给婴儿应该定期的复查甲状腺功能，避免发生严重甲减时，家长并不知情而影响了婴儿的生长发育从而造成不可逆的危害！

甲状腺位于人体的颈部正前方，是人体非常重要的内分泌腺体，甲状腺激素是人体的重要内分泌激素之一，甲状腺激素对人体有着重要的调节作用，人体的各个系统都与甲状腺激素的生理作用有关，今天我们就来学习一下甲状腺激素有哪些生理作用？具体有以下几个方面进行分析！

第一，甲状腺激素有促进新陈代谢的作用用，新陈代谢对于人体是非常重要的，良好的新陈代谢是人身体健康的一个重要标志，甲状腺激素过多时会使新陈代谢加快，甲状腺激素过少时会使新陈代谢减慢，只有正常的新陈代谢才是对人体最有意义的，甲状腺激素对于新陈代谢的作用主要是能够使绝大部分的组织细胞耗氧量增加，并且能够增加产热等作用。

第二，甲状腺激素能够促进人体生长发育，尤其是在青春期的儿童甲状腺激素更为重要，甲状腺激素的生理作用对于长骨、脑发育或者是生殖器官的发育有着至关重要的作用，另外，对于妊娠期妇女或者婴儿时期缺乏甲状腺激素可能会导致胎儿或者婴儿的脑发育异常而出现呆小症的情况。

第三，甲状腺激素的生理作用是提高中枢神经的兴奋性，并且与神经系统是密不可分的，另外，对于甲状腺激素还能够加强和调节其他激素所产生的作用，尤其是对于心脏的调解也是非常有意义的，其中包括增快心率、加强心肌的收缩能力以及能够增加心脏的输出量。

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.