近年来，细胞治疗产品为严重及难治性疾病提供了新的治疗方法，相关研究和临床试验越来越多，有助于理解细胞疗法在我们体内发挥作用的机制。为了更安全地应用细胞疗法，近期，国家药监局药审中心发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告。 

1.细胞疗法包括哪些？

药审中心对细胞治疗产品进行了分类，主要包括两类。一类是干细胞产品，主要指起源于人的成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞，经过扩增、基因修饰、诱导分化等一系列体外操作，获得的干细胞及其衍生细胞产品。

另外一类是免疫细胞治疗产品，主要包括：肿瘤浸润淋巴细胞治疗产品 ：这些是从肿瘤组织中提取的淋巴细胞，经过体外扩增后回输给患者，用于攻击肿瘤细胞。嵌合抗原受体T细胞治疗产品（CAR-T） ：这是一种基因工程方法，通过将特定的抗原受体（CAR）引入T细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。T细胞受体工程化修饰T细胞治疗产品（TCR-T） ：这种方法涉及对T细胞的受体进行基因工程改造，以增强其识别和攻击肿瘤细胞的能力。此外，还包括基于自然杀伤细胞（NK细胞）、巨噬细胞或树突状细胞等的其它免疫细胞产品，包括下列几种：

• 细胞因子诱导杀伤细胞：通过细胞因子刺激产生的具有杀伤肿瘤细胞能力的细胞。

• 嵌合抗原受体NK细胞治疗产品：通过基因工程改造NK细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。

• 嵌合抗原受体巨噬细胞治疗产品：通过基因工程改造巨噬细胞，使其能够识别并攻击特定的肿瘤细胞。

2.取自体干细胞回输有什么好处？吃其他药，接受细胞疗法要不要停药？

根据文件内容，指导原则明确了细胞疗法研究目的，“尽量在一定剂量范围内，去探索细胞治疗的安全耐受程度和初步有效性”。还明确了细胞疗法的适用人群，“不建议选择健康受试者，应结合产品作用特点、疾病严重性和病情进展等确定适宜的研究人群。”

此外，指导原则还总结了很多大家关心的小问题。

取自体干细胞回输有什么好处？

“间充质干细胞和自体诱导多能干细胞及其衍生物具有低免疫原性，异体诱导多能干细胞、异体和异种胚胎干细胞及其衍生物可能诱导免疫应答，故而增加其安全性。”也就是说，取自自体的干细胞免疫原性低，相对而言不会产生免疫排斥反应，更安全。

吃其他药，接受细胞疗法要不要停药？

指导原则提及“细胞治疗产品通常情况下不需要单独开展传统的药物相互作用研究。受试者在接受细胞治疗的同时可能使用其它药物控制病情，应从药物机制等方面预判细胞治疗产品与其它合并用药之间潜在的相互影响。”

也就是说，如果打干细胞期间在吃一些最常见的降压药、降糖药，可以不用停药。同时，如果药物可能影响免疫系统，和免疫细胞疗法结合要做好预判，咨询医生。

除了越来越多规范的技术指导文件，细胞疗法近年来也有很多政策的支持：

2024年9月7日，商务部、国家卫生健康委、国家药监局三部委联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，在北京、上海、广东和海南特定区域允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

2024年11月14日，默克等6家外商投资企业变更经营范围，可以在上海自贸区正式开展细胞与基因治疗的相关业务。此外，据浦东新区科经委介绍，还有2家企业已明确在上海自贸区张江片区范围内新设外资企业，开展细胞和基因治疗业务。相信未来细胞疗法能造福更多人！

参考文献

国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第49号）.