在儿童脑癌治疗领域，Dana-Farber癌症研究所再次展现了其卓越的科研实力。经过多年的研究和临床试验，该研究所成功开发并获批了一种新的靶向药物——Tovorafenib，用于治疗复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者。

Charles Stiles博士，Dana-Farber的资深研究员，回忆起2008年的一个电话，当时两个独立的研究团队发现了儿童低级别胶质瘤的遗传驱动因素。这一发现为Stiles博士的研究团队提供了新的研究方向，尽管他们最初被认为“被抢先了”，但他们很快意识到问题远未解决。

在接下来的十年中，Dana-Farber的研究团队在Daphne Haas-Kogan博士的带领下，通过与患者家庭、患者倡导者以及国家癌症研究所的合作，揭开了这一疾病的更复杂机制。他们的科学探索不仅推动了药物Tovorafenib的开发，更改变了儿童脑癌的治疗实践。

儿童低级别胶质瘤是美国每年约3000名儿童中最常见的脑肿瘤类型。尽管大多数儿童能够存活，但许多患者会长期面临神经、激素、视觉等问题。因此，开发新药物以减少这些终生副作用的需求迫在眉睫。

Karen Wright博士，Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心脑肿瘤中心的临床科学家，强调了这一批准的重要性：“对儿童肿瘤的批准并不常见。我认为Dana-Farber团队可以非常自豪。”

Stiles博士的研究团队在2017年发表的一项研究中，提供了支持儿童低级别胶质瘤新靶向药物临床试验所需的科学证据。研究发现，针对黑色素瘤中突变BRAF蛋白的药物并不适合低级别胶质瘤，甚至可能加剧病情。然而，他们发现了一种被制药公司搁置的药物，能够有效抑制这些脑癌中的癌蛋白，并且能够穿透血脑屏障，直接作用于肿瘤。

这一发现为临床试验奠定了基础，随后在Dana-Farber和其他美国中心进行的1期临床试验中，患者即使在低剂量下也显示出了对治疗的反应。2020年，美国食品药品监督管理局将这种药物指定为“突破性疗法”，为其后续的临床注册试验铺平了道路。

Dana-Farber癌症研究所的这一成就不仅是对儿童脑癌治疗领域的重大贡献，也是对全球癌症研究和治疗实践的鼓舞。随着Tovorafenib的获批，复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者终于迎来了新的治疗希望。

本内容仅供医学知识科普使用，不能替代专业诊疗

文章于12月2日有修订