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AB Science将申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可

AB Science将申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可
发表人:医疗趋势观察站

近年来,肌萎缩侧索硬化(ALS)作为一种神经退行性疾病,引起了医学界的广泛关注。这种疾病主要影响患者的运动神经元,导致肌肉逐渐萎缩,最终失去运动能力。为了改善ALS患者的预后,科学家们一直在寻找有效的治疗方法。马赛替尼作为一种新型药物,有望为ALS患者带来新的希望。

马赛替尼是由法国AB Science公司研发的一种酪氨酸激酶抑制剂,它通过抑制肿瘤坏死因子受体(TNFR)的活性,降低炎症反应,从而减轻神经损伤。在2/3期AB10015研究中,马赛替尼与利鲁唑联合使用,显著改善了患者的运动功能和生活质量。

AB10015研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,共纳入了202名成年ALS患者。研究结果显示,马赛替尼联合利鲁唑组的患者ALSFRS评分下降速度明显慢于安慰剂组,且具有良好的安全性。

除了临床试验数据,马赛替尼在ALS中的作用机制也得到了深入研究。研究发现,马赛替尼可以抑制TNFR介导的炎症反应,降低神经细胞凋亡,从而保护神经功能。

马赛替尼的制造过程也经过了严格的控制,确保了药品的质量和安全性。

目前,AB Science公司正在积极申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可。如果申请成功,马赛替尼将成为首个治疗ALS的酪氨酸激酶抑制剂,为患者带来新的治疗选择。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

肌萎缩侧索硬化症疾病介绍:
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  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS),也被称为卢伽雷氏病,是一种罕见的神经退行性疾病,主要影响大脑和脊髓的运动神经元。这种疾病会导致肌肉逐渐萎缩,最终导致瘫痪甚至死亡。然而,近期一项临床试验为ALS患者带来了新的希望。

    以色列BrainStorm公司研发的NurOwn细胞治疗技术,在治疗ALS方面取得了突破性进展。该技术利用患者自身的骨髓干细胞,将其转化为能够促进神经生长的细胞,从而帮助恢复受损的运动神经元。临床试验结果显示,NurOwn治疗在安全性和有效性方面均表现出色,患者未出现明显副作用,呼吸、咀嚼功能和肌力等指标均得到改善。

    NurOwn治疗的成功,为ALS患者带来了新的治疗选择。然而,作为一种细胞治疗技术,NurOwn治疗也存在一些挑战,例如成本较高、治疗过程复杂等。未来,需要进一步研究以优化NurOwn治疗方案,并降低治疗成本。

    除了NurOwn治疗,目前还有其他一些治疗ALS的方法,例如药物治疗、物理治疗等。药物治疗主要是针对ALS的并发症进行治疗,而物理治疗则可以帮助患者维持肌肉力量和关节活动度。此外,保持良好的生活习惯、进行适当的锻炼也是预防ALS的重要措施。

    总的来说,NurOwn细胞治疗技术的成功为ALS患者带来了新的希望。未来,随着医学技术的不断发展,我们有理由相信,ALS患者的生活质量将会得到改善。

  • 胸椎管狭窄和肌萎缩侧索硬化是两种常见的神经系统疾病,它们在临床表现、病因和治疗方法上存在较大差异。为了帮助患者和家属更好地了解这两种疾病,本文将详细介绍它们的区别。

    一、病因不同

    1. 胸椎管狭窄:胸椎管狭窄是一种由于椎间盘突出、骨刺形成、椎管狭窄等原因导致的疾病。这些因素会导致脊髓受压,从而引发一系列症状。

    2. 肌萎缩侧索硬化:肌萎缩侧索硬化是一种运动神经元疾病,病因尚不完全清楚,可能与遗传、环境等因素有关。

    二、症状不同

    1. 胸椎管狭窄:胸椎管狭窄的主要症状包括胸背部疼痛、四肢无力、麻木、疼痛、肌肉萎缩等。严重者可出现吞咽困难、呼吸困难等症状。

    2. 肌萎缩侧索硬化:肌萎缩侧索硬化主要表现为肢体无力、肌肉萎缩、吞咽困难、呼吸困难等症状。病情进展迅速,严重影响患者生活质量。

    三、诊断方法不同

    1. 胸椎管狭窄:诊断胸椎管狭窄的方法主要包括影像学检查(如X光、CT、MRI)和神经系统检查。影像学检查可明确椎管狭窄的程度和部位,神经系统检查可了解患者的神经功能状况。

    2. 肌萎缩侧索硬化:诊断肌萎缩侧索硬化主要依靠临床表现和神经电生理检查。肌电图、脑脊液检查等辅助检查有助于确诊。

    四、治疗方案不同

    1. 胸椎管狭窄:治疗胸椎管狭窄的方法主要包括药物治疗、手术治疗和康复治疗。药物治疗可缓解疼痛和症状,手术治疗可解除脊髓受压,康复治疗可改善患者的运动功能。

    2. 肌萎缩侧索硬化:肌萎缩侧索硬化目前尚无根治方法,治疗主要针对症状和并发症。药物治疗可缓解肌肉痉挛、改善呼吸功能等,康复治疗可提高患者的生活质量。

    总之,胸椎管狭窄和肌萎缩侧索硬化是两种不同的疾病,患者和家属应正确认识它们,以便及时就医和治疗。

  • 肌萎缩侧索硬化,简称ALS,是一种罕见的神经系统疾病,主要影响运动神经元,导致肌肉无力和萎缩。虽然这种疾病不会直接引起大便无力,但患者可能会出现一些与消化系统相关的症状,如吞咽困难、呼吸困难等。

    ALS的主要症状包括:

    1. 肌肉无力:最初表现为手部、脚部肌肉无力,逐渐蔓延至全身。

    2. 肌萎缩:肌肉逐渐萎缩,导致肢体变形。

    3. 肌束颤动:肌肉出现不自主的颤抖。

    4. 呼吸困难:由于呼吸肌肉受累,患者可能出现呼吸困难。

    5. 吞咽困难:由于咽喉肌肉受累,患者可能出现吞咽困难。

    针对ALS的治疗主要包括药物治疗、康复治疗和辅助设备等。药物治疗可以缓解症状,延缓病情进展;康复治疗可以帮助患者保持肌肉功能;辅助设备可以帮助患者进行日常生活。

    此外,患者还需要注意以下几点:

    1. 保持良好的心态:保持积极乐观的心态,有助于应对疾病。

    2. 注意饮食:保持均衡的饮食,多吃富含蛋白质、维生素的食物。

    3. 定期复查:定期复查,及时了解病情变化。

    4. 遵医嘱:严格按照医嘱进行治疗。

    5. 寻求心理支持:与家人、朋友分享自己的感受,寻求心理支持。

  • 肌萎缩侧索硬化症,又称渐冻症,是一种罕见的神经系统疾病。随着病情的进展,患者将进入后期阶段,此时,患者将面临多重挑战。

    首先,视觉功能将受到严重影响。肌萎缩侧索硬化症会导致视觉神经炎,表现为视力下降、视野狭窄、复视、眼睑下垂等。严重时,患者可能会失明。

    其次,感觉功能也会出现异常。患者会感到肢体麻木、刺痛、灼热等不适,这些症状主要出现在胸背、小腿和上肢等部位。

    此外,运动功能也将受到限制。患者可能会出现肌肉萎缩、无力、痉挛等症状,导致行动不便。严重时,患者可能无法站立和行走。

    肌萎缩侧索硬化症的后期症状复杂多样,除了上述症状外,还可能出现吞咽困难、言语不清、呼吸困难等。这些症状会严重影响患者的生活质量。

    为了应对这些挑战,患者需要积极寻求治疗。目前,肌萎缩侧索硬化症尚无根治方法,但通过药物治疗、康复训练等措施,可以有效缓解症状,改善生活质量。

    药物治疗方面,常用的药物包括肌松剂、抗抑郁药、抗焦虑药等。康复训练方面,包括物理治疗、作业治疗、言语治疗等,可以帮助患者恢复运动功能、提高日常生活能力。

    此外,患者还需要注意日常保养,保持良好的生活习惯。例如,保持充足的睡眠、合理膳食、适当运动等。同时,患者应该保持积极的心态,勇敢面对疾病。

    肌萎缩侧索硬化症是一种严重的神经系统疾病,需要患者、家属和社会各界的共同努力,才能帮助患者战胜病魔,重获新生。

  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种罕见的神经系统疾病,主要影响患者的运动功能。为了帮助患者更好地应对疾病,以下是一些家庭护理方法,有助于缓解症状、提高生活质量。

    首先,保证充足的睡眠对于ALS患者至关重要。充足的睡眠有助于恢复体力,提高免疫力,有助于病情的恢复。

    其次,合理的饮食也是关键。以清淡为主,多吃富含蛋白质、维生素的食物,避免辛辣、油腻、刺激性食物。此外,保持良好的饮食习惯,定时定量,有助于减轻肠胃负担。

    适当的运动可以增强体质,延缓病情发展。在专业指导下,进行适当的拉伸、按摩等运动,有助于缓解肌肉紧张,预防肌肉萎缩。但要注意运动量不宜过大,避免过度劳累。

    心理护理同样重要。ALS患者往往承受着巨大的心理压力,家人要给予充分的关爱和支持,鼓励患者保持乐观的心态,树立战胜疾病的信心。

    劳逸结合也是关键。患者要合理安排工作和休息,避免过度劳累。在工作和生活中,注意调整姿势,避免长时间保持同一姿势,以免加重肌肉负担。

    此外,家庭护理过程中,还需注意以下几点:

    1. 定期监测病情变化,及时调整治疗方案。

    2. 保持良好的生活习惯,避免不良刺激。

    3. 积极配合医生进行治疗,按时服药。

    4. 保持良好的心态,树立战胜疾病的信心。

    总之,肌萎缩侧索硬化症的家庭护理需要患者、家人和医生的共同努力。通过合理的护理,可以有效缓解症状,提高患者的生活质量。

  • 小儿哮喘性肌萎缩综合征是一种罕见的儿科疾病,主要表现为肌肉萎缩和呼吸困难。这种疾病通常在儿童时期发病,且在寒冷季节,如长春的冬季,发病率较高。
    在长春冬季,由于气温较低,家庭预防措施尤为重要。以下是一些预防措施:
    1. 保持室内温暖,避免室内外温差过大,减少感冒和其他呼吸道疾病的风险。
    2. 加强室内通风,保持空气新鲜,减少室内细菌和病毒的滋生。
    3. 注意保暖,特别是对于患有哮喘性肌萎缩综合征的儿童,要特别注意手足的保暖,防止冻伤。
    4. 鼓励儿童进行适量的户外活动,增强体质,提高免疫力。
    5. 定期进行体检,早期发现疾病症状,及时就医。
    治疗策略方面,主要包括以下几方面:
    1. 药物治疗:根据病情使用激素、抗生素等药物控制症状。
    2. 物理治疗:通过按摩、热敷等方式促进血液循环,缓解肌肉萎缩。
    3. 呼吸康复训练:帮助患者改善呼吸功能,提高生活质量。
    4. 心理支持:为患者提供心理辅导,帮助他们树立信心,积极面对疾病。
    总之,对于小儿哮喘性肌萎缩综合征,家庭预防与治疗策略至关重要。

  • 肌萎缩侧索硬化症,简称ALS,是一种神经退行性疾病,主要影响患者的运动神经元。这种疾病会导致患者出现肌无力、肌萎缩、呼吸麻痹、颅神经功能障碍等症状,严重影响了患者的日常生活。

    一、早期症状

    1. 颅神经功能障碍:早期ALS患者可能会出现眼睑下垂、瞳孔不规则缩小、视力减退等症状,这是由于颅神经受到损伤导致的。

    2. 锥体束征:患者可能会出现肢体麻木、无力、肌张力降低等症状,严重时甚至会出现痉挛性瘫痪。

    3. 呼吸麻痹:ALS患者可能会出现呼吸困难、呼吸不畅等症状,严重时可能导致呼吸麻痹。

    4. 情绪异常:患者可能会出现记忆力减退、认知障碍、情绪激动等症状。

    二、诊断方法

    1. 神经电生理检查:通过神经传导速度、肌电图等检查,可以判断患者的神经元是否存在损伤。

    2. 磁共振成像(MRI):可以观察到患者大脑、脊髓等部位的结构变化。

    3. 脑脊液检查:可以检测到异常的蛋白质,有助于诊断ALS。

    三、治疗方法

    1. 药物治疗:目前尚无根治ALS的药物,但可以通过一些药物缓解症状,如肌松剂、抗抑郁药等。

    2. 康复训练:通过康复训练,可以改善患者的肢体功能,提高生活质量。

    3. 呼吸支持:对于呼吸功能受损的患者,需要进行呼吸支持治疗。

    四、日常保养

    1. 饮食:保持饮食清淡,多吃新鲜水果和蔬菜,补充营养。

    2. 适当运动:进行适当的运动,增强体质,预防骨骼硬化。

    3. 保持乐观心态:保持积极乐观的心态,有助于病情的控制。

  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS),又被称为渐冻症,是一种罕见但致命的神经系统疾病。它主要影响大脑和脊髓中的运动神经元,导致肌肉逐渐萎缩和无力。本文将为您详细介绍肌萎缩侧索硬化症的临床表现,帮助您更好地了解这种疾病。

    一、肌无力:肌萎缩侧索硬化症的早期症状之一是肌无力,患者可能会感到手脚无力,尤其是在进行精细动作时。随着病情的发展,肌无力会逐渐蔓延至全身,甚至影响到呼吸和吞咽。

    二、肌肉萎缩:肌萎缩是肌萎缩侧索硬化症的核心特征之一。患者会出现肌肉萎缩和肌肉无力,尤其是在四肢远端。这种肌肉萎缩是进行性的,意味着它会随着时间的推移而逐渐加重。

    三、言语不清:肌萎缩侧索硬化症患者可能会出现言语不清、吞咽困难等症状。这是由于疾病影响了大脑和脊髓中的运动神经元,导致患者无法正常控制肌肉运动。

    四、肢体麻木:一些肌萎缩侧索硬化症患者可能会出现肢体麻木、刺痛等感觉异常症状。这些症状可能是由于疾病引起的周围神经病变所致。

    五、其他症状:除了上述症状外,肌萎缩侧索硬化症患者还可能出现情绪波动、认知障碍、自主神经功能障碍等症状。

    肌萎缩侧索硬化症的治疗目前尚无特效药物。主要治疗方法包括药物治疗、物理治疗、康复训练等。患者应积极配合医生进行治疗,以缓解症状,提高生活质量。

    六、预防与保养

    1. 保持良好的生活习惯,避免过度劳累。

    2. 均衡饮食,摄入充足的营养。

    3. 加强体育锻炼,提高身体素质。

    4. 积极参加社交活动,保持良好的心态。

    七、医院与科室

    肌萎缩侧索硬化症的诊断和治疗需要专业的神经内科医生。患者应选择正规医院就诊,并在神经内科进行相关检查和治疗。

  • 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种罕见的神经系统疾病,其主要特征是神经元逐渐退化,导致肌肉无力和萎缩。由于病因不明,目前尚无根治方法,因此早期识别和干预至关重要。

    一、肌肉无力和疲劳

    ALS患者最早的症状通常是肌肉无力和疲劳感。这种无力可能开始于手部或脚部,患者可能会发现手指不灵活,脚部难以行走。随着时间的推移,无力感会逐渐蔓延至身体其他部位。

    二、肌肉萎缩

    随着病情的发展,肌肉开始萎缩,尤其是手部和脚部。患者可能会出现肌肉松弛、手部肌肉萎缩导致手指变形,甚至可能出现翼状肩胛等典型症状。

    三、锥体束征

    锥体束征是ALS的另一个常见症状,表现为肌肉僵硬和反射亢进。患者可能会出现肌肉抽搐、腱反射增强等症状。

    四、言语和吞咽困难

    ALS患者可能会出现言语不清、吞咽困难等症状,这是由于控制言语和吞咽的肌肉受损所致。

    五、呼吸和心脏问题

    晚期ALS患者可能会出现呼吸和心脏问题,如呼吸困难、心跳加速等。

    由于ALS是一种复杂的疾病,患者应尽早寻求专业医生的帮助,进行全面的评估和诊断。早期诊断和治疗可以延缓病情发展,提高患者的生活质量。

  • 肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种影响神经系统的罕见疾病,给患者带来极大的困扰。为了缓解病情,患者可以尝试以下几种药物进行辅助治疗:

    1. 利鲁唑:这种药物可以通过降低谷氨酸水平,减轻运动神经损伤,从而缓解ALS症状。许多患者在使用利鲁唑后,症状得到了明显改善。

    2. 依达拉奉:依达拉奉是一种自由基清除剂,可以抑制脂质过氧化,保护脑细胞、血管内皮细胞和神经细胞,为神经系统提供神经保护性支持。此外,依达拉奉还可以延缓疾病发展,限制额外伤害。

    3. 甲钴胺:甲钴胺是一种营养神经的药物,对治疗人体神经细胞和运动神经具有显著效果。它可以延长患者神经的存活时间,减少对运动神经元造成的损害。

    除了药物治疗,患者还应该注意日常保养,养成良好的生活习惯,多吃营养丰富的食物,以提高生活质量。

    在治疗过程中,患者应选择正规医院和神经内科就诊,以便获得专业的治疗方案。

    以下是一些与肌萎缩侧索硬化相关的科室和医院推荐:

    科室:

    神经内科、康复科、神经外科

    医院:

    北京协和医院、上海瑞金医院、广州中山大学附属第一医院

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