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CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准

CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准
发表人:周志良

血友病是一种常见的遗传性凝血功能障碍疾病,其特征是凝血因子缺乏导致凝血时间延长,患者容易发生出血。近日,血友病治疗领域传来喜讯,全球领先的生物制药公司杰特贝林(CSL Behring)宣布,其长效血友病A药物Afstyla已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗血友病A。

血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性疾病,主要由凝血因子VIII缺乏引起。这种疾病主要影响男性,患者常表现为关节出血、肌肉出血和软组织出血等症状。Afstyla是一种新型的重组单链凝血因子VIII,具有长效预防和治疗血友病A的作用,每周只需注射两至三次。

临床试验表明,Afstyla在预防血友病A患者的出血方面表现出显著效果。与传统的治疗药物相比,Afstyla能够显著降低患者的出血频率,提高生活质量。此外,Afstyla的审批标志着血友病治疗领域的一大突破,为血友病A患者带来了新的治疗选择。

除了美国,欧洲、瑞士和澳大利亚等地的药品监管机构也在审批Afstyla。这标志着Afstyla有望在全球范围内为血友病A患者提供更好的治疗。

血友病是一种需要长期治疗的疾病,患者需要定期接受凝血因子替代治疗。Afstyla的上市将为血友病A患者带来更多便利,减轻他们的痛苦。

对于血友病A患者来说,除了药物治疗,日常保养也非常重要。患者应保持良好的生活习惯,避免剧烈运动和外伤,定期进行体检,及时发现并处理出血问题。

总之,Afstyla的上市为血友病A患者带来了新的希望。相信在不久的将来,血友病治疗领域将取得更多突破,为患者带来更好的生活质量。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

血友病疾病介绍:
血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,致病基因位于X染色体上,父亲母亲均有可能将致病基因传给自己的孩子,主要为男性患病,女性罕见患病,国内血友病A患者占患病总数的80%~85%,血友病B患者占患病总数的15%~20%。典型表现为出血不止、血肿形成及关节出血。目前本病尚无法根治,主要以替代疗法为主(补充缺失的凝血因子),但也只能延缓疾病进程,病情严重者仍可能危及生命。
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  • 血友病是一种常见的遗传性出血性疾病,其特征是凝血因子缺乏,导致出血时间延长。血友病患者在大腿部位发生血肿后,消肿时间因个体差异、病情程度、治疗手段等因素而有所不同。

    为了促进血友病大腿血肿的消肿,以下方法可供参考:

    1. **输注凝血因子**:在医生指导下,血友病患者可以通过输注凝血因子来补充体内缺乏的凝血因子,从而缩短治疗时间。

    2. **局部热敷**:对于轻症患者,局部热敷可以帮助促进血液循环,加速血肿消散。

    3. **适当运动**:在身体允许的情况下,血友病患者可以进行适当的运动,如散步、太极拳等,以增强体质,促进恢复。

    4. **功能锻炼和康复治疗**:通过功能锻炼和康复治疗,可以帮助血友病患者恢复关节功能,预防再次出血。

    5. **心理调适**:血友病患者应保持积极乐观的心态,避免过度焦虑和抑郁,有助于疾病恢复。

    总之,血友病大腿血肿的消肿时间因个体差异而异,患者应积极配合医生治疗,并采取适当的措施促进恢复。

  • 艾滋病,全称为获得性免疫缺陷综合征(Acquired Immunodeficiency Syndrome,AIDS),是一种由人类免疫缺陷病毒(Human Immunodeficiency Virus,HIV)引起的严重传染性疾病。艾滋病病毒主要攻击人体免疫系统,导致免疫功能严重受损,使患者容易感染各种机会性感染和肿瘤。那么,哪些人群更容易患上艾滋病呢?以下是一些艾滋病易感高危人群:

    (1)同性恋者

    同性恋者,尤其是男性同性恋者,因为性行为中的高危险性,是艾滋病的高危人群。然而,同性恋并不等同于艾滋病,只有感染了HIV病毒的人才会患上艾滋病。

    (2)静脉吸毒者

    静脉吸毒者由于共用注射器、针头等注射工具,容易感染HIV病毒。据统计,静脉吸毒者约占全部艾滋病病例的15%~17%,是艾滋病的重要传播途径之一。

    (3)血友病患者

    血友病患者由于需要定期输注含有凝血因子的血液制品,容易感染HIV病毒。据统计,在所有艾滋病患者中,因血友病而感染病毒的占1%左右。

    (4)接受输血或血液制品者

    除了抗血友病制剂外,其他血液与血液制品(浓缩血细胞、血小板、冷冻新鲜血浆)的输注也与艾滋病的传播有关。但随着医疗技术的进步,这类传播途径的病例越来越少。

    (5)与高危人群有性关系者

    与上述高危人群有性关系者,尤其是同性恋者,也是艾滋病的易感人群。异性性关系者同样存在感染HIV病毒的风险。

    (6)其他易感人群

    除了以上高危人群外,以下人群也属于艾滋病易感人群:

    1. 免疫功能低下者,如器官移植患者、恶性肿瘤患者等;

    2. 与HIV感染者共用生活用品,如牙刷、剃须刀等;

    3. 接受血液透析的患者;

    4. 医务工作者,如护士、医生等。

  • 血友病作为一种常见的遗传性出血性疾病,在儿童时期尤为常见,其危害性不容忽视。血友病会导致血液凝固功能受损,从而引起肌肉、关节腔以及深部组织的出血表现。这种疾病不仅会影响儿童的正常成长发育,还可能引发肌肉萎缩、组织坏死等并发症,严重威胁患者的身心健康。

    那么,血友病在早期有哪些症状呢?以下是一些常见的表现:

    1. 皮肤及粘膜出血:血友病患者的皮肤及粘膜容易受伤,一旦受伤便会出现出血或血肿的情况。例如,儿童在玩耍时不小心碰撞到头部,很容易出现瘀血或血肿。

    2. 关节积血:关节积血是血友病的典型表现之一。患者可能因为运动、行走过久或创伤等原因导致关节滑膜出血,从而引起关节疼痛、肿胀等症状。关节积血可能发生在膝关节、踝关节、髋关节、肘关节和腕关节等部位。

    3. 肌肉出血和血肿:重型血友病患者容易出现肌肉出血和血肿。这种出血可能发生在创伤或肌肉活动后,严重者会影响肢体活动。

    为了预防血友病,我们需要了解其症状,并采取相应的措施。以下是一些建议:

    1. 遵医嘱进行定期检查,及时发现并治疗出血症状。

    2. 避免剧烈运动和重体力劳动,以免增加出血风险。

    3. 保持良好的生活习惯,避免吸烟、饮酒等不良习惯。

    4. 饮食方面,患者应均衡饮食,多吃富含蛋白质、维生素和矿物质的食物,如新鲜水果、蔬菜、瘦肉、鱼类等。

    5. 如有出血症状,应及时就医,避免延误病情。

    总之,了解血友病的早期症状对于预防和治疗具有重要意义。家长和患者应提高警惕,积极采取预防措施,降低血友病带来的危害。

  • 什么是血友病?

    血友病是一种由于凝血因子缺乏而导致的出血性疾病,主要分为血友病A和血友病B两种类型。血友病A是由于凝血因子VIII缺乏导致的,血友病B则是由于凝血因子IX缺乏导致的。

    血友病患者的主要症状是出血,包括关节出血、肌肉出血、内脏出血等。出血可能导致关节畸形、功能障碍、贫血等症状。

    诺其(Novoseven®)是一种由诺和诺德公司研制生产的重组活化人凝血因子VII,用于治疗存在有因子VIII(FVIII)和因子IX(FIX)抗体(抑制物)的先天性血友病和继发性血友病患者的自发性或手术性出血。

    诺其的药理作用是将FⅩ转化为FⅩa,从而在损伤部位形成血凝块。由于血小板只在损伤局部活化,因此诺其可以防止在不需要形成血栓的部位形成血栓,从而安全有效地止血。

    诺其已在全世界范围内被批准用于存在有抑制物的先天性血友病的治疗;在欧洲,诺其亦被批准用于获得性血友病的治疗。

    对于存在有抑制物的血友病患者,诺其是一种安全有效的治疗方案。诺其的推荐剂量为90~120mcg/kg,初始时每间隔2小时予此剂量快速输注,然后减少给药间隔。

    诺其的上市为血友病患者带来了新的治疗选择,为他们的健康和生命带来了新的希望。

  • 血友病,一种源于血液中凝血因子缺失的遗传性疾病,给患者的生活带来了无尽的困扰。据统计,我国血友病患者人数近10万,然而,由于种种原因,仅有不到5%的患者接受了规范治疗,近九成患者处于孤立无援的状态。

    血友病分为甲、乙、丙三型,其中甲型血友病最为常见,是由于凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏或活性降低所致。FⅧ是血液凝固过程中不可或缺的因子,其缺乏会导致出血难以止住,严重时甚至危及生命。

    由于血友病目前尚无根治方法,输注凝血因子是目前唯一有效的治疗手段。然而,凝血因子制剂价格昂贵,且供应紧张,导致许多患者无法获得及时有效的治疗。

    除了药物治疗,血友病患者还需要进行严格的日常保养。包括避免剧烈运动、避免使用可能引起出血的药物、定期进行关节检查等。此外,患者还需要定期接受专业医生的指导,以降低出血风险。

    近年来,我国政府和社会各界对血友病患者的关注逐渐增多。一些慈善机构和公益组织纷纷开展血友病救助项目,为患者提供药物援助、心理支持等帮助。同时,一些医院也设立了专门的血友病治疗中心,为患者提供更专业的医疗服务。

    尽管如此,血友病患者仍然面临着巨大的困境。希望未来能有更多有效的治疗方法问世,让血友病患者能够过上正常人的生活。

  • 血友病,作为一种遗传性凝血功能障碍疾病,其病因在于患者体内缺乏凝血因子,导致出血难以止住。由于社会对血友病的认知不足,许多人对这种疾病缺乏了解,从而无法及时进行预防和治疗。那么,血友病的常见症状有哪些呢?让我们一起来了解一下。

    血友病患者由于凝血因子缺乏,体表伤口出血通常并不严重,但内出血则可能危及生命。常见的内出血发生在关节、组织和肌肉内部。关节出血在血友病患者中尤为常见,如膝关节、肘关节和踝关节。血液淤积在关节腔内,会导致关节活动受限,功能暂时丧失,如膝关节出血后,患者可能无法正常站立行走。

    关节出血需要数周时间才能逐渐吸收,若反复出血,可能导致滑膜炎和关节炎,造成关节畸形,严重影响关节功能。血友病的严重程度与凝血因子活性水平有关,可分为重型、中型和轻型。重型血友病患者凝血因子活性程度低于正常人的3%,一个月内可能数次出血,出血原因不明,称为自发出血。中型血友病患者凝血因子活性程度为正常人的3%至6%,出血通常由小创伤导致。轻型血友病患者凝血因子活性程度为正常人的6%至25%,出血多发生在外科手术、拔牙或严重外伤后。

    了解血友病的常见症状,有助于我们及时发现病情,做好预防工作。血友病患者应定期进行血液检查,及时发现凝血因子水平变化。同时,患者需遵循医生建议,合理使用抗凝药物,避免关节受伤,降低出血风险。

    除了药物治疗外,血友病患者还需注意日常保养。保持良好的生活习惯,避免过度劳累,注意保暖,预防感冒。在运动和日常生活中,要尽量避免关节受伤,如参加低风险运动,使用护具等。此外,患者应定期到血液科就诊,接受专业医生的治疗和指导。

    血友病虽然是一种遗传性疾病,但通过科学的预防和治疗,患者仍可过上正常的生活。让我们共同关注血友病患者,为他们提供关爱和支持。

  • 血友病,一种罕见的遗传性出血性疾病,由于凝血因子缺乏导致出血难以控制。这种疾病虽然罕见,但给患者和家庭带来了巨大的困扰。由于对血友病的认识不足,很多人陷入了误区,影响了患者的生存质量和治疗效果。

    误区一:血友病不需要治疗。这种想法是错误的。血友病需要通过注射凝血因子来控制出血,预防并发症。早期治疗可以降低出血风险,提高患者生活质量。

    误区二:血友病只能通过输血治疗。实际上,除了输血治疗,还有其他治疗方法,如基因治疗、免疫治疗等。患者应根据自己的病情选择最合适的治疗方案。

    误区三:血友病患者不能运动。这种想法是错误的。适当的运动可以增强患者的体质,预防关节僵硬。但患者需要注意运动量,避免剧烈运动导致出血。

    误区四:血友病患者饮食没有禁忌。实际上,血友病患者需要避免一些刺激性食物,如辛辣、油腻等,以免加重病情。

    误区五:血友病只能治疗,无法预防。这种想法是错误的。通过遗传咨询、产前诊断等措施,可以预防血友病的发生。

    血友病虽然罕见,但患者需要得到正确的治疗和关爱。希望这篇文章能帮助大家更好地了解血友病,消除误区,为患者提供正确的治疗建议。

  • 血友病,一种困扰着无数家庭的遗传性疾病,如今在成都迎来了新的希望。据成都妇女儿童中心医院消息,为响应卫生部统一部署,成都将从即日起对18岁以下的血友病患者进行登记,并有望为他们提供免费治疗。

    血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性疾病,主要表现为出血不止。由于缺乏根治方法,患者往往需要长期依赖药物维持生命。高昂的治疗费用、缺乏有效的治疗方案,使得血友病患者及其家庭承受着巨大的经济和心理压力。

    成都血友病协会会长余忠表示,成都有1500-2000名血友病患者,但实际掌握的患者人数只有40多人。很多人因担心歧视和误解,不敢公开病情。此外,农村地区患者由于医疗资源匮乏,往往难以得到及时诊断和治疗,导致肢体残疾等严重后果。

    此次成都妇女儿童中心医院对18岁以下血友病患者进行登记,旨在摸清患者基本信息,为后续提供免费治疗奠定基础。登记内容包括患者基本信息、治疗用药情况等,以确保信息的准确性和有效性。

    据了解,血友病患者补充适量的凝血因子后,可以像正常人一样生活和工作。此次免费治疗将为患者带来福音,减轻家庭负担,提高患者生活质量。

    血友病的预防和治疗需要全社会的关注和努力。希望更多医疗机构和社会组织能够加入到关爱血友病患者的行列中,共同为这些不幸的家庭带去希望。

  • 血友病,一种鲜为人知的遗传性疾病,对患者的生活造成严重影响。这种疾病主要影响患者的凝血功能,导致出血难以止住,严重时甚至危及生命。

    那么,如何治疗血友病呢?以下是一些常见的治疗方法:

    一、预防为主,避免出血

    血友病患者需要格外注意预防出血。日常生活中,要避免剧烈运动和接触可能导致受伤的活动。如果出现关节出血,要及时固定患肢,并避免服用阿司匹林等影响凝血功能的药物。

    二、替代治疗

    替代治疗是血友病治疗的主要方法。通过输注含有凝血因子的血液制品,如冷沉淀物、新鲜冰冻血浆或因子VIII浓缩物,可以帮助患者维持凝血功能。

    对于血友病甲患者,根据病情轻重,输注剂量有所不同。轻度关节积血、深部血肿者,需输注10~15U/kg因子VIII;严重关节积血和深部血肿者,需输注15~25U/kg因子VIII;需作大手术者,需输注30~50U/kg因子VIII。

    对于血友病乙患者,治疗原则与血友病甲类似。输注新鲜冰冻血浆、因子IX浓缩物,剂量为开始剂量40~60U/kg,维持量20U/kg,1次/d。

    三、手术治疗

    对于关节严重畸形,影响正常活动者,在严格替代治疗的情况下,可行矫形手术。

    四、局部出血处理

    局部出血的处理以压迫止血为主。

    除了以上治疗方法,血友病患者还需要注意以下几点:

    1. 定期复查,监测病情变化

    2. 保持良好的生活习惯,避免感染和劳累

    3. 积极参加康复训练,提高生活质量

    4. 寻求心理支持,保持积极乐观的心态

    总之,血友病是一种需要长期治疗的疾病,患者需要积极配合医生的治疗,并做好自我管理,才能提高生活质量。

  • 血友病,作为一种常见的遗传性出血性疾病,给患者及其家庭带来了诸多困扰。为了确保胎儿的健康,许多准妈妈都会在孕期进行各种检查,其中之一就是检测胎儿是否患有血友病。那么,怀孕多久能查出胎儿血友病呢?

    一般来说,孕妇在怀孕8到12周左右可以通过羊膜穿刺术或绒毛取样进行胎儿血友病基因检测。这两种检测方法可以较为准确地判断胎儿是否携带血友病基因。

    除了基因检测,医生还会根据孕妇的家族病史、出血表现以及相关实验室检查结果来判断是否存在血友病的风险。例如,如果孕妇的家族中有血友病患者,或者孕妇本人有反复出血的情况,那么医生可能会建议进行更深入的检查。

    值得注意的是,血友病患者多为男性,因为血友病基因位于X染色体上。如果孕妇是血友病基因携带者,那么她有四分之一的概率将血友病遗传给儿子。因此,孕妇在孕期进行血友病检测尤为重要。

    血友病的典型症状包括轻伤后持续出血、反复关节出血等。关节血肿是血友病患者最常见的症状,常常被误诊为关节炎。如果孕妇或家庭成员发现孩子容易出血,比如在触摸关节时出现肿胀,应该及时就医,排除血友病的可能性。

    目前,血友病尚无根治方法,但可以通过药物治疗来控制病情。常见的治疗方法包括输注凝血因子、抗凝治疗等。血友病患者需要终身服药,但通过良好的治疗和管理,可以与正常人一样生活。

    总之,孕妇在孕期进行血友病检测至关重要。通过及早发现和干预,可以有效降低胎儿患血友病的风险,为宝宝的健康保驾护航。

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