当前位置:首页>

Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准

Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准
发表人:生物医疗创新站

近年来,血液干细胞移植在治疗血液系统疾病中发挥着越来越重要的作用。然而,肝静脉阻塞(VOD)作为一种罕见的并发症,给患者带来了巨大的健康威胁。近日,Jazz制药的罕见病药物Defitelio获得美国FDA批准,为VOD患者带来了新的治疗希望。

肝静脉阻塞是一种罕见的并发症,通常发生在接受高剂量化疗和血液干细胞移植的血液病患者中。这种疾病会导致肝静脉阻塞,进而引起肝功能损害,严重时甚至危及生命。据统计,接受血液干细胞移植的患者中,大约有2%会出现VOD,其中80%的患者会死亡。

Defitelio(defibrotide sodium)是一种罕见病药物,主要成分是defibrotide。它通过抑制炎症反应和血管内皮细胞的损伤,从而减轻肝静脉阻塞的症状,改善患者的生存率。一项包括528名患者的临床实验显示,接受Defitelio治疗的患者,在血液干细胞移植100天后的生存率为38-45%,而仅接受支持性治疗的患者,其生存率仅为21-31%。

Jazz制药表示,Defitelio将于今年在美国市场上市,并计划开展一项针对预防VOD的临床试验,以进一步扩大其应用范围。此外,Jazz还将开展一项医疗教育项目,提高医生对VOD的认识和诊断能力。

Defitelio的上市,为VOD患者带来了新的治疗选择。同时,这也提醒我们,血液干细胞移植虽然为血液病患者带来了希望,但同时也伴随着一些潜在的风险。因此,患者在接受移植治疗时,应充分了解相关风险,并在医生的指导下进行。

此外,血液系统疾病的治疗方法也在不断进步。除了Defitelio之外,还有其他一些药物和治疗方法可以用于治疗VOD。例如,抗凝治疗、肝脏移植等。患者应根据自身病情和医生的建议,选择最适合自己的治疗方案。

总之,Defitelio的上市为VOD患者带来了新的希望。同时,我们也应该加强对血液系统疾病的研究,提高治疗效果,为患者带来更好的生活。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

肝动脉栓塞疾病介绍:
推荐问诊记录
肝动脉栓塞地区推荐专家
推荐科普文章
  • 2024年8月的一个清晨,我如往常一样,准时来到了京东互联网医院,与我的主治医生进行了线上复诊。

    医生***亲切地询问了我最近的身体状况,我告诉他我的血脂血压都控制得很好,没有出现什么不适。他听了我的汇报后,满意地点了点头,并告诉我目前不需要减少他汀用量,继续保持目前的用药量。

    由于我正在备孕,医生建议我去医院做个精液检查,看看精子功能。如果检查结果一切正常,那么我就不需要调整用药。

    我有些担心地问道:“医生,我还需要继续吃多久才能减药呢?”医生耐心地回答:“你的两个超声检查结果都挺好的,血压和血脂控制得也不错,原则上不用减量了,本来用药量就不大。”

    我又问起了关于超声检查的问题:“医生,我的两个超声检查有没有什么问题需要注意的?”医生告诉我:“超声检查显示仍有斑块,但血压和血脂控制得好,问题不大。”

    我有些担心药物对身体其他方面的影响,便问:“医生,持续用药对身体其他方面会有影响吗?”医生回答:“目前监测没有发现副作用,但可能会有一些便秘,你可以多吃水果调理一下。”

    听到这里,我放心了许多,便对医生说:“谢谢医生。”医生笑着说:“不用客气,医生的工作就是帮助患者解决问题。”

    最后,医生提醒我:“医生的回复仅为建议;如您对我服务满意,可在问诊记录中发起复诊;如需诊疗,请前往医院就诊。”

    结束这次线上问诊后,我感到非常安心。医生的专业知识和耐心解答让我对病情有了更深的了解,也更加坚定了治疗的信心。

  • 2024年8月4日,一个阳光明媚的下午,我如往常一样,通过互联网医院平台预约了一位消化内科的医生进行线上问诊。

    医生***在了解了我的病情后,耐心地为我分析了检查结果。原来,我的肝功能转氨酶和胆红素稍微偏高,提示有轻度的肝功能损伤。由于我没有进行过乙肝五项的检查,医生建议我进行这项检查,以确定是否是乙肝引起的。

    我有些担心,便询问医生这种情况是否与我在吃的甲亢药物有关。医生告诉我,甲亢药物确实可能对肝脏有一定的影响,他建议我适当吃一些保肝药物,辅助降低转氨酶。

    除了肝脏问题,我还关心自己的甲状腺结节情况。医生告诉我,甲状腺结节是三类的,暂时不需要手术,只需要定期复查即可。

    此外,医生还提醒我,我肺部的小结节通常是良性的,不需要过于担心,只需过一段时间再复查即可。

    最后,医生建议我关注肺动脉高压的问题,建议我去呼吸科或心内科进行专科咨询。

    在整个问诊过程中,医生***的专业知识和耐心让我感到非常安心。他的建议让我对自己的病情有了更清晰的认识,也让我对未来充满信心。

    通过这次线上问诊,我深刻体会到了互联网医院的便利性。不仅节省了我大量的时间和精力,还让我得到了专业医生的诊断和建议。

  • 那天,我拖着疲惫的身体走进了京东互联网医院,面对着我面前的屏幕,我深吸了一口气,准备向那位未曾谋面的医生讲述我的困扰。

    我是一位精索静脉曲张的患者,手术已经过去了一个月。在我手术后的恢复期间,我听朋友推荐了一种叫做迈之灵的药物,说是可以帮助血管恢复。于是,我开始了服用。

    但是,事情并没有我想象中的那么顺利。在服用迈之灵半个月后,我开始感到身体的不适,丙氨酸酶的指标也升高了。我停药两天后,丙氨酸酶有所下降,但症状却越加严重。

    我焦虑地向医生描述了我的情况,并上传了三张肝功能检查的报告。医生看到我的报告后,告诉我转氨酶升高就停药,同时询问我为什么服用迈之灵后会越吃越严重。

    医生的专业素养和耐心让我感到安心,他详细询问了我的病情,并给出了专业的建议。他告诉我,肝酶升高需要复查,以便更好地了解病情。

    在医生的指导下,我开始了复查,并在医生的耐心等待下,终于得到了好转的消息。

    这次线上问诊的经历让我深刻体会到了互联网医疗的便捷和高效,也让我对医生的专业素养和敬业精神深感敬佩。

  • 那是一个普通的周末,我父亲的病情让我陷入了深深的焦虑。2022年的那个冬天,他因为肝硬化、肝腹水和疝气的问题,经历了多次的住院治疗。虽然医生们给予了积极的药物治疗,但病情似乎并没有得到明显的改善。

    记得在十月份的一次吐血事件中,父亲住院治疗,输了1000毫升的血液,并且接受了白蛋白的输注。然而,在12月份和次年的1月份,他又出现了吐血的情况,不得不再次住院接受治疗。

    现在,父亲的肤色变得异常的黄,肚子也变得异常的大,整个人都没有了精神,便秘问题也日益严重。为了让他能够顺利排便,我不得不给他购买拉韦乳果糖口服液。

    面对这样的困境,我感到无比的无助。在一次偶然的机会下,我了解到互联网医院的存在。于是,我决定尝试线上问诊,希望能找到一些新的治疗方法。

    在互联网医院,我遇到了一位非常负责的医生。他耐心地询问了我的父亲的病情,并根据他的经验给出了专业的建议。他告诉我,父亲的情况需要进行肝移植,但遗憾的是,由于他的身体状况,手术风险较高。医生还建议进行对症治疗,包括利尿、放腹水、服用保肝药物以及预防肝昏迷等。

    虽然结果不尽如人意,但我对这位医生的专业和负责感到非常满意。他的建议让我对父亲的病情有了更清晰的认识,也让我在照顾父亲的过程中有了更多的信心。

    这次线上问诊的经历让我深刻地体会到了互联网医院的优势。它不仅方便快捷,而且医生的专业性也得到了保证。我相信,在未来的日子里,互联网医院将为我们提供更多的帮助。

  • 那天,我接到朋友的电话,说她通过互联网医院预约了一位肝胆外科的专家。我听后不禁好奇,互联网医院这么方便,我也想试试。

    于是,我在手机上打开APP,填写了基本信息,上传了之前做的检查报告。很快,我就接到了医生的回复,他详细询问了我的病史和症状,并根据我的报告给出了初步的判断。

    医生告诉我,我肝脏右叶缘区有一个低密度灶,需要进一步检查。他安慰我说,这种情况很常见,可能是良性的。他建议我做一些增强CT和核磁共振检查。

    由于工作繁忙,我迟迟没有去医院。直到有一天,我实在担心,便通过互联网医院再次咨询了那位医生。他耐心地告诉我,不用过于紧张,等结果出来再说。

    几天后,我收到了增强CT的结果。我迫不及待地通过互联网医院联系了那位医生。他告诉我,右肝后叶的病灶考虑为良性的假性病灶,暂时不需要特殊处理。而左肝外叶的病灶,可能是个平滑肌脂肪瘤,建议我进一步完善核磁共振检查。

    听到这个消息,我虽然有些担心,但更多的是安心。医生告诉我,这种情况一般也是良性的,但如果需要手术,也是相对常规的手术。

    我决定遵医嘱,继续完善检查。虽然互联网医院不能完全替代线下医院,但它的便捷性和高效性让我深感惊喜。我想,这也许就是未来医疗发展的趋势吧。

  • 那天,阳光明媚,我像往常一样忙碌地工作着。突然,一阵口干、口苦的感觉袭来,我意识到这可能是身体发出的信号。于是,我决定尝试线上问诊,希望通过互联网医疗找到解决问题的方法。

    在保定市一家知名中医内科医院,我找到了一位经验丰富的医生。医生非常耐心,详细询问了我的症状,包括口干口苦、口臭、小便黄、阴囊潮湿等。他还询问了我的饮食、情绪压力、睡眠质量以及性生活等方面的情况。

    在详细了解了我的病情后,医生告诉我,我的体质属于肝郁脾虚与肾气不足。他解释说,肝气郁滞导致气郁化火,火热上炎于口,所以会有口干口苦的症状;脾虚痰湿不运,则胃气不和,内生湿滞,阻滞中焦,大肠传导无力,所以大便不调;肝郁脾虚易导致气血不足,疲惫乏力;肾气不固,腰为肾之府,所以腰酸乏力。

    医生为我开具了7天的中药,并告诉我服药期间需要注意饮食和生活习惯。他还告诉我,中药是个慢调的过程,需要周期,每个人体质不同,病情改善的周期也不尽相同。但是不用太过焦虑,放松心情,改掉不良饮食生活习惯,多运动,早睡早起,清淡饮食,坚持服药定期复诊,慢慢的会有所改善。

    在服药期间,我按照医生的建议调整了生活作息,饮食上也更加注意。经过一段时间的调理,我的病情确实有所改善,口干口苦的情况明显减轻,大便也趋于正常。我对这位医生的专业素养和耐心服务感到非常满意。

    这次线上问诊的经历让我深刻体会到了互联网医疗的便利性。在繁忙的工作生活中,我能够足不出户就能得到专业的医疗服务,这真是太方便了。

  • 那天,我拖着疲惫的身体走进了***医院的互联网问诊室。屏幕那头的医生***,温柔地告诉我,他将会辅助医生了解我的病情,以便更快地给出诊疗建议。这让我感到一丝安慰。

    医生询问了我的肝功能情况,我如实回答基本正常。接着,他告诉我可以使用布洛芬,但要注意不能连续一年都这样吃,因为布洛芬对肝功能影响不大。我听了心里松了一口气。

    医生还提醒我,不能重复吃药,尤其是感冒药和退烧药一起吃,更不能同时吃中药。我点了点头,表示明白了。当我询问布洛芬是否可以吃时,医生肯定地回答了“是的”,并且告诉我,除非肝功能太差,否则布洛芬是可以服用的。

    在饮食方面,医生建议我足量补充蛋白质,比如一顿饭一个鸡蛋,吃鱼虾,喝牛奶。这些都是很好的食物,我表示同意,并告诉他,我一直在按照他的建议吃。

    最近一次肝功能检查,结果显示肝功能很好。医生对此表示满意,并告诉我,如果再有什么情况,这两天他会再联系我。

    与医生的对话结束后,我感到心情舒畅。医生的专业素养和对患者的关心让我感到温暖。我相信,在医生的帮助下,我的病情会得到更好的控制。

  • 您好,医生。

    医生您好,我最近做了CTA血管三维重建和介入造影,想请您帮忙看一下。

    好的,请您提供一下具体的检查报告,我会仔细查看。

    报告显示,主动脉瘤的情况需要再次评估是否需要介入治疗。

    我明白,医生。请问,他可以做第二次介入吗?

    是的,如果支架脱落了,是可以再介入的。

    那我现在该怎么办?

    请您密切关注生命体征以及血色素变化,如果动脉瘤有破裂迹象的话,可能要考虑外科手术或者动脉结扎等。

    他已经做了总动脉结扎。

    是的,医生。听说这会引起肝衰。

    确实,像他这样结扎的位置,肝衰的风险是很高的。

    但是,从最近的结果看,还没有肝衰的迹象。

    那如果肝衰了怎么办?

    如果出现肝衰,可以考虑人工肝或者肝移植。

    医生的回复仅为建议;如您对该医生的服务满意,可在问诊记录中发起复诊;如需诊疗,请前往医院就诊。

  • 服务已开始。

    医生在提醒事项中指出,医生必须完整查看患者病例后开始诊疗行为;为6岁以下儿童开具处方时,请确认患儿有监护人和相关专业医师陪伴;根据相关规定,互联网医院不得开具麻醉药品、精神药品等特殊管理药品的处方。

    医生提醒患者,不一定要手术,建议复查一次。

    患者询问肝胀血管内皮瘤的严重程度,医生并未立即给出明确的答案,而是建议先复查。

    患者表示在省级医院看过,有的医生建议手术,对此感到焦虑。

    患者提到甲胎蛋白值一直超过正常值,医生并未对此作出回应。

    患者请求医生查看CT片子,但医生并未立即回应。

    随后,患者多次发送信息,似乎在等待医生的回复。

    医生建议可以考虑介入栓塞治疗。

    患者询问关于总胆汁酸的问题,医生表示有必要做基因检测。

    患者询问儿科消化科医生的建议,提到孩子之前得过肺炎后经常拉肚子。

    患者发送了血清报告和父亲的血清报告,但没有得到医生的回复。

    患者询问医生是否可以做基因检测。

    医生确认可以做基因检测。

    患者询问大宝的总胆汁酸是否要紧,医生没有给出明确的回答。

    服务已结束,医生提醒患者如有病情变化或不适,请及时咨询或就诊。

    医生的回复仅为建议,患者表示满意,并在问诊记录中发起复诊。

    问诊已结束。

  • 医者仁心:一位患者的线上问诊经历

    在一个寒冷的冬日午后,我坐在家中,通过互联网医院平台,向一位来自河南郑州市的肝胆外科医生寻求帮助。

    医生您好,我最近感觉身体很不舒服,肝胆切除术已经九年,现在肝硬化到了晚期,腹水问题一直困扰着我。而且,我的血小板数量很低,常常感冒,血红蛋白也偏低,整个人感觉无力,困倦,但睡眠质量极差,饭量也小。自从去年年底感冒阳后,我的体质就变得很差,肠道也不太好,经常拉稀,胀气。

    医生详细询问了我的病情,并告诉我,根据我的病情,他建议我进行血常规检查,以进一步了解我的身体状况。他还告诉我,他只能提供线上咨询,具体的治疗方案需要我在当地医院就诊后才能确定。

    虽然只是线上咨询,但我对这位医生的耐心和专业深感敬佩。他不仅详细询问了我的病情,还为我提供了用药建议。在医生的指导下,我开始了新的治疗方案。

    经过一段时间的治疗,我的身体状况有所改善。虽然疾病仍在,但我对未来的生活充满了信心。我要感谢这位来自河南郑州市的医生,是他给了我新的希望。

    通过这次线上问诊,我深刻体会到了互联网医院的便捷和高效。在疫情期间,这样的服务更是显得尤为重要。我相信,随着互联网技术的不断发展,未来会有更多的患者受益于这种新型医疗服务。

药品使用说明

快速问医生

立即扫码咨询
网站地图

营业执照 Investor Relations

违法和不良信息举报电话:4006561155 消费者维权热线:4006067733

医疗监督热线:950619(京东),0951-12320(宁夏),0951-12345(银川)

Copyright © 2022 jd.com 版权所有

京公网安备 11000002000088号 京ICP备11041704号