艾伯维（AbbVie）的抗癌新药venetoclax近日在欧盟监管方面取得突破，欧洲药品管理局（EMA）正式授予其治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。这标志着venetoclax在治疗AML领域的又一重要进展。在此之前，EMA已授予venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的孤儿药地位，并受理其单药治疗携带17p删除突变或TP53突变的CLL的上市许可申请。

venetoclax作为一款口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，在细胞凋亡过程中发挥重要作用。它能够选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞通讯系统，诱导癌细胞自我毁灭，从而实现治疗肿瘤的目的。

在美国，FDA也授予venetoclax治疗AML的突破性药物资格和孤儿药地位。这使其成为继治疗CLL后的第3个获得FDA突破性药物资格的药物。2015年，FDA已授予venetoclax治疗携带17p删除突变的复发性/难治性CLL的突破性药物资格，并在今年1月授予其联合罗氏抗癌药美罗华（Rituxan）治疗CLL的突破性药物资格。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓恶性肿瘤，也是成人群体中最常见的一种急性白血病类型。venetoclax的成功上市将为AML患者带来新的治疗选择。

艾伯维公司对venetoclax充满信心，认为其将为血液肿瘤临床治疗带来新的突破。目前，艾伯维与罗氏正在开展一项大型临床项目，调查venetoclax单药及组合疗法治疗多种类型血癌，包括CLL、NHL、弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）、AML和多发性骨髓瘤（MM）。