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新型药物组合为肺部囊性纤维化患者带来福利

新型药物组合为肺部囊性纤维化患者带来福利
发表人:医疗数据守护者

肺部囊性纤维化(Cystic Fibrosis,简称CF)是一种常见的遗传性疾病,患者体内CFTR基因突变导致粘液分泌过多,引发慢性肺部感染和胰腺功能障碍。近年来,科学家们不断探索新的治疗方法,以期改善患者的生活质量。

近期,一项发表在国际知名医学期刊《新英格兰医学杂志》上的研究显示,一种新型药物组合——lumacaftor和ivacaftor,有望为肺部囊性纤维化患者带来福音。这项研究招募了1108名12岁及以上的患者,经过长达6个月的治疗,结果显示,与安慰剂组相比,该药物组合显著改善了患者的呼吸功能和肺部感染状况。

研究者Susanna McColley教授表示,这种新型药物组合疗法在美国有望使1.5万名患者受益。全球范围内,约有7.5万名患者患有囊性纤维化。囊性纤维化患者中,约有一半携带有F508del基因突变,这是最常见的突变类型。

ivacaftor是一种2012年美国食品药品监督管理局(FDA)批准的新药,可以改善携带罕见遗传突变的囊性纤维化患者的健康状况。而lumacaftor则是由Vertex制药公司开发的新型药物。两种药物联合使用,其疗效远大于单一药物。

研究者指出,目前他们正在调整每个患者的剂量,并寻找药物联合使用可能带来的副作用。未来,他们将继续研究两种药物的联合作用机制,以期开发出更有效的个体化靶向疗法。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

囊性纤维病伴有肠表现疾病介绍:
囊性纤维化是一种单一基因突变导致的多系统功能障碍的疾病,主要表现为外分泌腺的功能紊乱,导致呼吸道黏膜下腺增生、分泌液黏稠、胰腺纤维化、肠道梗阻、男女性生育能力丧失、汗液氯化钠含量增高等。最常累及胃肠道和呼吸道,易反复发生呼吸道感染,而引起呼吸功能不全。一般进行姑息治疗,终身用药维持器官功能,部分患儿可通过器官移植治愈。
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  • 小儿纤维囊泡症,也称为囊性纤维化,是一种常见的遗传性肺部疾病。该疾病主要影响呼吸系统,导致肺部和消化道功能障碍。夏季石家庄地区,高温和湿度可能加剧病情,因此家庭预防和治疗策略尤为重要。

    疾病介绍:小儿纤维囊泡症的主要症状包括反复咳嗽、呼吸困难、肺部感染、生长发育迟缓等。该疾病的病理机制与细胞表面的异常离子通道有关,导致黏液在肺部和消化道内积聚,影响正常功能。

    家庭预防措施:
    1. 保持室内空气流通,避免烟雾和污染物的吸入。
    2. 定期通风,降低室内湿度,保持室内温度适宜。
    3. 培养良好的个人卫生习惯,勤洗手,避免交叉感染。
    4. 鼓励孩子进行适当的户外活动,增强体质,但需避免在雾霾或空气污染严重的环境中活动。
    5. 定期监测孩子的呼吸和消化系统健康状况,发现异常及时就医。

    治疗策略:
    1. 抗生素治疗:针对肺部感染,使用抗生素进行治疗。
    2. 肺部物理治疗:通过拍背、呼吸训练等方法,帮助排除肺部黏液。
    3. 营养支持:保证孩子的营养摄入,避免营养不良。
    4. 基因治疗:目前尚处于研究阶段,有望为患者带来新的治疗选择。
    5. 手术治疗:对于严重病例,可能需要进行手术治疗,如肺叶切除术等。

    石家庄夏季的家庭预防和治疗策略,旨在帮助患者减轻症状,提高生活质量。

  • 我一直以为自己已经战胜了乙肝小三阳。从小学开始,我就被告知携带这个病毒,虽然当时并不知道它意味着什么。随着年龄的增长,我开始了解乙肝的严重性,尤其是当我在十六七岁时因为它而中西药都来,到处看病,甚至在家里休养了一年时间。现在已经二十几年过去了,我本以为自己已经安全了,直到最近腰胀痛的出现让我再次陷入了恐慌和焦虑。

    我来到合肥市的一家医院,希望能找到答案。医生问我有没有其他的检查结果,像肝功能、乙肝病毒定量和肝脏超声检查。我告诉他没有,只有这两张单子。医生说从目前的结果只能看出我有乙肝感染,目前是乙肝小三阳,并且强调了乙肝病毒定量和肝脏超声是必须要查的。很多肝功能正常的乙肝患者也有肝脏慢性炎症,长期肝脏慢性炎症,容易向肝纤维化发展。听到这里,我开始感到一丝窘迫和焦虑,毕竟我已经携带这个病毒二十几年了,难道我还需要担心吗?

    医生解释说肝纤维化是还没有达到肝硬化程度的早期病变,但如果不及时处理,可能会发展成肝硬化。我的心一下子沉了下去,仿佛又回到了那个在家休养的一年。医生建议我尽快去当地医院感染科就诊详细检查一下,并且告诉我DNA不需要空腹抽血,乙肝属于传染病,不属于遗传病,AFP是目前临床上诊断原发性肝癌最常用、最重要的血清学肿瘤标志物。阳性检出率可达90%以上。健康成人血清AFP水平低,但肝细胞恶变后可获得重新表达能力,肝癌患者血液中AFP水平可升高,多数在500ng/mL左右,且可在临床症状出现前(6~12)个月做出诊断。因此在排除活动性肝病、生殖腺胚胎瘤和妊娠情况下,血清定量测定AFP>400ng/mL持续四周,或是>200ng/mL持续八周,可诊断为原发性肝癌。对于高危人群动态监测血清AFP水平,可早期发现肝细胞肝癌。

    我决定明天再去医院进行详细检查。虽然我已经看不懂这个报告了,但我知道我不能再忽视乙肝小三阳带来的风险。医生告诉我如果检查出来有问题,是需要积极抗病毒治疗和抗性纤维化治疗的。这个消息让我感到一丝希望,毕竟我不想再经历那段在家休养的日子。

  • 我从未想过自己会成为一个需要在线问诊的人。然而,当我发现自己的肝功能异常时,恐惧和焦虑开始占据我的心头。转氨酶80,这个数字在我看来就像一个死亡警告。我开始四处寻找答案,希望能够找到一位专业的医生来帮助我。

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    肝功能异常就医指南 常见症状 肝功能异常的常见症状包括黄疸、恶心、呕吐、腹痛等。易感人群主要是长期饮酒、有肝炎病史或家族遗传史的人群。 推荐科室 消化内科或肝病科 调理要点 1. 遵循医生的治疗方案,按时服药;2. 避免过度饮酒和吸烟;3. 保持健康的饮食习惯,多吃新鲜蔬菜和水果;4. 定期进行肝功能检查;5. 如果需要,可以进行肝穿刺等进一步的检查以确诊病情。

  • 小儿纤维囊泡症,又称囊性纤维化,是一种常见的遗传性疾病,主要影响呼吸系统和消化系统。在拉萨冬季,由于气候干燥、寒冷,小儿纤维囊泡症患者的病情可能会加重。以下是一些家庭预防和治疗策略:

    一、家庭预防措施
    1. 保持室内温暖湿润,避免孩子直接接触寒冷和干燥的空气。
    2. 定期通风,保持室内空气流通。
    3. 鼓励孩子多饮水,以保持呼吸道湿润。
    4. 注意饮食营养,增强孩子的免疫力。
    5. 定期带孩子进行体检,及时发现并处理病情。

    二、治疗策略
    1. 药物治疗:根据病情需要,医生会给孩子开具抗生素、激素等药物,以控制病情。
    2. 呼吸道管理:通过呼吸器、氧气疗法等方式,改善呼吸功能。
    3. 消化道管理:给予营养支持,如补充维生素、矿物质等。
    4. 手术治疗:对于病情较重的患者,可能需要进行手术治疗,如肺叶切除术等。

    在拉萨冬季,家长应密切关注孩子的病情变化,积极配合医生进行治疗,以减轻病情,提高生活质量。

  • 膀胱炎,一种常见的泌尿系统感染疾病,在男性群体中尤为常见。尽管这种疾病在日常生活中并不罕见,但许多患者对其了解不足,导致错过最佳治疗时机,留下终身遗憾。下面,我们就来详细了解男性患上膀胱炎可能带来的隐患。

    首先,膀胱炎可能导致肾结核。即使患者经过积极抗菌治疗,尿路中仍可能感到刺激,尿沉渣也可能出现异常,这些都是膀胱炎导致肾结核的重要征兆。

    其次,膀胱炎与膀胱癌之间存在一定关联。一旦出现血尿,就会增加患有膀胱癌的风险。血尿是膀胱癌的独特排尿异常信号,大约85%的膀胱癌都是由膀胱炎诱发的。

    此外,膀胱炎还可能导致膀胱纤维化。纤维化会导致膀胱容量减少,进而引起输尿管回流,导致肾水肿和肾脏发炎,严重时甚至可能引发肾脏坏死和尿毒症,危及生命。

    由此可见,膀胱炎并非小病,患者应及时就医,积极消除炎症。正如俗话所说,无炎一身轻。如果您对膀胱炎有任何疑问,欢迎咨询在线专家,我们将竭诚为您解答。

  • 小儿纤维性胆管炎是一种较为罕见的儿科疾病,主要表现为胆管壁的慢性炎症和纤维化。在南京秋季,由于天气干燥,空气湿度较低,小儿纤维性胆管炎的发病率可能会有所增加。以下是一些关于小儿纤维性胆管炎的介绍以及该地区相关的家庭预防和治疗策略。

    一、疾病介绍
    小儿纤维性胆管炎的病因尚不明确,可能与遗传、感染、自身免疫等因素有关。该疾病的特点是胆管壁的慢性炎症和纤维化,导致胆管狭窄、阻塞,从而引起胆汁淤积和肝功能损害。

    二、家庭预防
    1. 保持室内空气湿润:在南京秋季,可以使用加湿器保持室内空气湿度,有助于减少呼吸道疾病的发生,降低小儿纤维性胆管炎的发病率。
    2. 注意饮食:鼓励孩子多吃富含维生素和矿物质的食物,如新鲜蔬菜、水果和富含膳食纤维的食物,有助于增强免疫力,预防疾病。
    3. 适当锻炼:鼓励孩子进行户外活动,增强体质,提高抵抗力。
    4. 避免接触传染源:尽量避免带孩子去人多拥挤的场所,减少感染的风险。
    5. 定期体检:定期带孩子进行体检,早期发现疾病,及时治疗。

    三、治疗策略
    1. 药物治疗:根据病情,医生可能会开具抗生素、抗炎药、利胆药等药物治疗。
    2. 手术治疗:对于胆管狭窄或阻塞的患者,可能需要进行胆管成形术或胆管支架植入等手术治疗。
    3. 支持治疗:包括营养支持、心理支持等,帮助患者度过难关。

    四、注意事项
    1. 家长要密切观察孩子的病情变化,如有异常,应及时就医。
    2. 患儿在接受治疗期间,应遵循医嘱,按时服药,不得随意停药或更换药物。
    3. 注意营养均衡,加强锻炼,提高身体素质。

  • 小儿纤维囊泡症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响肺部和肝脏。在合肥冬季,由于气候干燥寒冷,患儿的症状可能会加重。以下是针对该地区和家庭的一些预防和治疗策略。
    一、预防措施
    1. 注意室内空气湿度:冬季室内空气干燥,容易导致呼吸道感染。家长应保持室内空气湿润,可以使用加湿器或放置水盆等方式增加湿度。
    2. 加强保暖:冬季气温低,家长应给患儿增添衣物,避免受凉感冒。
    3. 避免接触污染物:冬季空气污染严重,家长应尽量减少患儿外出,避免接触有害气体和颗粒物。
    4. 增强体质:合理饮食,保证营养均衡,适当增加户外活动,提高患儿抵抗力。
    5. 定期体检:定期带患儿进行体检,及时发现并处理相关疾病。
    二、治疗策略
    1. 药物治疗:根据医生的建议,给予相应的药物治疗,如抗生素、激素等。
    2. 呼吸道管理:保持呼吸道通畅,定期进行呼吸功能锻炼。
    3. 营养支持:给予患儿高蛋白、高热量、高维生素的饮食,保证营养摄入。
    4. 手术治疗:对于严重病例,可能需要进行手术治疗。
    三、家庭护理
    1. 观察病情:家长应密切观察患儿的病情变化,如有异常及时就医。
    2. 饮食护理:根据医生建议调整饮食,保证营养均衡。
    3. 心理护理:给予患儿关爱和支持,减轻心理负担。
    4. 避免交叉感染:注意个人卫生,避免与其他患者接触。

  • 小儿纤维增生性慢性肺病,又称为特发性肺纤维化,是一种慢性、进行性的肺部疾病,主要特征是肺部纤维化和炎症。这种疾病在太原秋季尤为常见,可能与季节变化引起的气候干燥和空气质量变化有关。
    针对太原秋季小儿纤维增生性慢性肺病的家庭预防措施如下:
    1. 保持室内空气湿润,使用加湿器,避免室内空气过于干燥。
    2. 注意保暖,避免孩子受凉感冒,因为感冒可能会加重病情。
    3. 减少户外活动时间,特别是在空气质量较差的时候。
    4. 鼓励孩子多喝水,保持身体水分,有利于呼吸道健康。
    5. 注意饮食均衡,增强孩子免疫力。
    治疗策略主要包括:
    1. 药物治疗:如使用免疫抑制剂、皮质类固醇等,以减轻炎症和抑制纤维化。
    2. 支持性治疗:如氧疗、呼吸机辅助等,以改善呼吸功能。
    3. 生活方式调整:避免接触有害物质,如烟草烟雾、灰尘等,保持良好的生活习惯。
    4. 定期复查:密切监测病情变化,及时调整治疗方案。

  • 小儿纤维囊泡症,也称为囊性纤维化,是一种遗传性代谢疾病,主要影响呼吸系统和消化系统。在重庆春季,由于气候多变,湿度较大,小儿纤维囊泡症患者更容易出现症状加重的情况。以下是一些针对小儿纤维囊泡症的预防措施和家庭治疗策略。
    一、预防措施
    1. 保持室内空气流通,避免空气污染。春季湿度大,容易滋生细菌,家长应保持室内空气清新,定期开窗通风。
    2. 鼓励孩子进行适当的户外活动,增强体质,提高免疫力。春季阳光充足,是孩子进行户外活动的好时机。
    3. 注意保暖,避免受凉。春季气温变化较大,家长应关注孩子的保暖工作,防止感冒。
    4. 饮食方面,保持营养均衡,多吃富含维生素和矿物质的食物,如新鲜蔬菜、水果和坚果。
    5. 定期进行体检,及早发现病情变化。春季是小儿纤维囊泡症患者病情加重的高发期,家长应定期带孩子进行体检。
    二、家庭治疗策略
    1. 严格按照医生指导用药,不要自行增减药物剂量或更换药物。
    2. 保持良好的呼吸道卫生,如定期更换床上用品,保持室内空气清新等。
    3. 加强呼吸系统锻炼,如进行深呼吸、吹气球等。
    4. 注意营养摄入,保证孩子充足的能量供应。
    5. 积极配合医生进行治疗,定期复查,关注病情变化。

  • 小儿纤维囊泡症是一种常见的儿科疾病,主要表现为肺部囊泡形成和肺功能障碍。在长春冬季,由于天气寒冷,室内外温差大,小儿纤维囊泡症的症状可能会加重。以下是对该疾病的介绍、长春地区家庭预防及治疗策略的分类说明。

    疾病介绍:小儿纤维囊泡症是一种遗传性疾病,由于基因突变导致肺泡壁的弹性降低,形成囊泡。这些囊泡可能导致肺部感染、呼吸困难等症状。

    长春冬季家庭预防措施:
    1. 保持室内温暖,避免孩子受凉。
    2. 加强室内通风,保持空气新鲜。
    3. 鼓励孩子适量户外活动,增强体质。
    4. 合理安排饮食,提高免疫力。
    5. 定期进行健康检查,及时发现并治疗。

    治疗策略:
    1. 抗生素治疗:针对肺部感染,使用抗生素进行控制。
    2. 肺部扩张剂:用于缓解呼吸困难。
    3. 氧疗:对于呼吸困难严重的孩子,可能需要氧疗。
    4. 手术治疗:对于囊泡数量较多、症状严重的孩子,可能需要进行手术治疗。

    在长春地区,家长应密切关注孩子的健康状况,遵循医生的建议进行治疗和护理。

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