疾病详情
我被确诊为Duchenne型肌营养不良十年，走路困难，脊柱侧弯，想知道有没有新药可以治疗？患者男性20岁
医生建议
对于Duchenne型肌营养不良，目前尚无根治方法。但是，通过规范的药物治疗、康复训练和定期随诊评估，可以延缓疾病进展，提高生活质量。新型基因治疗药物如eteplirsen已被FDA批准上市，适用范围更广的AAV载体导入外源截短dystrophin蛋白的基因治疗临床试验正在开展。建议患者继续规范用药，并定期随诊评估。同时，保持良好的生活习惯和心态也非常重要。
马秀林医生和患者的交流
患者
我被确诊为Duchenne型肌营养不良已经十年了，走路困难，脊柱侧弯，想知道有没有新药可以治疗？
马秀林医生主治医师
Duchenne型肌营养不良是一种基因缺陷性疾病，目前尚无根治方法。但是，通过规范的药物治疗、康复训练和定期随诊评估，可以延缓疾病进展，提高生活质量。
患者
我现在每天喝中药，吃梅q10维生素E胶丸，想知道有没有更好的用药建议？
马秀林医生主治医师
目前，FDA已经批准了eteplirsen等新型基因治疗药物上市，适用范围更广的AAV载体导入外源截短dystrophin蛋白的基因治疗临床试验正在开展。建议您继续规范用药，并定期随诊评估。
患者
我很担心，国内好像没有这些新药，怎么办？
马秀林医生主治医师
eteplirsen等新型基因治疗药物目前在中国还未上市，但随着基因治疗、细胞治疗的快速发展，相信在不远的未来就会出现更多更好的治疗选择。同时，保持良好的生活习惯和心态也非常重要。
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马秀林
主治医师
已认证
阜阳市人民医院 骨科