卡波西样血管内皮瘤（KHE）是一种罕见的、具有侵袭性的血管肿瘤，主要影响婴幼儿和儿童。这种肿瘤不同于血管瘤，表现为弥漫性的血管侵袭性肿瘤，可能伴随血小板减少和低纤维蛋白血症，即所谓的Kasabach-Merritt现象（KMP）。KMP的治疗非常具有挑战性，目前还没有单一有效的治疗方法，国外报道的死亡率仍然很高，达到20％～30％。此外，残留并发症（如骨骼破坏）、畸形等的比例也很高，严重影响患者的生活质量并增加家庭负担。

很多家长关心的是KHE是否可以治愈，或者是否可以通过手术切除。但是，许多小孩子的肿瘤波及广泛，甚至侵犯骨骼、肌肉，或者生长在重要部位，如面部、胸腔、腹膜后等地方，不能完整切除，或者切除可能会有严重出血、毁容、致畸、甚至死亡风险。

近年来，科学家们发现了一种新的治疗方法。他们使用mTOR受体阻滞剂西罗莫司，针对不同风险等级的KHE病例进行个体化治疗，并对严重/病危病例采取短时激素冲击治疗，取得了显著疗效。在52例严重的病例中，所有患者都获得了长达1年的随访，其中37例合并KMP患者，血小板减少与低纤维蛋白血症均获得纠正；15例无KMP患者，13例临床症状获得显著改善。超过73%的患者在治疗一年后，肿瘤体积接近于完全消退（肿瘤体积消退至治疗前的25%以下）。肿瘤风险指数由治疗前的平均3.0-4.0，降至治疗后1年的平均1.7。没有一例病例在治疗过程中死亡，也没有一例行手术切除，没有一例在1年后的随访过程中复发。

因此，西罗莫司可以被考虑作为治疗KHE的首选药物或者联合用药的首选药物之一（合并KMP）。这项研究为KHE的治疗提供了新的希望和方向。