骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患。其特点是无效造血和高危演变为急性髓系白血病。从中医角度看，MDS属于“虚热”、“血症”、“内伤发热”和“瘀症”的范畴。

MDS的临床表现主要包括造血细胞在质和量上出现不同程度的异常变化。患者可能会出现发热、出血、贫血等症状，甚至可能无症状。部分患者还可能出现肝、脾、淋巴结轻度肿大，胸骨压痛，肋骨或四肢关节痛等情况。血象检查可能显示全血细胞减少或任何一系及二系血细胞减少。

MDS可以分为五型：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴环状铁粒幼细胞增多（RAS）、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、转变中的难治性贫血伴原始细胞增多（CREB-T）和慢性粒-单核细胞白血病（CML）。MDS的发病率约为10/10万～12/10万人口，多见于中老年人，50岁以上的病例占50％～70％，男女之比为2：1。MDS有30%～60%的概率转化为白血病，死亡原因主要是感染、出血，尤其是颅内出血。

中医将MDS分为三个阶段：低危期、中危期和高危期。低危期多为RA、RAS等低危型，临床症状以贫血为主，可能伴有不规则发热和轻微出血症状。中医辨证多属脾肾两虚、气阴亏虚、阴损及阳、精血不化。治疗方法主要是益气养血、调补脾肾、填精益髓。中危期大部分为RAEB，临床表现除贫血外，还有发热、皮肤黏膜出血等症状。中医病机多以毒瘀为主，正气虚弱，气阴虚损，邪热内伏，侵入骨髓，久则消耗人体精血，导致机体精亏血少，脏腑虚损。治疗方法主要是健脾滋肾、清肝解毒、泄热止血。高危期多有明确白血病的基本表征，单纯中医药施治难以在短期内清除邪毒，缓解病情，故以中西医结合治疗为主，以期延长患者生存期。治疗方法主要是益气养阴、扶正祛邪，兼清肝木之火，待病情稳定后再加强健脾滋肾，兼清肝泄热。