软组织肉瘤(STS)是一类罕见的恶性肿瘤,传统的治疗方法如手术、放疗和化疗效果有限。近年来,随着分子生物学的发展,靶向治疗成为了STS治疗的新方向。本文将介绍三种新型靶向药物在晚期STS中的应用:TRK抑制剂Larotrectinib、EZH2抑制剂Tazemetostat和VEGFR抑制剂Regorafenib。
TRK抑制剂Larotrectinib是一种小分子抑制剂,专门针对NTRK基因融合的肿瘤。该药物在多项临床试验中显示出高达81%的总体缓解率,且对脑转移也有效。Larotrectinib的疗效不受肿瘤类型、年龄和NTRK基因的融合伴侣影响,耐受性良好。
EZH2抑制剂Tazemetostat是一种口服药物,主要针对INI1缺失或EZH2 GOFM的肿瘤。虽然在横纹肌样瘤和INI1缺失肿瘤的研究中未达到预期,但在上皮样肉瘤患者中显示出一定的疗效,疾病控制率为24%。Tazemetostat的安全性良好,值得进一步研究。
VEGFR抑制剂Regorafenib是一种小分子口服抗血管形成药物,主要用于转移性或局部晚期血管肉瘤的治疗。该药物在一项II期临床试验中显示出初步的疗效,16周无疾病进展生存患者达到7/15,中位PFS为1.9个月。Regorafenib的耐受性良好,仍需大样本量研究继续探索。
总体来说,软组织肉瘤的靶向治疗效果仍有待提高。未来的研究应进一步优化靶点、合理筛选生物标记物,以实现个体化靶向治疗的突破。
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