孤独症患者中以男孩多见，男孩比女孩多3~4倍。根据美国8岁儿童数据显示，自2012年到2020年，孤独症的发病率由1/68上升至1/54，而我国第二次全国残疾人抽样调查结果显示，在0~6岁精神病残疾儿童中，孤独症导致的精神病残疾儿童约占36.9%，约为4.1万人。孤独症需长期持续性治疗。

一、药物治疗

目前还缺乏能够改变孤独症的病程，改善核心症状的药物。药物治疗需在医生的指导下进行，不能盲目用药。

抗抑郁药：抗抑郁药多选用氯丙咪嗪、丙咪嗪等，能够减轻刻板行为、攻击行为，改善社会交往能力。
抗精神病药物：常用的有氟哌啶醇、舒必利。前者可改善患儿的多动、刻板行为，稳定情绪；后者则可改善孤僻、退缩患儿活跃、语言增多，使，并改善情绪。盐酸利培酮也可改善患儿症状。
维生素B6和镁剂：有研究报道大剂量维生素B6和镁剂可能改善患儿的症状。

二、其他治疗

干预治疗：干预的基本目标是改善核心症状，即促进患者的语言发育，提高社会交往能力，矫正影响日常生活、学习和人际交往的刻板行为和不良行为，让患者掌握生活技能和学习技能。此外，减轻和消除伴随的神经、精神症状。
康复训练：至今国内外公认的改善孤独症核心症状、提高患者生活质量的最有效方法。目标是促进患者的语言发育，提高社会交往能力，掌握基本生活技能和学习技能。多数孤独症患者在学龄前不能适应幼儿园的教育，可在康复机构或特殊教育学校接受康复治疗师和特殊教育教师等提供的康复训练和特殊教育。学龄期语言交流能力和社交能力有所提高以后，部分患者可以到普通小学与同龄儿童一起接受教育，仍有部分患者需要继续特殊教育。
心理治疗：多采用行为治疗，主要目标是强化已经形成的良好行为，矫正影响到接受教育和训练、社会交往或危害自身安全的异常行为，如刻板行为、攻击性行为、自伤或自残行为等。认知治疗适用于智力正常，或学龄期、青春期的孤独症患者。目的是帮助患者认识自己与同龄人的差异，自身存在的问题，激发自身的潜力，发展有效的社会交往技能。家庭治疗和咨询能使孤独症患者的父母了解患者存在的问题，掌握恰当的养育技能和应对技巧。