卡波西样血管内皮瘤的新治疗方法:西罗莫司
卡波西样血管内皮瘤(KHE)是一种罕见的、具有侵袭性的血管肿瘤,主要影响婴幼儿和儿童。这种肿瘤不同于血管瘤,表现为弥漫性的血管侵袭性肿瘤,可能伴随血小板减少和低纤维蛋白血症,即所谓的Kasabach-Merritt现象(KMP)。KMP的治疗非常具有挑战性,目前还没有单一有效的治疗方法,国外报道的死亡率仍然很高,达到20%~30%。此外,残留并发症(如骨骼破坏)、畸形等的比例也很高,严重影响患者的生活质量并增加家庭负担。
很多家长关心的是KHE是否可以治愈,或者是否可以通过手术切除。但是,许多小孩子的肿瘤波及广泛,甚至侵犯骨骼、肌肉,或者生长在重要部位,如面部、胸腔、腹膜后等地方,不能完整切除,或者切除可能会有严重出血、毁容、致畸、甚至死亡风险。
近年来,科学家们发现了一种新的治疗方法。他们使用mTOR受体阻滞剂西罗莫司,针对不同风险等级的KHE病例进行个体化治疗,并对严重/病危病例采取短时激素冲击治疗,取得了显著疗效。在52例严重的病例中,所有患者都获得了长达1年的随访,其中37例合并KMP患者,血小板减少与低纤维蛋白血症均获得纠正;15例无KMP患者,13例临床症状获得显著改善。超过73%的患者在治疗一年后,肿瘤体积接近于完全消退(肿瘤体积消退至治疗前的25%以下)。肿瘤风险指数由治疗前的平均3.0-4.0,降至治疗后1年的平均1.7。没有一例病例在治疗过程中死亡,也没有一例行手术切除,没有一例在1年后的随访过程中复发。
因此,西罗莫司可以被考虑作为治疗KHE的首选药物或者联合用药的首选药物之一(合并KMP)。这项研究为KHE的治疗提供了新的希望和方向。
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