联合卡铂和异维A酸对高危髓母细胞瘤患儿的疗效研究

髓母细胞瘤是一种常见的儿童脑肿瘤，通常通过手术、放疗和化疗等综合治疗方法进行治疗。然而，对于肿瘤复发后的患者，治疗选择有限。近期的一项研究探讨了在标准治疗中联合使用卡铂和异维A酸对高危髓母细胞瘤患儿的疗效。

该研究是一项随机、双盲、四臂的临床试验，共纳入294例新诊断的高危髓母细胞瘤患者。所有患者均接受全脑全脊髓放疗，并在放疗期间每周注射长春新碱。随机接受卡铂治疗的患者在放疗前输注卡铂，维持治疗共6个周期。同时，患者也随机接受异维A酸治疗，维持治疗共12个周期。

研究结果显示，联合卡铂和异维A酸的治疗方案并未显著改善患者的无事件生存率。然而，在G3型患者中，接受卡铂联合放疗的患者的5年无事件生存率提高了19%，而存在播散转移的G3型患者的5年无事件生存率提高了25%。此外，研究还确定了一些预后良好的高危髓母细胞瘤患者亚群，包括WNT型、存在11号染色体缺失和/或17号染色体获得的G4型，以及无播散转移的大细胞/间变性G3型。

总体而言，该研究为高危髓母细胞瘤的治疗提供了新的见解，并强调了快速、全面的整合性分子诊断在儿童髓母细胞瘤风险分层中的重要性。未来，开发新的治疗方法仍然是提高生存率的首要任务。