帕唑帕尼在滑膜肉瘤治疗中的临床效果：Gustave Roussy的经验

本研究回顾性分析了2006年12月至2008年4月期间被诊断为滑膜肉瘤的16名患者。这些患者中位年龄为40岁，接受了以多柔比星为基础的中位2线化疗。除一例外，31%的患者在第二线治疗中接受了帕唑帕尼治疗，69%的病例则在后续线中接受了该药物治疗。治疗前，15名患者有远处转移（94%在肺，25%在骨骼，20%为局部复发），1例为不可切除局部复发。结果显示，87.5%的患者在治疗中获得了临床受益，其中7例达到部分缓解，7例达到稳定。然而，2例患者在治疗期间快速进展，2例因3级毒副作用或血液系统疾病停止了帕唑帕尼治疗，另外2例则因腹泻和血尿减量。截至2018年4月，6名患者仍在坚持治疗。中位无进展生存期（PFS）为6.5个月，经过中位8.5个月的随访后，中位总生存期未达到。这些结果表明，帕唑帕尼在滑膜肉瘤中显示出明显的临床活性，并可能延长mPFS相对于其他亚型的软组织肉瘤。然而，这些结果需要进一步证实。