骨髓增生异常综合征怎么治疗?

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作者信息:首都医科大学附属北京朝阳医院 血液科 副主任医师 李燕郴

骨髓异常增生综合征的治疗以改善造血、提高生活质量以及延缓疾病向白血病转化为主。唯一的根治方法是异基因的造血干细胞移植。

药物治疗是目前主要的治疗手段,主要包括免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物等免疫调节剂,如来那度胺这类药物,对单纯的5q碱综合征和部分的低危患者是有效的,但长期应用会出现一些神经毒性等不良反应。免疫抑制剂可以用于部分低危的患者,去甲基化药物多数都是应用于具有向白血病转化倾向的这些高危性的患者。通过去甲基化的药物治疗,能够有效的减少输血,提高生活质量,并延缓向急性白血病转化的倾向。

低危患者还可以采用支持治疗来改善造血,提高生活质量。比如应用一些促红细胞生成素,提高血红蛋白,应用一些促血管生成素提高血小板,中高危患者主要是改善自然病程,使用去甲基化药物或者应用异基因的造血干细胞移植来治疗这个疾病。

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首都儿科研究所附属儿童医院 小儿血液科
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